A Emily's Entourage atribui $858,932 na subvenção inaugural de investigação em colaboração para uma nova abordagem à administração direccionada das vias respiratórias em tratamentos da fibrose cística

Através do financiamento recentemente concedido pela EE, as equipas de investigação da Universidade de Iowa, do CHOP e da Universidade de Rochester procuram ultrapassar as limitações existentes nas terapias para a fibrose cística atualmente disponíveis, tirando partido de novas variantes avançadas do capsídeo do vírus adeno-associado (AAV).

De cima para baixo: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 de maio de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os últimos 10% de pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam dos moduladores CFTR existentes, anunciou hoje que atribuiu $858.932 euros em Subvenção de colaboração financiamento a Paul McCray, Jr., MD, professor de medicina pediátrica-pulmonar na Universidade de Iowa; Beverly Davidson, PhD, directora do Centro Raymond G. Perelman de Terapêutica Celular e Molecular e directora de estratégia científica do Hospital Pediátrico de Filadélfia (CHOP), professora de patologia e medicina laboratorial na Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia; e John Lueck, PhD, professor associado de farmacologia e fisiologia na Escola de Medicina e Odontologia da Universidade de Rochester. O prémio é o primeiro de Subvenção de colaboração da EE uma iniciativa de financiamento recém-lançada para acelerar a investigação inovadora sobre o tratamento da FC, reunindo vários investigadores com diversas áreas de especialização para enfrentarem em conjunto os desafios no desenvolvimento de novas terapêuticas para a FC.

A FC é uma doença genética fatal causada por mutações no gene CFTR que afecta os pulmões, o sistema digestivo e outros sistemas orgânicos. Apesar dos avanços significativos nas terapias com moduladores CFTR, cerca de 10% dos indivíduos com FC ainda não dispõem de opções de tratamento eficazes devido a mutações específicas, intolerância ou resposta insuficiente aos medicamentos existentes.

Dirigido pelo Dr. Paul McCray - juntamente com Beverly Davidson, PhD, e John Lueck, PhD - o projeto financiado, "Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants", tem como objetivo fazer avançar o desenvolvimento de novas terapêuticas para a FC, ultrapassando as barreiras conhecidas a tratamentos eficazes através de uma melhor entrega de carga terapêutica.

A equipa de investigação pretende melhorar o fornecimento de tecnologias emergentes que restabeleçam a função CFTR em pessoas com FC. Ao utilizar variantes do capsídeo do AAV para enfrentar desafios como a fraca eficiência da transdução, esta abordagem tem o potencial de oferecer resultados curativos para o 10% de pessoas com FC que atualmente não dispõem de tratamentos eficazes.

"Temos a honra de receber este generoso subsídio da Emily's Entourage, que irá impulsionar os nossos esforços de investigação no sentido de desenvolver tratamentos mais eficazes e direccionados para a fibrose quística", afirmou o Dr. McCray. "A nossa investigação tem como objetivo abordar as necessidades críticas não satisfeitas no tratamento da FC, melhorando a forma como as terapêuticas são administradas às células epiteliais das vias respiratórias - um passo importante no avanço dos tratamentos para o 10% final das pessoas com FC."

Os dois objectivos do projeto incluem a finalização do rastreio do capsídeo para identificar as variantes mais eficientes para a entrega de carga aos epitélios das vias respiratórias humanas e a avaliação da eficácia dos principais capsídeos para a entrega de carga terapêutica. Aproveitando as tecnologias de ponta e a colaboração interdisciplinar, a equipa de investigação está preparada para fazer avançar esta ciência empolgante com o objetivo de desenvolver uma opção terapêutica orientada, a primeira do género, para os indivíduos que vivem com FC.

"A Emily's Entourage orgulha-se de apoiar iniciativas de investigação inovadoras que exploram novas abordagens para o tratamento de pessoas com FC, com o objetivo de chegar a 100% da comunidade", afirmou Chandra Ghose, directora científica da Emily's Entourage. "Este prémio inaugural através do nosso novo programa Collaborative Grant assinala um marco significativo, sublinhando o nosso empenho em acelerar os avanços no tratamento da FC e em acelerar o desenvolvimento de terapias que mudam a vida de todos os indivíduos afectados por esta doença."

A EE continua empenhada em apoiar investigação de ponta que conduza a tratamentos acelerados e transformadores para os 10% finais da população com FC que não beneficiam dos moduladores CFTR existentes, assegurando que ninguém é deixado para trás.

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) concede subsídios para acelerar a investigação e o desenvolvimento de terapêuticas para pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. O EE fornece financiamento através de vários mecanismos de financiamento de subsídios, incluindo subsídios de translação, subsídios de colaboração e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como através de investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE concedeu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamento subsequente. Para ver as subvenções concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos nos últimos 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org