Emily's Entourage será a anfitriã da Gala de 2024, "Efflorescence", que celebra os avanços fundamentais na corrida para desenvolver terapias que salvam vidas para os últimos 10% de pessoas com fibrose cística

A gala anual da Emily's Entourage convida o público a juntar-se aos líderes da ciência e à comunidade da fibrose quística para causar um impacto significativo, celebrando os avanços na investigação e apoiando terapias que salvam vidas para os últimos 10% que ainda aguardam tratamentos eficazes.

Filadélfia, Pensilvânia - 2 de outubro de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), anuncia a sua gala anual, "Efflorescence", que terá lugar a 5 de outubro de 2024 no The Mann Center for Performing Arts em Filadélfia. A gala deste ano irá celebrar um período prolífico na investigação da FC, com grandes avanços que trazem esperança àqueles que não beneficiam das actuais terapias direcionadas para as mutações e que ainda estão à espera de tratamentos que lhes salvem a vida.

A palavra "eflorescência" - que significa "florescer" - simboliza um momento crítico na missão da EE: após 13 anos a lançar as bases essenciais, a organização está agora prestes a impulsionar descobertas fundamentais para os que são deixados para trás pelos tratamentos existentes para a FC. Desde a sua fundação, a EE angariou mais de $15 milhões, fomentando a investigação inovadora centrada nas pessoas da comunidade da FC que não beneficiam das terapias disponíveis - um subgrupo historicamente ignorado no desenvolvimento de medicamentos.

Porque é que isto é importante: Não deixar ninguém para trás nos cuidados com a FC

Para a maioria das pessoas com FC, as inovadoras terapias direcionadas para as mutações mudaram as suas vidas. Mas para os restantes 10% que não beneficiam destes tratamentos, os medicamentos não oferecem qualquer benefício, deixando-os vulneráveis a uma rápida progressão da doença, a uma diminuição da qualidade de vida e a uma esperança de vida mais curta.

"Já não estamos apenas à procura de uma descoberta", afirma Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da EE e uma pessoa que vive com FC em fase avançada. "Ao fim de mais de uma década de trabalho incansável, estamos finalmente a ver o fruto do nosso trabalho - avanços científicos que estão a avançar na linha de produção e que podem transformar o futuro das pessoas nos últimos 10% da comunidade da FC, como eu, que estão há demasiado tempo à espera de tratamentos que salvam vidas."

Ao longo do ano passado, a EE fez progressos notáveis no avanço de potenciais tratamentos para o último 10% das pessoas com FC. Mais recentemente, a organização lançou Ligação de Ensaios Clínicos CF (CTC)uma base de dados global concebida para ligar indivíduos que não beneficiam dos actuais moduladores CFTR a ensaios clínicos de ponta, ultrapassando os desafios de recrutamento e acelerando o desenvolvimento de terapias que podem salvar vidas.

A EE também atribuiu o seu prémio inaugural bolsas de investigação em colaboração, financiando projectos de grande impacto centrados em melhorar a entrega de carga terapêutica para restaurar a função CFTRe terapias fágicas inovadoras concebidas para combater os agentes patogénicos resistentes aos antibióticos prevalecentes nas pessoas com FC. Estes projectos, selecionados pelo seu potencial para proporcionar novos tratamentos específicos, representam um passo fundamental para colmatar a lacuna de tratamento para este grupo mal servido.

O progresso não é apenas científico - é pessoal. Por detrás de cada potencial avanço, há famílias que finalmente vêem esperança onde antes não havia nenhuma, investigadores estimulados a agir pela necessidade não satisfeita e uma comunidade global de apoiantes que trabalham incansavelmente para reescrever o futuro da FC.

Uma noite de celebração e de duplicação do impacto

A gala Evening with Emily's Entourage deste ano, que homenageia a família Borgioni em memória de Michael, proporcionará uma oportunidade profunda para se juntar a este movimento e fazer uma diferença significativa. Os convidados ouvirão reflexões sinceras de familiares das pessoas afectadas pela FC, realçando os percursos pessoais e as esperanças de um futuro sem esta doença.

Os participantes terão também a oportunidade de ampliar o seu impacto através de um $Desafio de 500 000 eurosonde cada dólar angariado será igualado, duplicando efetivamente as contribuições e acelerando a corrida a novos tratamentos.

Os bilhetes estão disponíveis para o público em geral, com a possibilidade de assistir pessoalmente através da compra de bilhetes ou virtualmente via livestream. A participação na transmissão em direto é gratuita, mas requer registo. Para mais informações sobre como participar ou para garantir bilhetes, visite www.emilysentourage.org/phillygala24.

Detalhes do evento:

• Data: Sábado, 5 de outubro de 2024
• Tempo: 18:30 Abertura das portas; 19:15 Início imediato do programa
• Localização: Centro Mann de Artes Performativas
• Bilhetes e registo na transmissão em direto: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

A gala Evening with Emily's Entourage é possível graças a Patrocinador da apresentação Vertex Pharmaceuticals, Inc.; Os patrocinadores da Equipa de Sonho são a Boehringer Ingelheim e a cystetic Medicines, Inc.; e Os patrocinadores da Violet são a 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd., entre outros.

"A gala da EE é uma oportunidade para todos se juntarem a um movimento que está a mudar vidas", afirma Kramer-Golinkoff. "É uma celebração da esperança, dos avanços científicos e do poder da comunidade. Ao unirmo-nos, estamos a tornar realidade o que antes parecia impossível: terapias revolucionárias para aqueles que se encontram nos últimos 10% da comunidade da FC, que aguardam com fôlego e fadiga."

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de seleção de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

 

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org