Emily's Entourage lança oficialmente o "CF Clinical Trial Connect" a nível global para promover terapias inovadoras para a comunidade de doentes com FC mal servida

A nova plataforma actualizada liga pessoas com fibrose quística de todo o mundo a novas oportunidades de ensaios clínicos, acelerando o desenvolvimento de terapias para aqueles que continuam a não ser servidos pelos actuais moduladores CFTR

Lower Merion, PA - 12 de setembro de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), tem o prazer de anunciar o lançamento de Ligação de Ensaios Clínicos CF (CTC). Inicialmente lançado como Registo de Doentes com EA, o CTC é uma base de dados global recentemente actualizada, concebida exclusivamente para pessoas com FC que não beneficiam das actuais terapias com moduladores CFTR devido a mutações genéticas inelegíveis, efeitos secundários ou respostas subóptimas aos moduladores. A CTC oferece uma oportunidade única de acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas para este grupo ultra-raro e mal servido.

Expandindo a base do anterior Registo EE, a base de dados CF Clinical Trial Connect foi actualizada para ter um impacto ainda maior. Apoiada por uma rede global de organizações parceiras, a CTC fornece informações e recursos essenciais para ajudar as pessoas que não beneficiam dos moduladores CFTR a identificar e a procurar oportunidades de ensaios clínicos. Ao simplificar o recrutamento e a inscrição, a CTC acelera a descoberta de tratamentos e ajuda a enfrentar os desafios únicos do desenvolvimento de medicamentos para as doenças raras.

Ao inscrever-se no Ligação de ensaio clínico de FCA iniciativa, que tem como objetivo promover a participação de pessoas com FC, receberá acesso antecipado a informações relevantes sobre novas oportunidades de ensaios clínicos com base no seu perfil, incluindo as suas mutações da FC, microbiologia, idade e localização.

O processo é simples:

1. As pessoas registam-se fornecendo informações demográficas e genéticas básicas.
2. Recebem notificações personalizadas sobre ensaios clínicos relevantes por correio eletrónico e podem explorar oportunidades de ensaios activos apoiados pelo EE no portal CTC em qualquer altura.
3. Os registados podem saber mais sobre ensaios clínicos relevantes e considerar participar num ensaio, ajudando a acelerar a investigação de ponta e o desenvolvimento de medicamentos.

"Na Emily's Entourage, acreditamos que as pessoas com FC têm o maior interesse na sua própria saúde e devem estar equipadas com os recursos necessários para fazerem escolhas informadas sobre a investigação clínica e os cuidados", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Emily's Entourage. "Também acreditamos que cultivar uma comunidade bem coordenada e activada de pessoas no âmbito do 10% final através do CTC será fundamental para que os tratamentos que salvam vidas desta população ultra-rara cheguem rapidamente à meta - e esse é o nosso único objetivo."

As pessoas que se registam no CTC obtêm acesso antecipado a novas informações sobre ensaios clínicos, o que lhes permite tomar conhecimento direto dos ensaios, sem dependerem apenas de centros de cuidados ou de médicos. Esta abordagem acelera o recrutamento para ensaios clínicos e promove um progresso mais rápido no desenvolvimento de tratamentos para aqueles que não beneficiam dos actuais moduladores CFTR.

"O lançamento do CF Clinical Trial Connect é um momento crítico no campo da investigação da FC. Ao ligar as pessoas com FC que não beneficiam dos actuais moduladores da CFTR aos ensaios clínicos mais recentes, estamos a acelerar o desenvolvimento de novas terapias para um grupo com necessidades críticas e não satisfeitas", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da Emily's Entourage.

O CF Clinical Trial Connect está aberto a pessoas com FC de todo o mundo que não podem beneficiar dos moduladores CFTR, incluindo as que têm mutações genéticas inelegíveis, efeitos secundários ou respostas subóptimas aos moduladores. Os pais ou tutores podem registar-se em nome de indivíduos com menos de 18 anos.

Para mais informações e para se inscrever no CF Clinical Trial Connect, visite www.emilysentourage.org/ctc.

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de seleção de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

 

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org