EE atribui $790,000 em financiamento da 5ª ronda para investigação sobre fibrose cística

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que foram atribuídas quatro novas bolsas para promover a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para a Fibrose Quística (FC), num total de $790.000 a atribuir ao longo de dois anos.

"Estas subvenções centram-se em duas necessidades críticas não satisfeitas para a comunidade da FC: terapias que abordam mutações sem sentido da FC e tratamentos para infecções pulmonares potencialmente fatais. Na Emily's Entourage, continuamos muito concentrados em preencher essas lacunas, uma vez que as pessoas com FC, e especialmente as que não têm terapias direccionadas, não têm tempo para esperar."
~ Emily Kramer-Golinkoff, Co-Fundadora, Emily's Entourage

BENEFICIÁRIOS DE SUBVENÇÕES:

Desenvolvimento de uma lisina de fago para matar MRSA no nariz e nos pulmões de doentes com FC

Vincent A. Fischetti, PhD
Universidade Rockefeller

A resistência bacteriana aos antibióticos actuais está a tornar-se um problema crescente, resultando numa maior morbilidade e mortalidade. Em indivíduos com FC, Staphylococcus aureusincluindo as resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA), é frequentemente observado e causa infecções no nariz que subsequentemente semeiam os pulmões. Neste projeto, será investigada a utilidade das lisinas de fagos para controlar as infecções por MRSA. As lisinas representam uma alternativa aos antibióticos, uma vez que utilizam um mecanismo completamente distinto dos antibióticos para matar as bactérias. Em espécies bacterianas alternativas, não foi observada resistência às lisinas. Além disso, as lisinas podem ser administradas tanto por via sistémica como por aerossol. Assim, as lisinas específicas do MRSA podem ter vantagens sobre as abordagens antimicrobianas convencionais, prevenir infecções crónicas e aumentar a qualidade de vida das pessoas que vivem com FC.

Catalisador para a Estratégia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos

Uma nova abordagem para remover a mutação W1282X para aumentar a função CFTR

Adrian R. Krainer, PhD
Laboratório de Cold Spring Harbor

A FC é causada por mutações que limitam a funcionalidade do gene Regulador da Condutância Transmembranar da Fibrose Cística (CFTR), o que pode levar à insuficiência respiratória. A mutação sem sentido W1282X leva à produção de um gene CFTR mais curto que está presente em níveis baixos, tornando-o parcialmente funcional devido a um mecanismo de controlo de qualidade celular chamado decaimento de mRNA mediado por sem sentido. Este projeto utiliza uma nova abordagem que inclui o direcionamento do splicing do pré-mRNA para remover o exão 23 - a região do gene CFTR que contém a mutação W1282X - para aumentar a função do gene CFTR em indivíduos com a mutação W1282X da FC. Assim, este projeto investiga esta estratégia através do desenvolvimento de oligonucleótidos anti-sentido sintéticos que podem induzir o salto do exão 23 da sequência do pré-MRNA de modo a alcançar uma maior funcionalidade no gene CFTR mutado.

Estratégia do Catalisador para a Cura: Correção ortográfica: Correção de mutações através da edição de ARN

Novas abordagens de tratamento personalizado para proteção contra MRSA na FC

Ami Patel, PhD
O Instituto Wistar

As pessoas que vivem com FC continuam a ser susceptíveis a infecções bacterianas e, normalmente, necessitam de regimes de antibióticos extensos para manter as vias respiratórias desobstruídas. As infecções com bactérias resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA) constituem um desafio para toda a vida e são necessárias novas estratégias de controlo. Esta candidatura irá investigar duas novas estratégias para combater o MRSA. A primeira abordagem tem por objetivo desenvolver uma vacina contra o MRSA. As vacinas convencionais utilizam fragmentos de proteínas de um agente patogénico para produzir uma resposta imunitária. Em contraste, este projeto utilizará ADN sintético e dependerá do corpo humano para gerar o fragmento de proteína - uma abordagem que tem muitas vantagens, incluindo a ativação de anticorpos e imunidade baseada em células, e uma produção e armazenamento de medicamentos mais fáceis. A segunda abordagem desenvolverá anticorpos artificiais contra MRSA com maior atividade antimicrobiana do que os anticorpos endógenos anti-MRSA. Tal como no primeiro objetivo, este estudo utilizará o ADN para fornecer a informação genética que codifica estes anticorpos terapêuticos, uma estratégia que permite uma distribuição sustentada e reduz os custos dos medicamentos. Estas abordagens serão inicialmente desenvolvidas utilizando um isolado clínico derivado de um indivíduo com FC. Prevê-se que esta abordagem personalizada possa ser aplicada a outros agentes patogénicos bacterianos resistentes aos antimicrobianos que afectam a FC.

Catalisador para a Estratégia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos

Desenvolvimento de uma coleção de fagos anti-MRSA como alternativa aos antibióticos na FC

David T. Pride, MD, PhD, Robert "Chip" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
Centro de Aplicações Inovadoras de Fagos da Universidade da Califórnia em San Diego

Os indivíduos com FC correm um grande risco de desenvolver infecções pulmonares recorrentes. Estas infecções são frequentemente causadas por bactérias resistentes a antibióticos, como as resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA). Este projeto tem como objetivo desenvolver um painel de fagos dirigidos ao MRSA que funcionem coletivamente para o eliminar ou reduzir nos pulmões das pessoas com FC. Ao desenvolver um banco de fagos de MRSA bem caracterizado, este projeto fará avançar o desenvolvimento racional de cocktails de fagos de MRSA para utilização no tratamento da FC e tornará esta coleção amplamente disponível para médicos e investigadores de todo o mundo para facilitar a terapia com fagos que salva vidas.

Catalisador para a Estratégia de Cura: Ganhar tempo: objectivos e abordagens alternativos

Desde 2011, a EE concedeu mais de $4,8 milhões a 21 projectos de investigação em todo o mundo. Estes quatro projectos de investigação constituem a quinta ronda de bolsas apoiadas pelo fundo Catalyst for the Cure da EE, que promove a investigação fundamental para acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com mutações nonsense da FC que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. É importante salientar que três destas bolsas financiam a investigação sobre infecções, o que significa que os resultados podem beneficiar pessoas com qualquer mutação da FC, incluindo, entre outras, as mutações sem sentido da FC.

A Emily's Entourage agradece aos beneficiários das bolsas e a todos os cientistas dedicados que estão a liderar o esforço para satisfazer necessidades críticas não satisfeitas e desenvolver terapias de ponta para 100% da comunidade da FC, rapidamente e sem deixar ninguém para trás. Para ver todas as bolsas de investigação atribuídas, por favor clique aqui.