Emily's Entourage atribui uma bolsa de investigação no valor de $220 000 à Dr.ª Alexandra Pitrowski-Daspit da Universidade de Michigan para apoiar a investigação sobre a administração de ácidos nucleicos não virais para as mutações Nonsense da FC

A investigação incide sobre desenvolvimento de veículos poliméricos para melhorar a entrega de terapêuticas à base de ácidos nucleicos a tecidos e células-alvo do organismo para o tratamento da FC.  

Lower Merion, PA - 20 de novembro, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), anunciou hoje que recebeu $220,000 em financiamento à Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Professora Assistente de Engenharia Biomédica e Medicina Interna, Divisão de Medicina Pulmonar e de Cuidados Críticos da Universidade de Michigan. A subvenção apoia a investigação centrada na administração não viral de ácido nucleico para proporcionar opções de tratamento mais eficazes para as pessoas com mutações nonsense da FC.

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universidade de Michigan

A FC é uma doença genética progressiva causada por mutações no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose cística (CFTR). Existem mais de 1.700 mutações causadoras de FC, que são classificadas de acordo com as alterações funcionais resultantes no CFTR. As mutações sem sentido, como a W1282X e a G542X, resultam em códons de paragem prematuros, produzindo assim uma proteína CFTR truncada e perda de função. As terapias baseadas em ácidos nucleicos, incluindo a edição de genes, a terapia genética e a terapia com ARNm, oferecem o potencial para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. No entanto, a entrega destas terapias aos órgãos-alvo continua a ser um obstáculo primário à tradução clínica. 

O projeto, intitulado "Entrega de ácido nucleico não viral em vários órgãos para mutações nonsense da FCO objetivo é explorar o desenvolvimento de veículos poliméricos para melhorar o fornecimento de terapêuticas à base de ácidos nucleicos a tecidos e células-alvo do organismo, principalmente o pulmão e o sistema gastrointestinal. 

"As terapêuticas baseadas em ácidos nucleicos são especialmente promissoras devido à forma como funcionam para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Estas abordagens terapêuticas podem conduzir a opções de tratamento para as pessoas com FC, mas temos de nos certificar de que podem ser aplicadas eficazmente", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "Os esforços de investigação e desenvolvimento nesta área serão fundamentais à medida que continuamos a aumentar a nossa caixa de ferramentas e a inovar para desenvolver tratamentos para todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com mutações raras e sem sentido." 

A subvenção apoiará os esforços da equipa de investigação para explorar terapêuticas baseadas em ácidos nucleicos, com destaque para os agentes de edição do genoma para substituir ou corrigir CFTR disfuncionais. O objetivo final é desenvolver veículos eficazes para in vivo entrega terapêutica de ácido nucleico a epitélios nos pulmões e no trato gastrointestinal, abordando os desafios únicos colocados pela mutação sem sentido W1282X da FC.

"Estamos incrivelmente gratos à Emily's Entourage por este generoso subsídio, que nos permitirá fazer avançar a nossa investigação sobre veículos poliméricos para a entrega direcionada de terapêuticas baseadas em ácidos nucleicos", afirmou o Dr. Piotrowski-Daspit. "O objetivo a longo prazo do nosso trabalho é desenvolver um tratamento aplicável a todas as pessoas com FC, dando-lhes a oportunidade de terem uma vida plena e produtiva."

A investigação interdisciplinar proposta é altamente relevante do ponto de vista clínico, promovendo a tradução de terapêuticas promissoras com ácidos nucleicos para as pessoas com FC, incluindo o último 10% da população de doentes com FC com mutações raras e sem sentido que não beneficiam das terapêuticas moduladoras da CFTR atualmente disponíveis. 

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) concede subsídios para acelerar a investigação e o desenvolvimento de terapêuticas para pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. O EE fornece financiamento através de vários mecanismos de financiamento de subsídios, incluindo subsídios de translação, subsídios de colaboração e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como através de investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE concedeu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamento subsequente. Para ver as subvenções concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

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Entourage de Emily

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