A Emily's Entourage atribui uma subvenção de investigação no valor de $220 000 ao Dr. Zheng-Rong Lu e ao Dr. Mitchell Drumm da Case Western Reserve University para desenvolver mecanismos de administração da terapia genética para o tratamento da fibrose cística (FC)

O projeto centra-se na conceção e no desenvolvimento de nanopartículas lipídicas ionizáveis multifuncionais (LNP) para a entrega segura e eficiente de vários ácidos nucleicos para terapia genética com vista ao tratamento potencial da FC. 

Lower Merion, PA – 20 de novembro, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), anunciou hoje que atribuiu $220,000 em financiamento ao Dr. Zheng-Rong Lu, PhD e ao Dr. Mitchell Drumm, PhD da Case Western Reserve University. A subvenção apoia a investigação sobre a conceção e o desenvolvimento de nanopartículas lipídicas ionizáveis multifuncionais (LNP) para a administração segura e eficiente de vários ácidos nucleicos para terapia genética.

Mitch Drumm, doutorado (à esquerda), e Zheng-Rong Lu, doutorado (à direita)
Case Western Reserve University

A FC é uma doença genética rara e hereditária causada por mutações num gene funcional nos pulmões. Enquanto 90% da população com FC podem ser tratados com terapias moduladoras de CFTR aprovadas, os restantes 10% de pessoas com FC não respondem a estas terapias. A terapia génica tem o potencial de normalizar as funções do gene mutado e tratar eficazmente a FC, mas o desafio reside na entrega segura de uma cópia de um gene normal nas células dos pulmões.

O projeto, intitulado "Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis", visa otimizar e desenvolver nanopartículas lipídicas ionizáveis multifuncionais (LNP) como uma tecnologia de plataforma para a terapia genética não viral. 

"Este subsídio representa um passo significativo na nossa missão contínua de encontrar tratamentos eficazes para todos os indivíduos com FC", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "A terapia genética tem o potencial de mudar o jogo para os últimos 10% de pessoas com FC que não respondem às terapias actuais, e estamos orgulhosos de apoiar a investigação inovadora do Dr. Zheng-Rong Lu e do Dr. Mitchell Drumm nesta área."

A equipa de investigação demonstrou que os seus lípidos ionizáveis multifuncionais são seguros e eficazes para a administração de ácidos nucleicos de qualquer dimensão, incluindo siRNA, miRNA, mRNA e ADN plasmídico, através de administrações locais e sistémicas repetidas em modelos animais. Através desta subvenção, a equipa irá otimizar os lípidos multifuncionais para melhorar ainda mais a sua segurança e eficácia na administração repetida em aerossol de um ADN plasmídeo terapêutico que codifica CFTR gene. A sua LNP demonstrou uma transfecção e expressão eficazes do gene tanto in vitro como in vivo, demonstrando o seu potencial para o tratamento eficaz de doenças monogénicas em modelos de doenças pré-clínicos.

"A terapia genética é uma abordagem terapêutica promissora para tratar os 10% finais das pessoas com FC que não respondem às farmacoterapêuticas atualmente disponíveis. O desafio para uma terapia genética bem sucedida é a falta de sistemas de entrega seguros e eficientes para a entrega repetida de ácidos nucleicos terapêuticos para regular, substituir ou corrigir a mutação CFTR gene", disse o Dr. Drumm.

"Temos a honra de receber esta bolsa da Emily's Entourage, que nos permitirá otimizar e desenvolver ainda mais a nossa plataforma LNP para terapia genética", afirmou o Dr. Lu. "O nosso objetivo é criar um sistema de entrega seguro e eficiente que possa ser utilizado para administrações repetidas de terapia genética para tratar eficazmente a FC nos 10% finais das pessoas com FC."

Neste projeto, a equipa continuará a aperfeiçoar e a testar o LNP optimizado para entregar uma cópia de um gene normal num modelo pré-clínico de FC. O sucesso do projeto promete fornecer uma plataforma de entrega segura e eficiente para uma terapia genética eficaz para o 10% final de pessoas com FC.

A EE continua empenhada em apoiar investigação de ponta que conduza a tratamentos acelerados e transformadores para os últimos 10% da população com FC, assegurando que ninguém é deixado para trás.

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) concede subsídios para acelerar a investigação e o desenvolvimento de terapêuticas para pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. O EE fornece financiamento através de vários mecanismos de financiamento de subsídios, incluindo subsídios de translação, subsídios de colaboração e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como através de investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE concedeu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamento subsequente. Para ver as subvenções concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Entourage de Emily

admin@emilysentourage.org