Emily's Entourage atribui uma bolsa de investigação no valor de $220 000 à Queen's University Belfast para apoiar o desenvolvimento da nova terapia genética regenerativa da OmniSpirant Limited para o tratamento da fibrose quística

A plataforma tecnológica inovadora visa administrar uma terapia genética inalada diretamente no pulmão para tratar a causa subjacente da fibrose quística (FC)

Lower Merion, PA - 14 de fevereiro de 2023 - Emily's Entourage (EE), uma fundação inovadora 501 (c) 3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o 10% final de pessoas com fibrose cística (FC), incluindo aqueles com mutações sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220,000 em financiamento a Lorraine Martin, PhD, da Queen's University Belfast, para apoiar o desenvolvimento de uma nova tecnologia de plataforma de terapia genética regenerativa que pode fornecer uma nova abordagem de tratamento para pessoas com FC, incluindo indivíduos com mutações sem sentido.

Para além do financiamento da EE, a Cystic Fibrosis Trust, a principal instituição de caridade do Reino Unido que apoia pessoas com fibrose cística, concedeu um subsídio do seu fundo Venture and Innovation Award para apoiar a investigação pioneira do Professor Martin. Este modelo de cofinanciamento reflecte o foco da EE em formar parcerias de financiamento colaborativo com outras organizações para maximizar o seu impacto em áreas que se alinham com as prioridades de investigação da EE.

Com esta bolsa, o Professor Martin, em colaboração com a empresa de biotecnologia OmniSpirant Therapeutics, tem como objetivo fazer avançar o desenvolvimento de uma plataforma de terapia genética inalada para a FC. Esta tecnologia baseia-se em nanopartículas biológicas não virais, denominadas vesículas extracelulares (EVs), que são produzidas a partir de células estaminais. As mutações nonsense da FC resultam em mutações truncadas e não funcionais regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR). A terapia genética é concebida para transportar e fornecer um modelo genético de produção de proteínas para a proteína CFTR de comprimento total, abordando assim a FC a nível genético.

"Ao abordar a causa subjacente da FC, a tecnologia de terapia genética desenvolvida pela OmniSpirant em colaboração com o laboratório do Professor Martin tem o potencial de tratar a maioria das pessoas com FC, independentemente da mutação genética, incluindo aquelas com mutações sem sentido e raras", afirmou Chandra Ghose, PhD, diretor científico da EE. "Esta é uma subvenção significativa para a EE. É a primeira vez que co-financiamos uma subvenção com o Cystic Fibrosis Trust. Além disso, representa a diversificação dos nossos mecanismos de financiamento de subvenções, incluindo para parcerias público-privadas, que são concebidas para acelerar o desenvolvimento terapêutico para o 10% final." 

O financiamento da EE e do Trust permitirá à equipa do Professor Martin na Queen's realizar estudos pré-clínicos adicionais, incluindo estudos de transferência de genes funcionais e estudos de segurança - uma parte importante do avanço da tecnologia para futuros ensaios clínicos.

"Estamos entusiasmados com a parceria com a Emily's Entourage pela primeira vez através desta bolsa de colaboração", afirmou a Dra. Lucy Allen, Diretora de Investigação e Dados de Cuidados de Saúde do Cystic Fibrosis Trust. "O desenvolvimento de opções de tratamento para as pessoas com FC que não podem tomar moduladores CFTR foi recentemente identificado como a principal prioridade de investigação pelas pessoas com fibrose quística. É emocionante apoiar conjuntamente este importante trabalho, uma vez que esta tecnologia representa uma forma de chegar às pessoas que não beneficiam das terapias atualmente disponíveis para a FC."

Estas duas fontes de financiamento contribuirão significativamente para o avanço das terapias biológicas não virais e darão um apoio fundamental ao desenvolvimento de tecnologias de terapia genética para as mutações nonsense da FC.

"Estou realmente muito satisfeito por receber este financiamento da Emily's Entourage e o apoio adicional fornecido pelo Cystic Fibrosis Trust, uma vez que nos permitirá dar os próximos passos para fazer avançar esta nova tecnologia", afirmou o Professor Martin, que está sediado na School of Pharmacy da Queen's. "Com este financiamento, iremos realizar mais investigação com o objetivo de desbloquear o extraordinário potencial das terapêuticas baseadas em ácidos nucleicos para mutações sem sentido que não podem ser tratadas com as terapêuticas atualmente aprovadas."

A Professora Martin e a sua equipa na Queen's continuarão a trabalhar em colaboração com a OmniSpirant Therapeutics para fazer avançar o desenvolvimento da plataforma de terapia genética. 

"A OmniSpirant Limited está a desenvolver o OS001, uma terapia genética regenerativa de primeira classe para a FC, e demonstrámos resultados promissores em modelos pré-clínicos da doença", afirmou Gerry McCauley, Diretor Executivo da OmniSpirant. "Estamos entusiasmados por progredir no desenvolvimento do OS001 com o financiamento da EE em parceria com a Queen's University Belfast. Acreditamos que o OS001 tem o potencial de restaurar os níveis principais de atividade da CFTR independentemente do genótipo da FC. Estamos incrivelmente gratos pelo apoio e conhecimentos científicos da Emily's Entourage e do Trust, que permitirão à OmniSpirant avançar com este programa terapêutico potencialmente revolucionário em colaboração com o Professor Martin".

Saiba mais sobre as subvenções que a Emily's Entourage financiou em www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no último 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis, incluindo os que sofrem de mutações nonsense da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org. 

Sobre a Cystic Fibrosis Trust

A Cystic Fibrosis Trust é a única instituição de solidariedade social a nível do Reino Unido que se dedica a unir-se em prol de uma vida ilimitada para todas as pessoas afectadas pela fibrose quística. Financiamos investigação vital, melhoramos os cuidados de saúde, falamos e corremos em direção a tratamentos eficazes para todos. Não vamos parar até que todas as pessoas com fibrose quística possam viver sem limites. O Fundo fornece aconselhamento, apoio e informações confidenciais sobre qualquer aspeto da fibrose quística, incluindo ajuda financeira. O trabalho que o Fundo realiza só é possível graças aos generosos donativos dos seus apoiantes. Visite www.cysticfibrosis.org.uk para saber mais sobre a fibrose quística, o trabalho do Trust e como pode ajudar.

Sobre a Queen's University Belfast

A Queen's University Belfast é membro do Grupo Russell de universidades de investigação intensiva do Reino Unido, proporcionando um ensino de nível mundial sustentado por investigação de nível mundial. Fundada como Queen's College em 1845, tornou-se uma universidade por direito próprio em 1908. Atualmente, é um centro internacional de investigação e ensino, com um espírito centrado no estudante. A Queen's está globalmente ligada e em rede com parcerias estratégicas em todo o mundo. É uma instituição dinâmica e diversificada, um íman para o investimento interno, um patrono das artes e um ator global em áreas que vão desde os estudos biomédicos e clínicos à sustentabilidade, e dos produtos farmacêuticos à escrita criativa.

Sobre a OmniSpirant Therapeutics

A OmniSpirant é uma empresa irlandesa de biotecnologia fundada em 2016 para desenvolver terapias genéticas regenerativas inaladas de primeira classe. A OmniSpirant recebeu financiamento da UE em 2018 através do Instrumento PME do Horizonte 2020 para desenvolver terapias avançadas para o tratamento da fibrose quística. A OmniSpirant também recebeu o selo de excelência da UE em 2020 e 2022. As novas terapias genéticas da empresa baseiam-se na sua tecnologia patenteada da plataforma OmniSome, que utiliza partículas minúsculas, conhecidas como vesículas extracelulares (EVs), segregadas por células estaminais que transportam cargas de terapia genética. Os produtos da plataforma OmniSome estão atualmente a ser desenvolvidos como terapias genéticas regenerativas inaladas de primeira classe para a fibrose quística e o cancro do pulmão, através do consórcio INSPIRE de 12,8 milhões de euros do programa Horizon Europe. A empresa também tem planos para utilizar esta plataforma para desenvolver tratamentos para outras doenças pulmonares, incluindo a deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), a síndrome de dificuldade respiratória aguda (ARDS) e a fibrose pulmonar idiopática (IPF).

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Entourage de Emily
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