Emily's Entourage atribui uma bolsa de investigação no valor de $38.500 ao Dr. Luka Clarke da Universidade de Lisboa para promover a investigação e o desenvolvimento de novos oligonucleótidos anti-sentido (ASO) para o tratamento da FC

A investigação centra-se no desenvolvimento de novos oligonucleótidos anti-sentido (ASOs) de comutação de splice para uma das variantes CFTR mais comuns em pessoas de origem africana.

Luka A. Clarke, PhD Universidade de Lisboa

Lower Merion, PA - novembro 20, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), anunciou hoje que concedeu $38.500 em financiamento ao Dr. Luka Clarke, PhD da Universidade de Lisboa para apoiam a estratégia da sua equipa baseada em oligonucleótidos anti-sentido (ASO) para corrigir uma variante de splicing da CFTR específica da população.

Apesar dos avanços significativos na investigação da FC e de vários moduladores CFTR aprovados, ainda não existem terapias para indivíduos com variantes CFTR sem sentido e certas variantes CFTR raras. A investigação do Dr. Clarke centra-se na investigação de novas estratégias para a correção de uma variante rara específica do gene CFTR na FC. O projeto, intitulado "CF-Splice: uma estratégia baseada em ASO para corrigir uma variante de splicing CFTR específica de uma população", visa desenvolver ASOs para tratar indivíduos com FC que têm a variante rara c.2988+1G>A, que é uma variante de "splicing" muito comum em indivíduos de ascendência africana, incluindo sul-africanos negros, afro-americanos, brasileiros de origem africana e muitos outros.

A variante c.2988+1G>A faz com que a maquinaria celular deixe de fora uma parte da mensagem genética na molécula intermédia entre o gene e a proteína, denominada "ARN mensageiro", pelo que a proteína CFTR não pode ser produzida na sua totalidade. Com o financiamento da subvenção, o Dr. Clarke e a sua equipa irão conceber ASOs que mascaram regiões da mensagem, de modo a que a maquinaria da célula seja induzida a deixar a parte em falta, permitindo a produção da proteína completa e contornando o defeito da FC.

"O projeto CF-Splice representa um passo em frente crucial na nossa missão de apoiar o desenvolvimento de tratamentos inovadores para a comunidade da FC, em particular para os que se encontram no 10% final e que ainda não viram os benefícios das terapias actuais", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "Os indivíduos não brancos estão representados de forma desproporcionada no 10% final. A abordagem inovadora do Dr. Clarke é promissora para lidar com os desafios únicos enfrentados por indivíduos de ascendência africana com FC, e estamos entusiasmados por apoiar este importante trabalho."

Como parte desta bolsa, o Dr. Clarke e a sua equipa irão realizar uma série de experiências para determinar a estratégia mais promissora, testando ASOs em modelos de células fluorescentes até encontrarem a(s) melhor(es). Explorarão vários métodos diferentes de administração de ASO e avaliarão a eficácia dos ASO em organoides/células nasais de indivíduos com FC que tenham a variante específica.

"Estou entusiasmado por receber este subsídio da Emily's Entourage para apoiar o projeto CF-Splice", afirmou o Dr. Clarke. "Esta investigação tem o potencial de abrir caminho para o tratamento de outras variantes da CFTR, em particular as de ascendência africana, oferecendo esperança aos que se encontram no último 10% da população com FC e que não beneficiam das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis."

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) concede subsídios para acelerar a investigação e o desenvolvimento de terapêuticas para pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. O EE fornece financiamento através de vários mecanismos de financiamento de subsídios, incluindo subsídios de translação, subsídios de colaboração e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como através de investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE concedeu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamento subsequente. Para ver as subvenções concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

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Entourage de Emily

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