Recapitulação: Sessão de auscultação da FDA para o 10% final das pessoas com fibrose cística, organizada pela Emily's Entourage

Na quinta-feira, 15 de julho de 2021, a Emily's Entourage (EE) realizou uma "Sessão de escuta do paciente" com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para defender em nome do 10% final da comunidade de fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas existentes. O 10% final é constituído por pessoas que não beneficiam das terapias moduladoras direccionadas para as mutações atualmente disponíveis devido a mutações não elegíveis, efeitos secundários ou falta de acesso. 

As sessões de auscultação são reuniões pequenas e informais, fechadas ao público, em que os grupos de defesa dos doentes falam com os funcionários da FDA sobre a sua experiência de viver e gerir uma doença. Os objectivos da sessão de audição da EE eram partilhar e humanizar as necessidades terapêuticas urgentes e não satisfeitas que subsistem para este segmento de pessoas com FC; construir uma relação forte com a FDA; e assegurar que as perspectivas da comunidade da FC são incluídas em todas as fases dos processos de desenvolvimento e aprovação de medicamentos. 

A sessão reuniu uma variedade de membros da comunidade de FC, incluindo um clínico de FC, três adultos com FC e três familiares de indivíduos com FC, que partilharam as suas experiências vividas com a doença e as necessidades urgentes de tratamento não satisfeitas.

A co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff, foi a anfitriã da reunião, fornecendo informações sobre a FC, o último 10% da comunidade da FC e a Emily's Entourage, ao mesmo tempo que contava a sua história. Nas suas observações, sublinhou o profundo impacto da doença nas pessoas com fibrose quística, com conhecimentos obtidos a partir de um inquérito a mais de 420 pessoas com FC que não beneficiam dos moduladores CFTR existentes, realizado pela EE em junho de 2021. 

Dos inquiridos, 69% referiram ter tido pelo menos um internamento hospitalar no ano anterior à COVID-19, e 14% tiveram cinco ou mais internamentos hospitalares nesse ano.

Emily falou sobre o peso dos tratamentos para as pessoas com FC, referindo que 40% dos inquiridos gastam pelo menos duas horas por dia em tratamentos médicos de rotina e que, em média, os inquiridos fazem atualmente mais de cinco tratamentos relacionados com os pulmões e 4,8 tratamentos não pulmonares relacionados com a FC.

"Só o facto de acompanhar os tratamentos já é um trabalho a tempo inteiro, já para não falar do impacto da FC na energia e na saúde de um indivíduo", explicou. 

Em seguida, partilhou a evolução da doença ao longo dos anos e o seu impacto na sua vida. 

"Muitas vezes sinto-me como se estivesse presa neste estranho limbo entre viver e sobreviver. Há uma sensação constante de não confiar no meu corpo. Esforço-me tanto, não falto a tratamentos há décadas, não tomo atalhos e, no entanto, nada é suficiente." 

Emily partilhou que a comunidade da FC compreende que a esperança de um futuro melhor e de novos tratamentos reside nos ensaios clínicos. 

Setenta e sete por cento dos inquiridos afirmaram estar interessados em participar em ensaios clínicos e 54% afirmaram que participariam mesmo perante potenciais riscos para a saúde, se os possíveis benefícios superassem os riscos.

A seguir às declarações de Emily, a Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codiretora do programa de FC para adultos, directora do programa para adultos do centro de desenvolvimento terapêutico da FC e professora no departamento de medicina e no departamento de pediatria da National Jewish Health, apresentou uma panorâmica dos tratamentos existentes para a FC e explicou quem constitui o 10% final da comunidade da FC. 

A Dra. Taylor-Cousar explicou os progressos alcançados por 90% de pessoas com fibrose quística e a realidade devastadora de que 10% da comunidade de doentes com FC ainda não beneficiam dos medicamentos transformadores que estão a proporcionar a tantas outras pessoas um novo sopro de vida.

Partilhou uma anedota que demonstrava a necessidade urgente do último 10%: Dos cinco doentes que estavam na lista para um transplante pulmonar, três tornaram-se elegíveis para moduladores CFTR e a sua saúde melhorou tão drasticamente que foram retirados da lista de transplantes e permanecem fora da lista de transplantes até hoje. Os restantes dois doentes não eram elegíveis para moduladores e ambos foram submetidos a transplantes, o que realça a divergência significativa nos resultados de saúde entre os que beneficiam de moduladores e os que não beneficiam.

Além disso, a Dra. Taylor-Cousar partilhou que as populações não brancas estão desproporcionadamente representadas entre os 10% finais da comunidade da FC que não beneficiam dos moduladores existentes, agravando ainda mais as muitas desigualdades significativas que estes grupos já enfrentam no domínio da saúde. 

De seguida, seis membros da comunidade da FC partilharam as suas experiências de vida com a doença. Os membros da comunidade representavam uma vasta gama de diferentes fases da doença, manifestações, idades e etnias, o que reflecte a diversidade que existe na comunidade da FC e, especialmente, no 10% final. Os oradores incluíram:

• Mollie Wassermanirmã de um adulto com FC (em nome de Natalie Wasserman Kingston)
• Arek Puziapai de uma criança com FC
• Gabriela Castillo, adulto com FC
• Abhijit Tirumala, adulto com FC
• Diane Shader Smithmãe de um adulto com FC
• Lizi Gilad Prata, adulto com FC

Os seus testemunhos foram profundamente pessoais e, por vezes, emocionantes de partilhar. Falaram sobre o impacto da FC nas suas vidas quotidianas, relações, saúde mental e aspirações para o futuro. Estamos profundamente gratos a todos e a cada um dos participantes pela sua coragem em partilhar histórias pessoais tão cruas e poderosas. 

Após as suas observações, Emily deu início a uma animada sessão aberta de perguntas e respostas com perguntas da FDA para os membros do painel e encerrou a reunião com uma recapitulação dos temas dos testemunhos e dos dados do inquérito. Partilhou conclusões apaixonadas, incitando a FDA a compreender que "a FC não está terminada" e que a rapidez e o "ganhar tempo" são fundamentais para as pessoas que se encontram na fase final do 10%, e instou-a a dar prioridade às análises dos medicamentos e a aplicar a flexibilidade regulamentar às pessoas para quem a espera pode ser a diferença entre a vida e a morte. Emily concluiu agradecendo sinceramente à FDA pelo trabalho que tem feito em prol da comunidade da FC e manifestando o desejo sincero de estabelecer uma parceria com eles no objetivo comum de levar rapidamente às pessoas com FC que deles necessitam tratamentos que salvam vidas.

Ler um resumo completo e pormenorizado da sessão aqui.