O que fazemos

A Emily's Entourage (EE) é a única organização sem fins lucrativos que se dedica a acelerar o processo de investigação e desenvolvimento de medicamentos para mutações raras e sem sentido da Fibrose Quística (FC). Eis porque é que o seu apoio está a tornar esta Entourage imparável:

1. Quebrar os silos de investigação

A EE financiou 38 equipas multidisciplinares em todo o mundo e forneceu várias células - a linha de vida da investigação das doenças raras - a inúmeras instituições. Ao reunirmos os principais intervenientes, desenvolvemos uma estratégia única que procura um grande avanço clínico num futuro próximo. Ambicioso? Sim, mas esse é o nome do nosso jogo! Aproveitamos o nosso Conselho Consultivo Científico de renome mundial para identificar os projectos de investigação com maior impacto e fornecer financiamento de elevado impacto às equipas mais qualificadas.

2. Acelerar os avanços

Estamos alterar o ritmo do desenvolvimento de medicamentos essenciais através da criação de parcerias únicas entre organizações públicas, privadas e sem fins lucrativos - desde a biotecnologia aos produtos farmacêuticos e às universidades. A EE lançou a Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio), uma empresa biotecnológica centrada na terapia genética para a FC, através de uma parceria com investigadores da Universidade de Iowa e da empresa de capital de risco Militia Hill Ventures, sediada em Filadélfia. Esta colaboração única aproveita o poder do capital de risco para acelerar os avanços na terapia genética, aproximando-nos cada vez mais de uma cura para todas as pessoas com FC.

3. Começar pequeno mas sonhar grande

As mutações nonsense são relativamente raras na população com FC, mas são responsáveis por aproximadamente 12% das todos doenças genéticas, que afectam cerca de 30 milhões pessoas em todo o mundo. Isto inclui tipos de distrofia muscular, doenças hereditárias do sangue e cancro, só para citar alguns. As dádivas têm um impacto enorme, não só no mundo da FC, mas também na promoção de descobertas que podem ter um efeito de longo alcance noutras doenças genéticas.

4. Colocar os doentes no lugar do condutor

Tornámo-nos o rosto da disrupção, criando um roteiro para o avanço da investigação na área das doenças raras, frequentemente subfinanciada. O nosso toque único neste roteiro? O doente está no lugar do condutor e trabalha lado a lado com a comunidade científica para impulsionar a investigação que tem impacto na vida dos doentes atualmente. Doentes como a Emily estão a assumir o controlo da sua doença e a provocar mudanças reais, tornando-se defensores incansáveis que são o rosto da era da medicina de precisão.   

5. Pessoas que dão poder à comitiva

Iniciada em 2011 no chão da sala de estar da família da Emily, a EE angariou mais de $6 milhões para apoiar descobertas que salvam vidas - e tudo isto se deve à paixão e ao poder sem fim da nossa Entourage. Composta por milhares de apoiantes, seguidores e voluntários de todo o mundo, esta Entourage está unida por uma tenacidade inabalável, um compromisso e a crença partilhada de que a Emily e todos os que como ela merecem ter esperança num futuro.