Acelerando o recrutamento para estudos clínicos

EE's Registro de Pacientes com Mutação Nonsense em FC e Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos continuou a crescer e a produzir resultados importantes em 2021. O registro agiliza o recrutamento de estudos clínicos agregando um grupo de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação sem sentido da FC que estejam interessados em participar de estudos clínicos. O programa de combinação da EE conecta esses indivíduos diretamente a oportunidades relevantes de pesquisa clínica.

Uma das principais barreiras ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser particularmente caro, demorado e ineficiente. Isso é particularmente verdadeiro para pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade de FC, porque o grupo de participantes de estudos clínicos é muito pequeno e disperso.

Os esforços da EE simplificam efetivamente o processo de recrutamento e oferecem vários benefícios para capacitar a comunidade.

Além disso, os dados demográficos coletados no registro ajudam a informar a identificação e a seleção do local do estudo clínico com base no local de residência dos registrantes, permitindo uma distribuição mais estratégica e equitativa dos estudos. A EE pode agora defender que as empresas estabeleçam ensaios em partes do país e do mundo onde há pacientes ansiosos e relevantes que normalmente não teriam acesso. Esse processo personalizado, direto ao consumidor, é único no espaço da FC e tem o potencial de produzir resultados significativos: maior representação e diversidade entre os participantes de estudos, maior acesso a estudos para pessoas que, de outra forma, não teriam a opção de participar e inscrição mais rápida em estudos (o que leva a um desenvolvimento de medicamentos mais rápido e econômico).

A EE desenvolveu um processo formalizado de admissão para aceitar e revisar solicitações e uma rubrica abrangente para avaliá-las. Devido ao interesse significativo no programa de combinação de ensaios clínicos, a EE lançou um Comitê de Revisão de Pesquisa Clínica, um comitê consultivo formado por pesquisadores clínicos, clínicos e indivíduos com FC que revisa e avalia as propostas de parceria de ensaios clínicos de patrocinadores e pesquisadores com base nas metas de pesquisa da EE e faz recomendações sobre quais propostas devem seguir em frente e ser priorizadas.