EE concede $440.000 em financiamento da 6ª rodada para pesquisa sobre fibrose cística

É com grande satisfação que informamos que a Emily's Entourage (EE) concedeu $440.000 em financiamento para duas novas subvenções destinadas a promover a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para a fibrose cística (FC). Os subsídios apoiam o desenvolvimento de um novo modelo de furão com mutação sem sentido e uma nova forma de terapia genética usando nanopartículas lipídicas. 

"Esses subsídios refletem o compromisso inabalável da Emily's Entourage com o avanço das pesquisas que salvam vidas para atender às necessidades críticas não atendidas e buscar rapidamente oportunidades terapêuticas promissoras para a comunidade da FC, especialmente aquelas que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes.“

- Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica, Emily's Entourage

BENEFICIÁRIOS DE SUBSÍDIOS:

Geração de um modelo de furão com fibrose cística W1286X para examinar terapias dirigidas por mutações sem sentido

Xingshen Sun, PhD
Universidade de Iowa

Antes que um medicamento ou abordagem de tratamento possa ser usado em estudos clínicos em humanos, ele precisa primeiro ser testado em um modelo animal para avaliar a segurança e a eficácia. No entanto, até o momento, não há modelos animais adequados com uma mutação sem sentido do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Estudos anteriores demonstram que o furão é uma espécie ideal para um modelo de FC porque desenvolve uma doença pulmonar que leva à insuficiência respiratória e desenvolve doenças pancreáticas que levam ao diabetes relacionado à FC. Este projeto terá como objetivo gerar um modelo de furão com FC que contenha a mutação W1286X no gene CFTR, semelhante à mutação W1282X humana. O modelo de furão será usado para testar se o tratamento com vários medicamentos pode reduzir os sintomas da doença no furão. Esse novo modelo de furão W1286X oferece uma nova oportunidade para acelerar a identificação de abordagens terapêuticas eficazes e seguras, encurtando significativamente o curso da identificação de novos medicamentos ou novas estratégias terapêuticas para pacientes com a mutação CFTR-W1282X e, possivelmente, outras mutações sem sentido, de maneiras que os sistemas baseados em células ou modelos de roedores não permitem.

Entrega pulmonar não viral de editores de base visando o W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (na foto) e Hugh Smyth, PhD
Universidade do Texas em Austin

Terapia de edição de geneses que mA tecnologia que pode ser capaz de reparar o gene defeituoso associado à FC tem o potencial de obter uma cura permanente para a doença. Atualmente, existe uma tecnologia que pode corrigir com eficiência a mutação e restaurar a proteína principal que está envolvida com a função normal das células e dos pulmões. No entanto, é difícil fornecer essa terapia ao paciente sem que ela se degrade no corpo. Este projeto examinará e identificará transportadores farmacêuticos - ou materiais para a entrega da carga de terapia genética - que possam protegê-la da degradação e, por fim, ser entregue ao pulmãogs como medicamentos inalados.

Desde 2011, a EE concedeu mais de $5,2 milhões a 24 projetos de pesquisa em todo o mundo. Essas últimas concessões compreendem a sexta rodada de financiamento de concessões concedidas pela EE para acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com FC que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes, incluindo aquelas com mutações sem sentido da FC. 

Somos gratos aos beneficiários dos subsídios e a todos os cientistas dedicados que estão liderando o trabalho para atender rapidamente às necessidades críticas não atendidas de todas as pessoas com FC - ninguém fica para trás! Veja uma lista abrangente de todos os subsídios de pesquisa concedidos aqui.