EE concede $790.000 em financiamento da 5ª rodada para pesquisa sobre fibrose cística

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que quatro novos subsídios foram concedidos para promover a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para a fibrose cística (FC), totalizando $790.000 a serem concedidos ao longo de dois anos.

"Essas doações se concentram em duas necessidades críticas não atendidas pela comunidade da FC: terapias que abordam mutações sem sentido da FC e tratamentos para infecções pulmonares que ameaçam a vida. Na Emily's Entourage, continuamos focados em preencher essas lacunas, pois as pessoas com FC, especialmente aquelas sem terapias direcionadas, não têm tempo para esperar."
~ Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora, Emily's Entourage

BENEFICIÁRIOS DE SUBSÍDIOS:

Desenvolvimento de uma lisina de fago para eliminar MRSA no nariz e nos pulmões de pacientes com FC

Vincent A. Fischetti, PhD
Universidade Rockefeller

A resistência bacteriana aos antibióticos atuais está se tornando um problema crescente, resultando em mais morbidade e mortalidade. Em indivíduos com FC, Staphylococcus aureusincluindo resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA), é frequentemente observada e causa infecções no nariz que, posteriormente, semeiam os pulmões. Neste projeto, será investigada a utilidade das lisinas de fagos para controlar infecções por MRSA. As lisinas representam uma alternativa aos antibióticos, pois usam um mecanismo completamente diferente dos antibióticos para matar as bactérias. Em espécies bacterianas alternativas, não foi observada resistência às lisinas. Além disso, as lisinas podem ser administradas tanto por via sistêmica quanto por aerossol. Portanto, as lisinas específicas para MRSA podem ter vantagens sobre as abordagens antimicrobianas convencionais, prevenir infecções crônicas e aumentar a qualidade de vida das pessoas que vivem com FC.

Estratégia Catalyst for the Cure (Catalisador para a cura): Ganhando tempo: alvos e abordagens alternativos

Uma nova abordagem para remover a mutação W1282X para aumentar a função CFTR

Adrian R. Krainer, PhD
Laboratório Cold Spring Harbor

A FC é causada por mutações que limitam a funcionalidade do gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, regulador da condutância transmembrana da fibrose cística), o que pode levar à insuficiência respiratória. A mutação sem sentido W1282X leva à produção de um gene CFTR mais curto que está presente em níveis baixos, tornando-o parcialmente funcional devido a um mecanismo de controle de qualidade celular chamado decaimento de mRNA mediado por sem sentido. Este projeto utiliza uma nova abordagem que inclui o direcionamento do splicing do pré-mRNA para remover o exon 23 - a região do gene CFTR que contém a mutação W1282X - para aumentar a função do gene CFTR em indivíduos com a mutação W1282X da FC. Assim, este projeto investiga essa estratégia desenvolvendo oligonucleotídeos antissenso sintéticos que podem induzir o pulo do exon 23 da sequência de pré-MRNA a fim de obter maior funcionalidade no gene CFTR mutado.

Estratégia do Catalyst for the Cure: Verificação ortográfica: Correção de mutações por meio da edição de RNA

Novas abordagens de tratamento personalizado para proteção contra MRSA na FC

Ami Patel, PhD
Instituto Wistar

As pessoas que vivem com FC continuam suscetíveis a infecções bacterianas e, normalmente, precisam de regimes extensivos de antibióticos para manter as vias aéreas desobstruídas. Infecções por bactérias resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA) são um desafio para toda a vida, e novas estratégias são necessárias para o controle. Este aplicativo investigará duas novas estratégias para combater o MRSA. A primeira abordagem visa desenvolver uma vacina para MRSA. As vacinas convencionais empregam fragmentos de proteínas de um patógeno para produzir uma resposta imunológica. Em contraste, este projeto usará DNA sintético e dependerá do corpo humano para gerar o fragmento de proteína - uma abordagem que tem muitas vantagens, incluindo a ativação de anticorpos e imunidade baseada em células, além de facilitar a produção e o armazenamento de medicamentos. A segunda abordagem desenvolverá anticorpos projetados contra MRSA com maior atividade antimicrobiana em relação aos anticorpos endógenos anti-MRSA. Como no primeiro objetivo, este estudo usará o DNA para fornecer as informações genéticas para codificar esses anticorpos terapêuticos, uma estratégia que permite o fornecimento contínuo e reduz os custos dos medicamentos. Essas abordagens serão desenvolvidas inicialmente usando um isolado clínico derivado de um indivíduo com FC. Prevê-se que essa abordagem personalizada possa ser aplicada a outros patógenos bacterianos resistentes a antimicrobianos que afetam a FC.

Estratégia Catalyst for the Cure (Catalisador para a cura): Ganhando tempo: alvos e abordagens alternativos

Desenvolvimento de uma coleção de fagos anti-MRSA como alternativa aos antibióticos na FC

David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
Centro de Aplicações Inovadoras de Fagos da Universidade da Califórnia em San Diego

Os indivíduos com FC correm um grande risco de desenvolver infecções pulmonares recorrentes. Essas infecções geralmente são causadas por bactérias resistentes a antibióticos, como as resistentes à meticilina Staphylococcus aureus (MRSA). O objetivo deste projeto é desenvolver um painel de fagos direcionados ao MRSA que trabalhem coletivamente para eliminar ou reduzir o MRSA nos pulmões das pessoas com FC. Com o desenvolvimento de um banco de fagos de MRSA bem caracterizado, este projeto promoverá o desenvolvimento racional de coquetéis de fagos de MRSA para uso no tratamento da FC e tornará essa coleção amplamente disponível para médicos e pesquisadores em todo o mundo para facilitar a terapia com fagos que salva vidas.

Estratégia Catalyst for the Cure (Catalisador para a cura): Ganhando tempo: alvos e abordagens alternativos

Desde 2011, a EE concedeu mais de $4,8 milhões a 21 projetos de pesquisa em todo o mundo. Esses quatro projetos de pesquisa compreendem a quinta rodada de concessões apoiadas pelo fundo Catalyst for the Cure da EE, que promove pesquisas essenciais para acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com mutações sem sentido da FC que não se beneficiam das terapias existentes voltadas para mutações. É importante ressaltar que três desses subsídios financiam pesquisas sobre infecções, o que significa que os resultados podem beneficiar pessoas com qualquer mutação da FC, incluindo, entre outras, as mutações sem sentido da FC.

A Emily's Entourage agradece aos beneficiários dos subsídios e a todos os cientistas dedicados que estão liderando o trabalho para atender às necessidades críticas não atendidas e desenvolver terapias de ponta para 100% da comunidade de FC, rapidamente e sem deixar ninguém para trás. Para ver todos os subsídios de pesquisa concedidos, por favor clique aqui.