Recapitulando: Sessão de escuta da FDA para o 10% final de pessoas com fibrose cística, organizada pelo Emily's Entourage

Na quinta-feira, 15 de julho de 2021, a Emily's Entourage (EE) realizou uma "Sessão de Escuta de Pacientes" com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para defender o 10% final da comunidade de fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas existentes. O 10% final consiste em pessoas que não se beneficiam das terapias moduladoras direcionadas a mutações atualmente disponíveis devido a mutações inelegíveis, efeitos colaterais ou falta de acesso. 

As sessões de escuta são reuniões pequenas e informais, fechadas ao público, em que os grupos de defesa dos pacientes falam com a equipe da FDA sobre sua experiência de viver e gerenciar uma doença. Os objetivos da sessão de escuta da EE foram compartilhar e humanizar as necessidades terapêuticas urgentes e não atendidas que permanecem para esse segmento de pessoas com FC; construir um relacionamento sólido com a FDA; e garantir que as perspectivas da comunidade de FC sejam incluídas em todos os estágios dos processos de desenvolvimento e aprovação de medicamentos. 

A sessão reuniu vários membros da comunidade de FC, incluindo um clínico de FC, três adultos com FC e três familiares de pessoas com FC, que compartilharam suas experiências vividas com a doença e as necessidades urgentes de tratamento não atendidas.

A co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff, foi a anfitriã da reunião, fornecendo informações sobre a FC, o 10% final da comunidade de FC e o Emily's Entourage, ao mesmo tempo em que contava sua história. Em suas observações, ela ressaltou o profundo impacto da doença nas pessoas com fibrose cística com insights obtidos em uma pesquisa com mais de 420 pessoas com FC que não se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, realizada pela EE em junho de 2021. 

Dos pesquisados, 69% dos entrevistados relataram ter tido pelo menos uma internação hospitalar no ano anterior à COVID-19, e 14% tiveram cinco ou mais internações hospitalares naquele ano.

Emily falou sobre o ônus do tratamento para as pessoas com FC, citando que 40% dos entrevistados da pesquisa gastam pelo menos duas horas por dia em tratamentos médicos de rotina e, em média, os entrevistados da pesquisa atualmente fazem mais de cinco tratamentos relacionados ao pulmão e 4,8 tratamentos não pulmonares relacionados à FC.

"Só o fato de acompanhar os tratamentos já é um trabalho de tempo integral, sem mencionar o impacto da FC na energia e na saúde do indivíduo", explicou ela. 

Ela também contou como a doença progrediu ao longo dos anos e o impacto que teve em sua vida. 

"Muitas vezes me sinto como se estivesse presa nesse limbo estranho entre viver e sobreviver. Há uma sensação constante de não confiar em meu corpo. Eu me esforço tanto, não perco tratamentos há décadas, não uso atalhos e, ainda assim, nada é suficiente." 

Emily compartilhou que a comunidade de FC percebe que a esperança de um futuro melhor e de novos tratamentos está nos testes clínicos. 

Setenta e sete por cento dos entrevistados da pesquisa disseram que estão interessados em participar de estudos clínicos, e 54% disseram que participariam mesmo diante de possíveis riscos à saúde se os possíveis benefícios superassem os riscos.

Após as declarações de Emily, a Dra. Jennifer L. Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF, codiretora do programa de FC para adultos, diretora do programa para adultos do centro de desenvolvimento terapêutico de FC e professora do departamento de medicina e do departamento de pediatria da National Jewish Health, apresentou uma visão geral dos tratamentos existentes para FC e explicou quem compõe o 10% final da comunidade de FC. 

O Dr. Taylor-Cousar explicou o progresso que foi feito para 90% de pessoas com fibrose cística e a realidade devastadora de que 10% da comunidade de FC ainda não se beneficiam dos medicamentos transformadores que estão proporcionando a tantas outras pessoas um novo sopro de vida.

Ela compartilhou uma anedota que mostrava a necessidade urgente do 10% final: Dos cinco pacientes que estavam na lista para transplante de pulmão, três se qualificaram para o uso de moduladores de CFTR e sua saúde melhorou tão drasticamente que eles foram retirados da lista de transplantes e permanecem fora dela até hoje. Os dois pacientes restantes não se qualificaram para os moduladores e ambos foram submetidos a transplantes, destacando a divergência significativa nos resultados de saúde entre aqueles que se beneficiam dos moduladores e aqueles que não se beneficiam.

Além disso, o Dr. Taylor-Cousar compartilhou que as populações não brancas estão desproporcionalmente representadas entre os 10% finais da comunidade de FC que não se beneficiam dos moduladores existentes, agravando ainda mais as muitas desigualdades significativas de saúde que esses grupos já enfrentam. 

Em seguida, seis membros da comunidade de FC compartilharam suas experiências de vida com a doença. Os membros da comunidade representaram uma ampla gama de diferentes estágios da doença, manifestações, idades e etnias, o que reflete a diversidade existente na comunidade de FC e, especialmente, na 10% final. Os palestrantes incluíram:

• Mollie Wassermanirmã de um adulto com FC (em nome de Natalie Wasserman Kingston)
• Arek PuziaPai de uma criança com FC
• Gabriela Castillo, adulto com FC
• Abhijit Tirumala, adulto com FC
• Diane Shader Smithmãe de um adulto com FC
• Lizi Gilad Prata, adulto com FC

Seus testemunhos foram profundamente pessoais e, às vezes, emocionantes de compartilhar. Eles falaram sobre o impacto da FC em suas vidas diárias, relacionamentos, saúde mental e aspirações para o futuro. Somos profundamente gratos a cada um dos participantes por sua coragem em compartilhar histórias pessoais tão cruas e poderosas. 

Após os comentários, Emily deu início a uma animada sessão aberta de perguntas e respostas com perguntas da FDA para os palestrantes e encerrou a reunião com uma recapitulação dos temas dos depoimentos e dos dados da pesquisa. Ela compartilhou conclusões apaixonadas, incentivando a FDA a entender que "a FC ainda não acabou" e que a velocidade e o "ganho de tempo" são fundamentais para aqueles que estão no 10% final, e pediu que priorizassem as revisões de medicamentos e aplicassem a flexibilidade regulatória para pessoas para as quais a espera pode ser a diferença entre a vida e a morte. Emily concluiu agradecendo sinceramente à FDA pelo trabalho realizado em prol da comunidade de FC e expressando o desejo sincero de fazer parceria com eles no objetivo comum de levar rapidamente os tratamentos que salvam vidas às pessoas com FC que precisam deles com urgência.

Leia um resumo completo e detalhado da sessão aqui.