Subvenções Translacionais

O Programa de Subsídios Translacionais do Emily's Entourage (EE) oferece financiamento essencial para pesquisadores inovadores com estratégias promissoras que aceleram a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para aqueles que estão no 10% final da comunidade de FC e que não se beneficiam dos moduladores de CFTR, incluindo aqueles com mutações raras e sem sentido.

O objetivo dessa iniciativa é financiar terapias promissoras e mecanismos de liberação de medicamentos que tenham o potencial de acelerar o desenvolvimento de terapias baseadas em genes para pessoas com FC. As possíveis áreas de interesse incluem, mas não se limitam à lista a seguir.

• Terapias baseadas em nucleotídeos-A edição de genes e as terapias baseadas em nucleotídeos - incluindo CRISPR, edição de bases, TALENs, ZFNs e RNA - oferecem estratégias promissoras para a correção permanente do CFTR, com áreas de foco principais no tratamento de mutações raras do CFTR, minimizando os efeitos secundários, identificando alvos ideais para as células das vias aéreas e avançando nas tecnologias de entrega para reparo do DNA e substituição total do gene.
• Tecnologias de entrega de genes virais e não virais-Com os recentes avanços em técnicas de encapsulamento, partículas transportadoras e modificações de nanopartículas, a EE está concentrando o financiamento na redução do risco de plataformas de entrega não viral para terapias genéticas e no avanço de novos vetores virais para entrega de genes.
• Tratamento e prevenção de Staphylococcus aureus e outros patógenos clinicamente importantes que apresentam uma necessidade não atendida em pessoas com FC-Dado o impacto significativo dos patógenos multirresistentes (MDR) nos resultados de saúde da FC, o avanço das terapias e vacinas voltadas para as necessidades não atendidas - incluindo MRSA, micobactérias não tuberculosas (NTM) e outros patógenos críticos da FC - continua sendo essencial, com abordagens que envolvem novos antimicrobianos, formulações de antibióticos em aerossol, novos alvos de vacinação e antifúngicos.
• Reaproveitamento de medicamentos-O reaproveitamento de medicamentos oferece um novo potencial terapêutico para a FC, identificando novos usos para medicamentos aprovados ou em fase de investigação além de suas indicações originais; uma abordagem de biologia de sistemas permite a identificação de características moleculares, como fenótipos causadores de doenças compartilhados com a FC, que, de outra forma, poderiam não ser descobertos.
•  Pesquisa promissora em estágio inicial-A pesquisa e o desenvolvimento de novos tratamentos para a FC atingiram um estágio crucial, com várias terapias entrando em testes clínicos ou se aproximando deles. A EE está ansiosa para financiar pesquisas em estágio inicial que tratem das mutações CFTR com abordagens novas e inovadoras.

O apoio está disponível para $100.000 por ano (mais 10% para custos indiretos). Normalmente, o financiamento tem duração de dois anos. A continuação do financiamento depende do progresso, que é relatado a cada seis meses. Veja os termos e condições do contrato aqui.

Até o momento, a EE concedeu 38 subsídios a pesquisadores de vários países e ajudou a garantir mais de $52,3 milhões de dólares em financiamento subsequente. Os projetos de pesquisa financiados pela EE tiveram um progresso significativo no avanço do desenvolvimento terapêutico, com vários projetos atualmente avançando para o estágio pré-clínico.

Critérios de elegibilidade do candidato

Os candidatos devem ter um cargo no corpo docente de uma instituição acadêmica; um PhD, MD ou DO; e um histórico de publicações e financiamento. Não há restrições quanto à cidadania ou geografia.

Prazo final

As inscrições serão aceitas a partir de 1º de novembro de 2024 e deverão ser feitas até 20 de dezembro de 2024, às 23h59 (ET).

Consulte o Diretrizes para solicitação de subsídios para 2024 para obter os requisitos completos de envio.

Se tiver alguma dúvida ou quiser discutir seu interesse nas oportunidades de financiamento da EE, sinta-se à vontade para entrar em contato conosco abaixo.