Emily's Entourage » Scientific Advisory Board

Nosso Conselho Consultivo Científico consiste em um grupo comprometido de pesquisadores, clínicos e líderes do setor de saúde altamente respeitados e experientes que fornecem orientação sobre as prioridades de pesquisa estratégica para o Emily's Entourage.

Kevin Foskett, PhD, presidente

Presidente do Departamento de Fisiologia; Professor de Fisiologia Isaac Ott, Escola de Medicina Perelman, Universidade da Pensilvânia

J. Kevin Foskett, PhD, é Professor de Fisiologia Isaac Ott e Presidente do Departamento de Fisiologia da Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia. Ele também é professor do Department of Cell and Developmental Biology e membro do Mahoney Institute for Neurosciences e do Abramson Cancer Center. O Dr. Foskett tem sido um membro fiel da Penn Medicine há quase 20 anos. Depois de obter seu doutorado na Universidade da Califórnia, em Berkeley, ele ocupou cargos no Hospital for Sick Children de Toronto e na Universidade de Toronto antes de vir para a Penn.

A pesquisa do Dr. Foskett há mais de 30 anos se concentra nos mecanismos e na regulação do transporte de íons e na transdução de sinais. Ele tem interesse de longa data no transporte de íons e água do epitélio exócrino, com foco especial na fibrose cística (FC), e publicou extensivamente sobre vários aspectos da biofísica e da biologia celular da CFTR e da biologia celular das glândulas submucosas do pulmão, o local do defeito primário nos pulmões na FC. Ele atuou como consultor da Cystic Fibrosis Foundation em sua colaboração com a Aurora Biosciences/Vertex, que levou diretamente ao desenvolvimento do primeiro medicamento que tem como alvo o defeito básico da FC.

Margarida D. Amaral, PhD

Professor de Bioquímica/Biologia Molecular na Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa (Portugal) e Líder de Grupo no Instituto de Biossistemas e Ciências Integrativas (BioISl)

Margarida D. Amaral, PhD, é professora titular de Bioquímica/Biologia Molecular na Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa (Portugal) e líder de grupo no Biosystems & Integrative Sciences Institute (BioISl). Por mais de 20 anos, sua carreira de pesquisadora tem sido dedicada à pesquisa básica e translacional da fibrose cística (FC).

A Dra. Amaral é aluna do Laboratório Europeu de Biologia Molecular e do Instituto Gulbenkian de Ciência. Ela também é membro da Organização Europeia de Biologia Molecular e da Academia Portuguesa de Ciências. A Dra. Amaral recebeu vários prêmios, incluindo o Pfizer-SCML Award for Basic Biomedical Research e o Annual Award of the European Cystic Fibrosis Society. O objetivo geral da pesquisa da Dra. Amaral é compreender os mecanismos moleculares e celulares da FC e traduzir esse conhecimento em benefício dos pacientes. Ela é autora de mais de 170 artigos internacionais.

David M. Bedwell, PhD

James C. e Elizabeth T. Lee Endowed Chair of Biochemistry; professor e presidente do Department of Biochemistry and Molecular Genetics na Heersink School of Medicine da University of Alabama at Birmingham (UAB)

O Dr. Bedwell atua como codiretor do Programa de Biologia Estrutural da UAB e como diretor associado do Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center. O Dr. Bedwell também é membro do Conselho Editorial do Journal of Biological Chemistry.

O principal objetivo do laboratório do Dr. Bedwell é desenvolver estratégias terapêuticas para tratar doenças genéticas causadas por mutações sem sentido. Sua equipe usa uma combinação de genômica, genética, bioquímica e biologia celular para entender melhor os detalhes moleculares da terminação da tradução, a fim de desenvolver estratégias terapêuticas viáveis destinadas a suprimir mutações sem sentido e restaurar a expressão de proteínas funcionais de comprimento total.

Uma doença atualmente sob investigação ativa é a fibrose cística (FC). Aproximadamente 10% dos pacientes com FC apresentam uma mutação sem sentido no gene CFTR. O grupo do Dr. Bedwell participou da identificação de compostos funcionalmente distintos que suprimem a terminação em mutações sem sentido no gene CFTR e está examinando esses agentes chamados de "readthrough" em vários modelos experimentais. Eles também identificaram os aminoácidos que são inseridos durante a supressão de muitas mutações sem sentido em células de mamíferos e estão usando essas informações para desenvolver estratégias para aprimorar a atividade da CFTR restaurada pela supressão sem sentido usando corretores e potencializadores de CFTR.

Outras doenças que o laboratório do Dr. Bedwell está usando para estudar a utilidade dessa abordagem incluem neurofibromatose, deficiência de FOXG1, síndrome de Rett e síndrome de Hurler. O objetivo final dessa abordagem é oferecer um tratamento eficaz para pacientes com uma série de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido.

Jennifer Bomberger, PhD

Professor de Microbiologia e Imunologia da Geisel School of Medicine da Faculdade de Dartmouth, Diretor Associado do Programa de Pesquisa e Desenvolvimento DartCF em Fibrose Cística de Dartmouth

A Dra. Bomberger atua na comunidade de pesquisa da fibrose cística (FC) há mais de 15 anos, participando de vários comitês nacionais e liderando programas locais de FC. Atualmente, ela preside a Iniciativa de Pesquisa de Infecção da CF Foundation e o prêmio Best Junior Investigator Basic Science Award no NACFC anual, além de atuar no comitê de planejamento de programas do NACFC e na seção de estudos de treinamento em pesquisa da CFF. A Dra. Bomberger orientou vários cientistas e médicos cientistas da FC em bolsas de estudo e prêmios de transição da CFF e dedica-se a treinar a próxima geração de cientistas da FC.

A Dra. Bomberger juntou-se recentemente ao corpo docente da Geisel School of Medicine em Dartmouth, depois de iniciar seu programa de pesquisa independente na Universidade de Pittsburgh. Utilizando seu treinamento em biologia de células epiteliais e microbiologia como base, o laboratório de Bomberger estuda as interações entre o hospedeiro e o patógeno no pulmão, concentrando-se na modulação da biologia das células epiteliais das vias aéreas por patógenos respiratórios e na resposta do patógeno ao hospedeiro. Suas metas de pesquisa de longo prazo são elucidar os mecanismos celulares e moleculares pelos quais os patógenos da FC e os vírus respiratórios se sinergizam para causar impacto na doença pulmonar e, por fim, identificar novas abordagens terapêuticas para controlar a doença crônica combinada. P. aeruginosa e infecções por vírus respiratórios em pessoas com FC.

Denis Hadjiliadis, MD

Paul F Harron Jr. Professor Associado de Medicina; Perelman School of Medicine University of Pennsylvania; Diretor do Programa de Fibrose Cística em Adultos; Membro do Programa de Transplante de Pulmão; Líder Médico, Grupo de Pesquisa de Doenças Pulmonares Avançadas

Denis Hadjiliadis, MD, fez seus estudos de graduação na McGill University e concluiu seu curso de medicina na University of Toronto em 1995. Posteriormente, ele fez treinamento em Medicina Interna na Mayo Clinic e em Cuidados Pulmonares e Críticos na Duke University, onde também concluiu um Mestrado em Ciências da Saúde em 2001. Ele passou a fazer parte do corpo docente da Universidade de Toronto em 2001, após um treinamento adicional em transplante de pulmão e fibrose cística (FC). Ingressou na Universidade da Pensilvânia em 2005 e é Diretor do Programa de Adultos do Programa de Fibrose Cística desde 2009, permanecendo ativo no Programa de Transplante de Pulmão da Penn. Atualmente, ele é o Paul F. Harron Jr. Professor Associado de Medicina na Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia.

O Dr. Hadjiliadis tem uma prática muito ativa em um dos maiores programas de fibrose cística para adultos do país e também gerencia pacientes antes e depois do transplante de pulmão, principalmente com FC. Além disso, ele é o líder médico do Grupo de Pesquisa de Doenças Pulmonares Avançadas e foi o pesquisador principal local de muitos estudos clínicos. Ele também esteve envolvido em muitos estudos clínicos iniciados por pesquisadores em áreas de suscetibilidade à infecção por Pseudomonas, força muscular inspiratória e treinamento em FC, uso de linhaça em FC e muitos outros. Ele sempre ajudou a treinar muitos médicos jovens e a promover suas carreiras em FC.

Patrick Harrison, PhD

Professor Sênior de Fisiologia Molecular e Chefe do CF Gene Editing Lab, Departamento de Fisiologia; Faculdade de Medicina, University College Cork, Irlanda

Em 2012, o grupo de edição de genes liderado por Patrick Harrison, PhD, relatou a primeira correção bem-sucedida de uma mutação CFTR em um modelo celular de fibrose cística. Desde então, seu laboratório aplicou com sucesso uma série de novas estratégias para corrigir várias mutações de PTC e de splicing com maior eficiência e com foco em abordagens que são passíveis de desenvolvimento clínico. Atualmente, o laboratório é financiado pela CF Foundation (EUA), CF Trust (Reino Unido) e Science Foundation Ireland, e está colaborando com outros grupos em Londres, na Europa e na América do Norte com o objetivo comum de desenvolver terapias baseadas em genes adequadas para todos os portadores de FC.

Dr. Harrison tem sido um apresentador regular e organizador de sessões em conferências europeias e americanas de FC desde 2014, incluindo uma palestra sobre Edição de genes para FC: rumo a um admirável mundo novo, na conferência europeia de FC de 2017. Fora do laboratório, o Dr. Harrison é o presidente do Comitê de Revisão de Subsídios para Pesquisa do CF Trust e editor europeu da revista Terapia gênica. Ele também apoia a pesquisa de outras doenças genéticas trabalhando com a Cystinosis Ireland e como membro da diretoria da Irish Platform for Patients' Organisations, Science and Industry.

Batsheva Kerem, PhD

Professor, Universidade Hebraica de Jerusalém
Departamento de Genética

A Profa. Batsheva Kerem recebeu seu B.Sc. em Biologia (1979) e seu PhD (1986) da Universidade Hebraica. Seu treinamento de pós-doutorado foi realizado no Hospital for Sick Children, em Toronto, Canadá (1987-1990). Desde 1990, ela é membro do corpo docente do Department of Genetics, The Life Sciences Institute, The Hebrew University, Jerusalém, Israel. Kerem foi nomeada professora titular em 2003.

Na Universidade Hebraica, ela estabeleceu e presidiu o Centro Nacional de Conhecimento Genômico no Instituto de Ciências da Vida e atuou como Chefe do Departamento de Genética (2004-2006) e como Chefe da Autoridade para estudantes de pesquisa (de 2007-2011). Desde 2013, o Prof. Kerem é o conselheiro do Presidente para a promoção de mulheres na ciência. O Dr. Kerem recebeu vários prêmios, incluindo o Joels Senior Lectureship for Excellence in Science (1996), o Teva Prize for Excellence in Human Genome (1993), o Julodan Prize for Contribution to Medicine (1993), o Abisch-Frenkel Prize for Excellence in Life Sciences (2003) e o Emet Prize (2008). A Dra. Kerem é membro da Organização Europeia de Biologia Molecular (EMBO). Ela faz parte do conselho editorial da Jornal Europeu de Genética Humana e Relatórios EMBO. O Prof. Kerem publicou mais de 120 artigos.

A Dra. Kerem trabalha na pesquisa da fibrose cística (FC) há 29 anos. Ela fez parte do grupo que clonou o gene CFTR. Ao longo dos anos, ela se concentrou em dois projetos principais de pesquisa sobre FC: desenvolvimento de abordagens terapêuticas para pacientes portadores de mutações sem sentido, incluindo estudos sobre sistemas homeostáticos celulares que afetam a resposta dos pacientes a tratamentos de readthrough. O outro projeto se concentra no desenvolvimento de novos conceitos terapêuticos para pacientes portadores de mutações/variantes de splicing.

Maria Limberis, PhD

Maria P. Limberis, PhD, tem mais de 20 anos de experiência em pesquisa de terapia gênica. Ela dedicou sua carreira de pesquisadora à descoberta e ao desenvolvimento de novas terapias genéticas para o possível tratamento da fibrose cística (FC), doença das vias aéreas. Mais recentemente, a Dra. Limberis atuou como vice-presidente de pesquisa da Spirovant Sciences, Ltd. Anteriormente, foi professora associada do Departamento de Medicina da Universidade da Pensilvânia, liderando programas pré-clínicos de P&D e terapia genética translacional em FC e doenças infecciosas transmitidas pelo ar.

Por meio de sua pesquisa de doutorado na University of Adelaide e no Women's and Children's Hospital em Adelaide, Austrália, a Dra. Limberis desenvolveu um novo regime de terapia genética para os pulmões afetados pela FC, envolvendo um composto encontrado naturalmente nos pulmões que "condiciona" os pulmões para permitir que as células doentes das vias aéreas absorvam o gene terapêutico da FC. Os resultados, publicados em Terapia gênica humana em 2002, foram os primeiros a demonstrar que a terapia genética baseada em lentivirais "corrige" o defeito das vias aéreas da FC em um modelo animal de FC. Essa pesquisa serviu de base para muitos estudos de terapia genética e é citada em mais de 155 publicações.

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF

Diretor Médico, Serviços de Pesquisa Clínica; Co-Diretor, Programa de Fibrose Cística para Adultos; Diretor de Desenvolvimento Terapêutico de FC; Professor (titular), Departamentos de Medicina e Pediatria, Divisão Familiar Tuchman de Medicina Pulmonar, Cuidados Críticos e do Sono, National Jewish Health

A Dra. Jennifer Taylor-Cousar é professora titular de medicina pulmonar adulta e pediátrica no National Jewish Health (NJH), onde atua como Diretora Médica de Serviços de Pesquisa Clínica. Ela supervisiona o atendimento de crianças com doença pulmonar e adultos com fibrose cística (FC). A Dra. Taylor-Cousar é codiretora do Programa de FC para Adultos e diretora da pesquisa da Rede de Desenvolvimento Terapêutico da FC (TDN) realizada no NJH, e foi pesquisadora principal do local em mais de 40 estudos e pesquisadora global do local em três estudos. Sua pesquisa iniciada por pesquisadores concentra-se no desenvolvimento e na avaliação de novas terapias para o tratamento da FC e na determinação da etiologia e do tratamento da bronquiectasia em primatas não humanos.

Ela atua em vários comitês locais e nacionais, incluindo o Conselho Consultivo de Pesquisa Clínica da CF Foundation, o Comitê Executivo de Pesquisa Clínica da CF TDN e como presidente do Grupo de Trabalho de Pesquisa em Saúde da Mulher da CF TDN. Recentemente, ela concluiu o serviço no Comitê Consultivo Científico da American Thoracic Society (ATS) e foi eleita presidente do Comitê de Programação de Problemas Clínicos da ATS de 2019-2020 (presidente, 2020-2021). Ela co-presidiu várias sessões e deu palestras convidadas na Conferência Internacional da ATS e nas Conferências de FC da América do Norte, Europa e Austrália, bem como em conferências regionais de FC e pulmonares e conferências veterinárias nacionais e internacionais. Ela é membro ativo do Conselho de FC do Colorado Chapter.

A Dra. Taylor-Cousar recebeu seu diploma de graduação em biologia humana da Universidade de Stanford em 1993. Concluiu seu doutorado em medicina em 1998, a residência combinada em medicina interna e pediatria em 2002 e a bolsa combinada em medicina pulmonar adulta e pediátrica em 2006 no Duke University Medical Center. A Dra. Taylor-Cousar obteve seu Mestrado em Ciências Clínicas pela Universidade do Colorado em 2015.

Ted J. Torphy, PhD

Diretor Científico, BioMotiv; Presidente do Conselho, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.

Ted J. Torphy, PhD, é diretor científico da BioMotiv, o braço com fins lucrativos do The Harrington Project, cuja missão é acelerar a conversão de descobertas acadêmicas em medicamentos. Desde 2004, o Dr. Torphy também preside a diretoria da Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., uma empresa de pesquisa e desenvolvimento. Durante esse período, a Fundação introduziu o modelo de filantropia de risco de co-investimento com empresas farmacêuticas e de biotecnologia para levar terapias inovadoras a indivíduos com fibrose cística (FC), incluindo a KALYDECO^®e ORKAMBI^TMOs primeiros tratamentos que corrigem o defeito fundamental que causa a FC.

Antes de ingressar na BioMotiv, o Dr. Torphy passou 30 anos no setor farmacêutico, trabalhando na SmithKline Beecham e na Johnson & Johnson. Seu foco era a descoberta de medicamentos e o desenvolvimento não clínico de pequenas moléculas e produtos biológicos nas áreas terapêuticas de doenças cardiovasculares, metabólicas, pulmonares, renais e inflamatórias. Durante esse período, ele foi fundamental para a descoberta e o desenvolvimento de vários produtos comercializados, incluindo o SIMPONI^®, STELERA^® e SYLVANT^®. O Dr. Torphy é formado em Farmácia pela Universidade de Wisconsin e tem doutorado em Farmacologia e Toxicologia pela Universidade de West Virginia. Ele concluiu seu treinamento de pós-doutorado na Universidade da Califórnia, em San Diego.

David B. Weiner, PhD

Vice-presidente executivo do The Wistar Institute; diretor do Wistar Vaccine Center; professor de pesquisa do câncer do W.W. Smith Charitable Trust

Imunologista proeminente e especialista em vacinas, David B. Weiner, PhD, é vice-presidente executivo do The Wistar Institute, diretor do Wistar Vaccine Center e professor do W. W. Smith Charitable Trust em Pesquisa do Câncer. O Dr. Weiner dirige um laboratório de pesquisa translacional na área de Imunologia Molecular. Seu grupo é uma das equipes de pesquisa pioneiras no estabelecimento do campo de vacinas de DNA e terapias imunológicas. Relatórios importantes de seu laboratório incluem a primeira vacina de DNA estudada para o HIV e para a terapia imunológica contra o câncer, o desenvolvimento inicial de adjuvantes genéticos codificados por DNA, incluindo a IL-12, particularmente relevante, avanços na otimização de genes e avanços nas tecnologias de eletroporação que resultaram em melhor entrega de genes, entre outros. Seu grupo trabalhou com colaboradores para ser o primeiro a levar a tecnologia de DNA para o estudo em humanos. O trabalho de seu laboratório ajudou a revitalizar o campo por meio do avanço do novo design de DNA sintético e da modificação das abordagens de entrega de EP, resultando em indução imunológica potente, bem como no primeiro estudo bem-sucedido de eficácia de DNA de Fase IIb (para terapia imunológica de HPV) em humanos.

Weiner recebeu várias homenagens, incluindo a eleição como membro da Associação Americana para o Avanço da Ciência em 2011 e da Sociedade Internacional de Vacinas em 2012. Ele recebeu o prêmio NIH Director's Transformative Research Award e recebeu o prêmio Vaccine Industry Excellence Award de melhor equipe de pesquisa acadêmica em 2015 no World Vaccine Congress. Weiner foi homenageado com a prestigiosa Hilleman Lectureship em 2015 na sessão Grand Rounds do Children's Hospital of Philadelphia e recebeu o Stone Family Award do Abramson Cancer Center por seu trabalho inovador em vacinas de DNA para terapia imunológica contra o câncer.

Em março de 2016, Weiner retornou ao Wistar de seu cargo na Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia como professor de Patologia e Medicina Laboratorial. De 1990 a 1993, Weiner ocupou um cargo conjunto como professor assistente de Patologia e Medicina Laboratorial no Instituto Wistar e na Faculdade de Medicina da Universidade da Pensilvânia.

Weiner é bacharel em biologia pela SUNY em Stony Brook, em Stony Brook, NY, com mestrado em biologia pela Universidade de Cincinnati e doutorado em biologia do desenvolvimento pela Faculdade de Medicina da Universidade de Cincinnati.

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