Cystic Fibrosis Clinical Trial Matchmaking Program

Uma das principais barreiras ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser caro, demorado e ineficiente. Isso é particularmente verdadeiro para pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade de fibrose cística (FC), porque o grupo de participantes de ensaios clínicos é muito pequeno e disperso.

Para agilizar o recrutamento de ensaios clínicos, a Emily's Entourage (EE) criou Conexão de ensaios clínicos de FCCTC: um banco de dados global de pacientes exclusivo para pessoas com FC que não podem se beneficiar dos moduladores de CFTR, incluindo aquelas com mutações genéticas inelegíveis, efeitos colaterais ou resposta subótima aos moduladores de CFTR. O banco de dados do CTC permite que esses indivíduos contribuam com seus dados e sejam informados sobre pesquisas e estudos clínicos relevantes. Utilizando os dados do CTC, o Clinical Trial Matchmaking Program conecta indivíduos com FC a oportunidades de ensaios clínicos relevantes para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos por meio de contato direcionado de uma fonte confiável.

O que torna o programa de combinação de ensaios clínicos da EE único?

Nosso Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos em FC é direto ao consumidor, o que significa que compartilhamos oportunidades relevantes de ensaios clínicos diretamente com indivíduos registrados no banco de dados do CTC, em vez de passar por clínicas, centros de atendimento ou provedores. Suporte da EE faz o recrutamento de ensaios clínicos mais rápido, mais direcionado e mais eficiente, permitindo o desenvolvimento mais rápido de medicamentos. Além disso, nosso Clinical Trial Matchmaking Program fornece aos indivíduos com FC as informações e ferramentas para buscar oportunidades de pesquisa clínica que possam ser adequadas para eles.

Para participar de um estudo clínico, não é necessário que uma pessoa com fibrose cística esteja no lugar certo e na hora certa.

"Todas as pessoas com FC devem ter a oportunidade de ouvir sobre as oportunidades de estudos clínicos relevantes e determinar se é a oportunidade certa para elas. Por meio do nosso Programa de Combinação de Estudos Clínicos, estamos preenchendo a lacuna entre as oportunidades de estudos e as pessoas cujas vidas dependem deles." - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora, Emily's Entourage

Vimos em primeira mão que a oferta de uma comunidade pronta de participantes de estudos dispostos a participar ajuda a atrair empresas biofarmacêuticas para o espaço da FC e a informar a identificação do local do estudo. O programa de matchmaking também promove uma distribuição mais estratégica e equitativa dos estudos e da representação entre os participantes.

É importante observar que a privacidade de nossos participantes do CF Clinical Trial Connect (CTC) é de extrema importância para nós. Não compartilhamos nenhum dado pessoal fornecido por meio do banco de dados do CTC com empresas ou pesquisadores, e só compartilharemos dados do CTC de forma agregada.

Você é geneticamente inelegível para os moduladores CFTR ou não consegue se beneficiar das terapias com moduladores existentes? Inscreva-se no CF Clinical Trial Connect (CTC).

As empresas ou os pesquisadores interessados em nosso Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos podem enviar um e-mail para registry@emilysentourage.org para obter informações adicionais.

A EE lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para o estudo de mRNA MRT5005 da empresa. A parceria resultou em uma maior triagem e em inscrições bem-sucedidas no estudo, atingindo a meta de inscrição estimada pela empresa de 40 participantes.