EE concede mais de $400.000 para pesquisas sobre fibrose cística

A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que duas novas bolsas de pesquisa e uma bolsa de estímulo foram concedidas a um grupo de pesquisadores altamente respeitados, totalizando mais de $400.000 a serem concedidos ao longo de dois anos.

Esses subsídios da terceira rodada promovem pesquisas essenciais com o objetivo de acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC). É importante observar que duas das subvenções apoiam o trabalho de diagnóstico de mutações, o que significa que elas podem beneficiar pessoas com qualquer mutação da FC, incluindo, entre outras, as mutações sem sentido da FC.

Essa última rodada de subsídios destaca a abordagem estratégica da Emily's Entourage de identificar necessidades críticas não atendidas nos espaços clínicos e de desenvolvimento terapêutico da FC e tentar preencher essas lacunas rapidamente.

-Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora da Ee, MBE

---

Eliminação da resistência em bactérias MDR usando terapia com fagos 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Universidade de Yale

Staphylococcus aureus (S. aureus) é uma bactéria multirresistente (MDR) que causa infecções pulmonares em indivíduos com fibrose cística (FC) desde a mais tenra idade. As infecções causadas por bactérias MDR contribuem diretamente para a morbidade e a mortalidade, pois os médicos são forçados a confiar em um arsenal cada vez menor de antibióticos. Nas pessoas persistentemente infectadas com S. aureusA redução da carga bacteriana pode ter um impacto positivo significativo na função pulmonar, nas exacerbações pulmonares e na qualidade de vida. A terapia com fagos utiliza bacteriófagos (vírus específicos de bactérias) que têm como alvo e matam as bactérias. Quando usados terapeuticamente, esses fagos são capazes de matar as bactérias que expressam fatores de virulência específicos que lhes permitem causar infecção. Financiamento da Emily's O Entourage permitirá mais esforços de desenvolvimento de terapias baseadas em fagos no tratamento de
Infecções associadas à FC.

Estratégia: Ganhar tempo: metas e abordagens alternativas

 

 

Fornecimento de reparo terapêutico genético de mutações CFTR Nonsense

James Dahlman, PhD
Georgia Tech

O fornecimento de ácidos nucleicos aos pulmões, inclusive tRNAs, é uma abordagem alternativa promissora para a terapia da FC. Entretanto, o direcionamento de ácidos nucleicos para as células apropriadas no pulmão continua sendo um grande desafio. Usando abordagens de última geração, o laboratório Dahlman pretende desenvolver agentes de entrega otimizados específicos para o pulmão, chamados nanopartículas, para facilitar a entrega de ácidos nucleicos. O objetivo geral desse projeto é acelerar a taxa na qual as nanopartículas podem ser usadas para tratar a FC.

Estratégia: Verificação ortográfica: Correção de mutações por meio da edição de RNA

Medição do reparo terapêutico de mutações CFTR Nonsense

John Lueck, PhD
Universidade de Rochester

O financiamento de estímulo da Emily's Entourage (EE) será usado para comprar
equipamentos especializados, chamados câmaras de Ussing, que são a maneira padrão de medir a atividade da CFTR nas células epiteliais das vias aéreas e determinar a eficácia da terapia de desenvolvimento da FC. Especificamente, as câmaras de Ussing serão usadas para testar a eficácia dos ACE-tRNAs supressores de absurdos, desenvolvidos por meio de uma concessão de pesquisa anterior da EE.

Estratégia: Verificação ortográfica: Correção de mutações por meio da edição de RNA

Esses subsídios compreendem a terceira rodada de financiamento apoiada pelo Campanha Catalyst for the Cure (Catalisador para a Cura)uma iniciativa inovadora lançada em 2017 para financiar áreas estratégicas de pesquisa identificadas pelo Conselho Consultivo Científico da EE e acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para mutações sem sentido da FC.

---

Que impacto isso terá?

Os subsídios da terceira rodada da Emily's Entourage (EE) representam uma abordagem altamente estratégica para atender às necessidades urgentes nos espaços clínicos e de desenvolvimento terapêutico.

Esses prêmios estendem o desenvolvimento apoiado pela Emily's Entourage de uma abordagem terapêutica da FC que fornece tRNAs supressores ao pulmão e inicia o apoio ao fago, uma nova e empolgante terapia antibacteriana. Esse novo apoio visa diretamente às necessidades não atendidas no campo da terapêutica da FC, incluindo o fornecimento ao pulmão e a resistência a antibióticos.

-Diretor Científico do Ee, Peter Haggie, PhD

No desenvolvimento terapêutico, o fornecimento continua sendo uma necessidade urgente para uma variedade de abordagens promissoras. O projeto Dahlman tem como objetivo explorar uma abordagem de distribuição particularmente interessante usando nanopartículas.

Na área clínica, as superbactérias são um problema crítico para as pessoas com FC. Parte da nova iniciativa de "ganhar tempo" da EE, a concessão de fagos aborda infecções bacterianas multirresistentes que ameaçam a vida tanto de pessoas com mutações sem sentido da FC que ainda aguardam terapias direcionadas quanto daquelas que estão sendo tratadas com moduladores e que continuam a lidar com infecções bacterianas crônicas.

Por fim, a doação de estímulo reflete o entusiasmo contínuo da fundação com os ACE-tRNAs supressores de disparates que estão sendo desenvolvidos pelo Dr. John Lueck e seu investimento na tentativa de levar essa tecnologia aos pacientes rapidamente.

Desde 2011, a EE concedeu mais de $3,8 milhões para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas e que podem chegar rapidamente aos pacientes com mutações sem sentido na FC. Muitos desses subsídios se concentraram nas mutações sem sentido, pois os pacientes com mutações sem sentido representam a maior parte dos 10% periféricos da população com FC para os quais não há atualmente tratamentos direcionados disponíveis, mas os subsídios da EE não se limitam apenas às mutações sem sentido. Na verdade, vários dos subsídios foram agnósticos em relação à mutação, o que significa que poderiam beneficiar todas as pessoas com FC, independentemente de sua mutação genética.

Queremos agradecer de todo o coração aos dedicados cientistas que lideram o trabalho, desenvolvendo abordagens terapêuticas de ponta para pessoas com FC, inclusive aquelas com mutações sem sentido. Será um dia feliz quando houver avanços e uma cura para 100% da comunidade de FC. Até lá, permaneceremos firmes em nosso objetivo singular e seremos eternamente gratos aos nossos extraordinários apoiadores, sem os quais não poderíamos alimentar esses esforços promissores.

Para saber mais sobre os projetos financiados por EE, visite o site Subvenções concedidas página.