EE lança triagem em organoides da mutação sem sentido da fibrose cística

A Emily's Entourage tem o orgulho de anunciar que concedeu um prêmio de um ano para a Emily's Entourage. bolsa de pesquisa para Jeffrey Beekman, PhD, no University Medical Center, Utrecht, Holanda.

Imagem cortesia de Jeffrey Beekman, PhD.

Essa concessão reflete uma nova fronteira da medicina personalizada. Organoidesou mini-órgãos - são derivados das células-tronco intestinais do próprio paciente com FC e têm demonstrado prever se determinadas terapias funcionam para mutações específicas.  

Pioneiro na aplicação de organoides na terapêutica da FC, o Dr. BeA ekman usará organoides para avaliar se os moduladores de CFTR de moléculas pequenas atuais e em fase de pesquisa são eficazes para a mutação W1282X.

Esse projeto é particularmente sensível ao tempo porque há avanços revolucionários no mercado ou em estágio final de desenvolvimento para cerca de 90% da população com FC. Indivíduos com duas cópias de mutações sem sentido, incluindo a W1282X, pertencem aos 10% da população com FC para os quais não há tratamentos direcionados a mutações em desenvolvimento. Programas de triagem de medicamentos como este avaliam se os medicamentos que já foram ou estão sendo desenvolvidos para outras mutações da FC também podem trazer benefícios para as mutações sem sentido - potencialmente identificando soluções terapêuticas de curto prazo para os 10% restantes.

Parte do projeto Emily's Entourage "Catalyst for the Cure (Catalisador para a cura)", esse projeto apoia a abordagem estratégica da fundação de estabelecer parcerias com cientistas de renome mundial para acelerar o desenvolvimento de tratamentos que salvam vidas para as mutações sem sentido da FC.

A Emily's Entourage oferece apoio à pesquisa e ao desenvolvimento de medicamentos por meio de vários mecanismos de financiamento diferentes, incluindo um programa anual de subsídios. Graças ao apoio de doadores incríveis, a fundação concedeu mais de $2,7 milhões de dólares para pesquisas sobre mutações sem sentido da FC desde 2011. Para saber mais, visite a Subvenções concedidas página. 

Estratégia: Navegando na biblioteca: Identificação e reaproveitamento de moléculas terapêuticas