EE lança colaboração piloto de registro de pacientes com a Translate Bio

Em setembro, a Emily's Entourage (EE) lançou uma colaboração inédita com a Translate Bio para testar seu Registro de Pacientes com Mutação Nonsense em Fibrose Cística (FC) como uma ferramenta para identificação e divulgação de pacientes de ensaios clínicos. O objetivo é conectar indivíduos com FC com informações relevantes sobre ensaios clínicos e oportunidades para acelerar o processo de desenvolvimento de medicamentos, tornando o recrutamento para ensaios clínicos mais direcionado e eficiente, o que, em última análise, leva a um desenvolvimento mais rápido de terapias que salvam vidas.

"Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registro de pacientes será um componente importante da nossa estratégia de inscrição no MRT5005 à medida que avançamos no desenvolvimento clínico".
~ Dra. Ann Barbier, diretora médica da Translate Bio

Emily e Liza fazendo um tour pelo laboratório durante uma visita à Translate Bio em 2019.

"Embora tenha havido avanços significativos no tratamento da FC, ainda há muitas necessidades não atendidas. Cerca de 10% da população com FC não se beneficia dos moduladores de CFTR aprovados atualmente", disse a Dra. Ann Barbier, diretora médica da Translate Bio. "O MRT5005, o primeiro candidato a produto de mRNA em estágio clínico da Translate Bio, tem o potencial de tratar todas as pessoas com FC, inclusive aquelas com mutações sem sentido. Estamos entusiasmados com a parceria com a EE e acreditamos que o registro de pacientes será um componente importante da nossa estratégia de registro do MRT5005 à medida que avançamos no desenvolvimento clínico".

O registro da EE consiste em indivíduos com uma ou duas cópias de uma mutação sem sentido da FC. Ele inclui centenas de indivíduos de 42 estados e mais de 33 países em todo o mundo, com idades que variam de 1 a 67 anos. O registro permite que os indivíduos com FC se informem sobre pesquisas relevantes, avanços clínicos e testes de medicamentos, além de acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas.

Emily em um painel para o evento do Mês de Conscientização sobre FC da Translate Bio em 2019

É fundamental observar que a privacidade dos registrantes é de extrema importância para a EE. As informações pessoais individuais nunca são vendidas ou compartilhadas com empresas ou instituições externas.

A EE está entusiasmada em expandir o valor da organização para a comunidade de FC e para as empresas de biotecnologia, e está particularmente feliz em fazer isso com a Translate Bio!

Participe do registro de pacientes com mutação Nonsense da FC do EE >>

Para fazer perguntas ou obter mais informações sobre a parceria com o EE CF Nonsense Mutation Registry, envie aqui >>.