Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa no valor de $220.000 à Dra. Alexandra Pitrowski-Daspit, da Universidade de Michigan, para apoiar a pesquisa de fornecimento de ácido nucleico não viral para mutações Nonsense da FC

A pesquisa está focada em desenvolvimento de veículos poliméricos para melhorar a entrega de terapêutica baseada em ácidos nucleicos a tecidos e células-alvo no corpo para o tratamento da FC.  

Lower Merion, PA - 20 de novembro, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), anunciou hoje que recebeu $220,000 em financiamento à Dra. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Professora Assistente de Engenharia Biomédica e Medicina Interna, Divisão de Medicina Pulmonar e Cuidados Críticos da Universidade de Michigan. O subsídio apóia pesquisas focadas no fornecimento de ácido nucleico não viral para oferecer opções de tratamento mais eficazes para pessoas com mutações nonsense da FC.

Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD
Universidade de Michigan

A FC é um distúrbio genético progressivo causado por mutações no gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, regulador de condutância transmembrana da fibrose cística). Existem mais de 1.700 mutações causadoras de FC, que são classificadas de acordo com as alterações funcionais resultantes no CFTR. As mutações sem sentido, como W1282X e G542X, resultam em códons de parada prematuros, produzindo assim uma proteína CFTR truncada e perda de função. As terapias baseadas em ácidos nucleicos, incluindo edição de genes, terapia gênica e terapia de mRNA, oferecem o potencial de substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Entretanto, o fornecimento dessas terapias aos órgãos-alvo continua sendo a principal barreira para a tradução clínica. 

O projeto, intitulado "Fornecimento de ácido nucleico não viral direcionado a vários órgãos para mutações sem sentido na FCO objetivo é explorar o desenvolvimento de veículos poliméricos para melhorar o fornecimento de terapêutica baseada em ácido nucleico para tecidos e células-alvo do corpo, principalmente o pulmão e o sistema gastrointestinal. 

"As terapias baseadas em ácidos nucleicos são especialmente promissoras devido à maneira como funcionam para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. Essas abordagens de tratamento podem levar a opções de tratamento para pessoas com FC, mas precisamos nos certificar de que elas possam ser fornecidas de forma eficaz", disse Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "Os esforços de pesquisa e desenvolvimento nessa área serão fundamentais à medida que continuamos a adicionar à nossa caixa de ferramentas e inovar para desenvolver tratamentos para todas as pessoas com FC, incluindo aquelas com mutações raras e sem sentido." 

O subsídio apoiará os esforços da equipe de pesquisa para explorar a terapêutica baseada em ácidos nucleicos, com foco em agentes de edição do genoma para substituir ou corrigir a CFTR disfuncional. O objetivo final é desenvolver veículos eficazes para o tratamento direcionado da CFTR. in vivo entrega terapêutica de ácido nucleico a epitélios nos pulmões e no trato gastrointestinal, abordando os desafios exclusivos apresentados pela mutação sem sentido W1282X da FC.

"Somos incrivelmente gratos à Emily's Entourage por essa generosa doação, que nos permitirá avançar em nossa pesquisa sobre veículos poliméricos para o fornecimento direcionado de terapêutica baseada em ácido nucleico", disse o Dr. Piotrowski-Daspit. "O objetivo de longo prazo do nosso trabalho é desenvolver um tratamento aplicável a todas as pessoas com FC, proporcionando-lhes a oportunidade de levar uma vida plena e produtiva."

A pesquisa interdisciplinar proposta é altamente relevante do ponto de vista clínico, promovendo a tradução de terapias promissoras de ácido nucleico para pessoas com FC, incluindo o 10% final da população de pacientes com FC com mutações raras e sem sentido que não se beneficiam das terapias moduladoras de CFTR atualmente disponíveis. 

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. O EE fornece financiamento por meio de vários mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamentos subsequentes. Para ver os subsídios concedidos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

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