Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa no valor de $220.000 ao Dr. Andrew Berical, da Universidade de Boston, para avançar na pesquisa sobre métodos de entrega de genes

A pesquisa está focada em desenvolvimento de vias aéreas de camundongos parcialmente humanizadas para serem utilizadas para testar a eficiência dos métodos de entrega de genes, incluindo vetores AAV e nanopartículas lipídicas.

Andrew Berical, MD
Universidade de Boston

Lower Merion, PA - novembro 20, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), anunciou hoje que recebeu $220,000 em financiamento ao Dr. Andrew Berical, MD, Médico Cientista e Professor Assistente de Medicina na Faculdade de Medicina Chobanian & Avedisian da Universidade de Boston, Medicina Pulmonar e de Cuidados Críticos. O subsídio apóia a pesquisa para desenvolver um modelo in vivo de células epiteliais das vias aéreas humanas para testar a terapia genética.

Atualmente, o Dr. Berical é membro do corpo docente e cientista do Center for Regenerative Medicine, onde sua pesquisa se concentra na modelagem de doenças das vias aéreas, bem como no papel da regeneração celular como terapia em potencial para a FC e a discinesia ciliar primária. Nesse projeto de pesquisa, intitulado "Células epiteliais de vias aéreas humanas in vivo para terapia gênica CFTR,"Ele planeja estudar as barreiras de vários métodos de entrega de genes usando células epiteliais de vias aéreas humanas W1282X e um novo modelo de camundongo humanizado.

A proposta de pesquisa inclui a avaliação da capacidade dos vetores virais e das nanopartículas lipídicas (LNP) de fornecer mRNA às células epiteliais das vias aéreas humanas com o objetivo de compreender as preferências dos agentes de fornecimento para determinados tipos de células das vias aéreas humanas e a longevidade dessas tecnologias de fornecimento de genes.

"Temos orgulho de apoiar o Dr. Berical nessa pesquisa inovadora", disse o Dr. Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "A pesquisa pioneira do Dr. Berical tem como objetivo criar um in vivo modelo de células epiteliais das vias aéreas humanas para facilitar o teste de mecanismos de entrega de terapia gênica, o que atualmente representa uma grande barreira ao progresso e é fundamental para acelerar o desenvolvimento de novas terapias para indivíduos com FC, incluindo aqueles no 10% final."

Aproveitando a experiência em diferenciações dirigidas por células-tronco pluripotentes e o progresso recente no transplante de células basais derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) humanas em uma via aérea de camundongo, o projeto tem como objetivo criar uma via aérea de camundongo parcialmente humanizada para testar a eficiência dos métodos de entrega de genes. Em seguida, a equipe usará esse sistema para avaliar a capacidade de dois agentes específicos de fornecer genes às células epiteliais das vias aéreas humanas: um vetor de vírus associado ao adenovírus (AAV) e LNPs. 

"Esse generoso apoio da Emily's Entourage permitirá que nosso laboratório atenda a uma lacuna significativa na pesquisa da FC. Ao criar um sistema modelo que inclui células epiteliais humanas das vias aéreas da FC, podemos avançar nossa compreensão dos mecanismos de entrega de genes e preparar o caminho para terapias de diagnóstico de mutação que podem beneficiar todos os indivíduos com FC, independentemente de sua mutação CFTR específica", disse o Dr. Berical.

Por meio dessa pesquisa, o Dr. Berical e sua equipe de pesquisa esperam preencher uma lacuna de conhecimento significativa no campo da FC, contribuindo, em última análise, para o desenvolvimento de terapias eficazes para todos os indivíduos com FC.

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. O EE fornece financiamento por meio de vários mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamentos subsequentes. Para ver os subsídios concedidos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

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