Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa de $220.000 ao Dr. Zheng-Rong Lu e ao Dr. Mitchell Drumm, da Case Western Reserve University, para promover mecanismos de fornecimento de terapia genética para o tratamento da fibrose cística (FC)

O projeto se concentra na concepção e no desenvolvimento de nanopartículas lipídicas ionizáveis (LNP) multifuncionais para a entrega segura e eficiente de vários ácidos nucleicos para a terapia genética com potencial para tratar a FC. 

Lower Merion, PA – 20 de novembro, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), anunciou hoje que concedeu $220,000 em financiamento ao Dr. Zheng-Rong Lu, PhD e ao Dr. Mitchell Drumm, PhD da Case Western Reserve University. O subsídio apoia a pesquisa sobre o projeto e o desenvolvimento de nanopartículas lipídicas ionizáveis multifuncionais (LNP) para o fornecimento seguro e eficiente de vários ácidos nucleicos para terapia genética.

Mitch Drumm, PhD (à esquerda), e Zheng-Rong Lu, PhD (à direita)
Case Western Reserve University

A FC é uma doença genética rara e hereditária causada por mutações em um gene funcional nos pulmões. Embora 90% da população com FC possam ser tratados com terapias moduladoras de CFTR aprovadas, os 10% restantes de pessoas com FC não respondem a essas terapias. A terapia gênica tem o potencial de normalizar as funções do gene mutado e tratar a FC de forma eficaz, mas o desafio está em entregar com segurança uma cópia de um gene normal nas células dos pulmões.

O projeto, intitulado "Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis", tem como objetivo otimizar e desenvolver nanopartículas lipídicas ionizáveis multifuncionais (LNP) como uma tecnologia de plataforma para terapia genética não viral. 

"Essa concessão representa um avanço significativo em nossa missão contínua de encontrar tratamentos eficazes para todos os indivíduos com FC", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da EE. "A terapia gênica tem o potencial de mudar o jogo para o último 10% de pessoas com FC que não respondem às terapias atuais, e estamos orgulhosos de apoiar a pesquisa inovadora do Dr. Zheng-Rong Lu e do Dr. Mitchell Drumm nessa área."

A equipe de pesquisa demonstrou que seus lipídios ionizáveis multifuncionais são seguros e eficientes para o fornecimento de ácidos nucleicos de qualquer tamanho, incluindo siRNA, miRNA, mRNA e DNA de plasmídeo, por meio de administrações locais e sistêmicas repetidas em modelos animais. Por meio desse financiamento, a equipe otimizará os lipídios multifuncionais para melhorar ainda mais sua segurança e eficácia no fornecimento repetido de aerossol de um DNA plasmídeo terapêutico que codifica CFTR gene. Sua LNP demonstrou transfecção e expressão eficientes de genes em ambientes in vitro e in vivo, demonstrando seu potencial para o tratamento eficaz de distúrbios monogênicos em modelos pré-clínicos de doenças.

"A terapia gênica é uma abordagem terapêutica promissora para tratar o 10% final das pessoas com FC que não respondem às farmacoterapias atualmente disponíveis. O desafio para uma terapia gênica bem-sucedida é a falta de sistemas de entrega seguros e eficientes para a entrega repetida de ácidos nucleicos terapêuticos para regular, substituir ou corrigir a mutação CFTR gene", disse o Dr. Drumm.

"Estamos honrados em receber essa bolsa da Emily's Entourage, que nos permitirá otimizar e desenvolver ainda mais nossa plataforma LNP para terapia gênica", disse o Dr. Lu. "Nosso objetivo é criar um sistema de entrega seguro e eficiente que possa ser utilizado para administrações repetidas de terapia gênica para tratar efetivamente a FC no 10% final de pessoas com FC."

Nesse projeto, a equipe continuará a refinar e testar o LNP otimizado para fornecer uma cópia de um gene normal em um modelo pré-clínico de FC. O sucesso do projeto promete fornecer uma plataforma de entrega segura e eficiente para uma terapia gênica eficaz para o 10% final de pessoas com FC.

A EE continua comprometida em apoiar pesquisas de ponta que levem a tratamentos acelerados e transformadores para os 10% finais da população com FC, garantindo que ninguém seja deixado para trás.

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. O EE fornece financiamento por meio de vários mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamentos subsequentes. Para ver os subsídios concedidos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

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