Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa de $220.000 à Queen's University Belfast para apoiar o desenvolvimento da nova terapia genética regenerativa da OmniSpirant Limited para o tratamento da fibrose cística

A plataforma tecnológica inovadora tem como objetivo fornecer terapia genética inalada diretamente no pulmão para tratar a causa subjacente da fibrose cística (FC)

Lower Merion, PA - 14 de fevereiro de 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma inovadora fundação 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), incluindo aquelas com mutações sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220,000 em financiamento a Lorraine Martin, PhD, da Queen's University Belfast, para apoiar o desenvolvimento de uma nova tecnologia de plataforma de terapia gênica regenerativa que pode oferecer uma nova abordagem de tratamento para pessoas com FC, incluindo indivíduos com mutações sem sentido.

Além do financiamento da EE, a Cystic Fibrosis Trust, a principal instituição de caridade do Reino Unido que apoia pessoas com fibrose cística, forneceu uma doação de seu fundo Venture and Innovation Award para apoiar a pesquisa pioneira do Professor Martin. Esse modelo de cofinanciamento reflete o foco da EE em formar parcerias de financiamento colaborativo com outras organizações para maximizar seu impacto em áreas que se alinham com as prioridades de pesquisa da EE.

Com essa bolsa, o professor Martin, em colaboração com a empresa de biotecnologia OmniSpirant Therapeutics, pretende avançar no desenvolvimento de uma plataforma de terapia gênica inalatória para a FC. Essa tecnologia se baseia em nanopartículas biológicas não virais chamadas vesículas extracelulares (EVs) que são produzidas a partir de células-tronco. As mutações nonsense da FC resultam em mutações truncadas e não funcionais regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). A terapia gênica é projetada para transportar e fornecer um modelo genético de produção de proteína para a proteína CFTR completa, tratando assim a FC em nível genético.

"Ao abordar a causa subjacente da FC, a tecnologia de terapia gênica desenvolvida pela OmniSpirant em colaboração com o laboratório do professor Martin tem o potencial de tratar a maioria das pessoas com FC, independentemente da mutação genética, incluindo aquelas com mutações raras e sem sentido", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da EE. "Esse é um subsídio significativo para a EE. É a primeira vez que co-financiamos um subsídio com o Cystic Fibrosis Trust. Além disso, ela representa a diversificação de nossos mecanismos de financiamento de subvenções, inclusive para parcerias público-privadas, que são projetadas para acelerar o desenvolvimento terapêutico para o 10% final." 

O financiamento da EE e do Trust permitirá que a equipe do professor Martin na Queen's realize estudos pré-clínicos adicionais, incluindo estudos de transferência de genes funcionais e estudos de segurança - uma parte importante do avanço da tecnologia para futuros testes clínicos.

"Estamos entusiasmados com a parceria com a Emily's Entourage pela primeira vez por meio desse subsídio colaborativo", disse a Dra. Lucy Allen, Diretora de Pesquisa e Dados de Saúde do Cystic Fibrosis Trust. "O desenvolvimento de opções de tratamento para pessoas com FC que não podem tomar moduladores de CFTR foi recentemente identificado como a principal prioridade de pesquisa por pessoas com fibrose cística. É empolgante apoiar conjuntamente esse importante trabalho, pois essa tecnologia representa uma maneira de alcançar pessoas que não se beneficiam das terapias para FC atualmente disponíveis."

Essas duas fontes de financiamento contribuirão significativamente para o avanço das terapias biológicas não virais e fornecerão suporte fundamental para o desenvolvimento de tecnologias de terapia gênica para mutações sem sentido da FC.

"Estou realmente muito feliz por receber esse financiamento da Emily's Entourage e o apoio adicional fornecido pela Cystic Fibrosis Trust, pois isso nos permitirá dar os próximos passos para avançar essa nova tecnologia", disse o professor Martin, que trabalha na School of Pharmacy da Queen's. "Com esse financiamento, realizaremos mais pesquisas com o objetivo de liberar o potencial extraordinário da terapêutica baseada em ácido nucleico para mutações sem sentido que não podem ser tratadas com a terapêutica atualmente aprovada."

A professora Martin e sua equipe na Queen's continuarão a trabalhar em colaboração com a OmniSpirant Therapeutics para avançar no desenvolvimento da plataforma de terapia genética. 

"A OmniSpirant Limited está desenvolvendo o OS001, uma terapia gênica regenerativa de primeira classe para a FC, e demonstramos resultados promissores em modelos pré-clínicos da doença", disse Gerry McCauley, CEO da OmniSpirant. "Estamos entusiasmados com o progresso do desenvolvimento do OS001 com o financiamento da EE em parceria com a Queen's University Belfast. Acreditamos que o OS001 tem o potencial de restaurar os principais níveis de atividade da CFTR, independentemente de sua eficácia. do genótipo da FC. Somos extremamente gratos pelo apoio e pela experiência científica da Emily's Entourage e do Trust, que permitirão que a OmniSpirant avance com esse programa terapêutico potencialmente revolucionário em colaboração com o professor Martin".

Saiba mais sobre os subsídios que a Emily's Entourage financiou em www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis, incluindo aqueles com mutações sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org. 

Sobre o Cystic Fibrosis Trust

A Cystic Fibrosis Trust é a única instituição beneficente em todo o Reino Unido dedicada a unir-se em prol de uma vida ilimitada para todos os afetados pela fibrose cística. Financiamos pesquisas vitais, melhoramos o atendimento, nos manifestamos e corremos em busca de tratamentos eficazes para todos. Não vamos parar até que todos com fibrose cística possam viver sem limites. O Trust oferece orientação, apoio e informações confidenciais sobre qualquer aspecto da fibrose cística, inclusive ajuda financeira. O trabalho realizado pelo Trust só é possível graças às generosas doações dos apoiadores. Visite www.cysticfibrosis.org.uk para saber mais sobre a fibrose cística, o trabalho do Trust e como você pode ajudar.

Sobre a Queen's University Belfast

A Queen's University Belfast é membro das universidades de pesquisa intensiva do Russell Group do Reino Unido, oferecendo educação de classe mundial sustentada por pesquisa de classe mundial. Fundada como Queen's College em 1845, tornou-se uma universidade por direito próprio em 1908. Hoje, é um centro internacional de pesquisa e educação, com um ethos centrado no aluno. A Queen's está globalmente conectada e em rede com parcerias estratégicas em todo o mundo. É uma instituição dinâmica e diversificada, um ímã para o investimento interno, um patrono das artes e um participante global em áreas que vão desde estudos biomédicos e clínicos até a sustentabilidade, e de produtos farmacêuticos à escrita criativa.

Sobre a OmniSpirant Therapeutics

A OmniSpirant é uma empresa irlandesa de biotecnologia fundada em 2016 para desenvolver terapias genéticas regenerativas inaladas de primeira classe. A OmniSpirant recebeu financiamento da UE em 2018 por meio do Instrumento para PMEs do Horizon 2020 para desenvolver terapias avançadas para o tratamento da fibrose cística. A OmniSpirant também recebeu o selo de excelência da UE em 2020 e 2022. As novas terapias genéticas da empresa são baseadas em sua tecnologia proprietária da plataforma OmniSome, que utiliza partículas minúsculas, conhecidas como vesículas extracelulares (EVs), secretadas por células-tronco que carregam cargas de terapia genética. Os produtos da plataforma OmniSome estão sendo desenvolvidos atualmente como terapias genéticas regenerativas inaladas de primeira classe para fibrose cística e câncer de pulmão por meio do consórcio INSPIRE de 12,8 milhões de euros da Horizon Europe. A empresa também tem planos de usar essa plataforma para desenvolver tratamentos para outras doenças pulmonares, incluindo a deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), a síndrome da angústia respiratória aguda (ARDS) e a fibrose pulmonar idiopática (IPF).

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