Emily's Entourage concede uma bolsa de pesquisa de $38.500 ao Dr. Luka Clarke, da Universidade de Lisboa, para promover a pesquisa e o desenvolvimento de novos oligonucleotídeos antisense (ASOs) para o tratamento da FC

O foco da pesquisa é o desenvolvimento de novos oligonucleotídeos antisense (ASOs) de troca de splice para uma das variantes CFTR mais comuns em pessoas de origem africana.

Luka A. Clarke, PhD Universidade de Lisboa

Lower Merion, PA - novembro 20, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), anunciou hoje que concedeu $38.500 em financiamento ao Dr. Luka Clarke, PhD da Universidade de Lisboa, para apoiam a estratégia baseada em oligonucleotídeos antisense (ASO) de sua equipe para corrigir uma variante de splicing de CFTR específica da população.

Apesar dos avanços significativos na pesquisa da FC e de vários moduladores de CFTR aprovados, ainda não há terapias para indivíduos com nonsense e certas variantes raras de CFTR. A pesquisa do Dr. Clarke se concentra na investigação de novas estratégias para a correção de uma variante rara específica do gene CFTR na FC. O projeto, intitulado "CF-Splice: uma estratégia baseada em ASO para corrigir uma variante de splicing de CFTR específica da população", tem como objetivo desenvolver ASOs para tratar indivíduos com FC que tenham a variante rara c.2988+1G>A, que é uma variante de "splicing" muito comumente encontrada em indivíduos de ascendência africana, incluindo sul-africanos negros, afro-americanos, brasileiros de origem africana e muitos outros.

A variante c.2988+1G>A faz com que o mecanismo da célula deixe de fora uma parte da mensagem genética na molécula intermediária entre o gene e a proteína, denominada "RNA mensageiro", de modo que a proteína CFTR completa não pode ser produzida. Com o financiamento do subsídio, o Dr. Clarke e sua equipe projetarão ASOs que mascarem regiões da mensagem, de modo que a maquinaria da célula seja induzida a deixar a parte que falta, permitindo que a proteína completa seja produzida e que o defeito da FC seja contornado.

"O projeto CF-Splice representa um passo crucial em nossa missão de apoiar o desenvolvimento de tratamentos inovadores para a comunidade da FC, especialmente para aqueles na 10% final que ainda não viram os benefícios das terapias atuais", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da EE. "Os indivíduos não brancos estão desproporcionalmente representados no 10% final. A abordagem inovadora do Dr. Clarke é promissora para lidar com os desafios exclusivos enfrentados por indivíduos de ascendência africana com FC, e estamos entusiasmados em apoiar esse importante trabalho."

Como parte desse subsídio, o Dr. Clarke e sua equipe realizarão uma série de experimentos para determinar a estratégia mais promissora, testando ASOs em modelos de células fluorescentes até encontrarem a(s) melhor(es). Eles explorarão vários métodos diferentes de fornecimento de ASO e avaliarão a eficácia dos ASOs em organoides/células nasais de indivíduos com FC que tenham a variante específica.

"Estou muito feliz por receber essa bolsa da Emily's Entourage para apoiar o projeto CF-Splice", disse o Dr. Clarke. "Essa pesquisa tem o potencial de abrir caminho para o tratamento de outras variantes de CFTR, especialmente as de ascendência africana, oferecendo esperança para aqueles que estão no 10% final da população de FC e que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis."

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. O EE fornece financiamento por meio de vários mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamentos subsequentes. Para ver os subsídios concedidos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

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