Emily's Entourage concede $858.932 em uma bolsa inaugural de pesquisa colaborativa para uma nova abordagem de fornecimento direcionado de vias aéreas em tratamentos de fibrose cística

Por meio do financiamento recém-concedido pela EE, as equipes de pesquisa da Universidade de Iowa, do CHOP e da Universidade de Rochester buscam superar as limitações existentes nas terapias para fibrose cística atualmente disponíveis, aproveitando as novas variantes avançadas do capsídeo do vírus adeno-associado (AAV).

De cima para baixo: Paul McCray, Jr., MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 de maio de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, anunciou hoje que concedeu $858.932 em Subsídio colaborativo financiamento a Paul McCray, Jr., MD, professor de pediatria e medicina pulmonar da Universidade de Iowa; Beverly Davidson, PhD, diretora do Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics e diretora de estratégia científica do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), professora de patologia e medicina laboratorial da Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia; e John Lueck, PhD, professor associado de farmacologia e fisiologia da University of Rochester School of Medicine and Dentistry. O prêmio é o primeiro de Subsídio colaborativo da EE uma iniciativa de financiamento recém-lançada para acelerar a pesquisa inovadora sobre o tratamento da FC, reunindo vários pesquisadores com diversas áreas de especialização para enfrentar conjuntamente os desafios no desenvolvimento de novas terapias para a FC.

A FC é uma doença genética fatal causada por mutações no gene CFTR que afeta os pulmões, o sistema digestivo e outros sistemas orgânicos. Apesar dos avanços significativos nas terapias moduladoras de CFTR, aproximadamente 10% dos indivíduos com FC ainda não dispõem de opções de tratamento eficazes devido a mutações específicas, intolerância ou resposta insuficiente aos medicamentos existentes.

Liderado pelo Dr. Paul McCray, juntamente com Beverly Davidson, PhD, e John Lueck, PhD, o projeto financiado, "Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants" (Transdução aprimorada das vias aéreas e entrega de carga terapêutica com novas variantes de capsídeo do vírus adeno-associado (AAV)), tem como objetivo promover o desenvolvimento de novas terapias para a FC, superando as barreiras conhecidas para tratamentos eficazes por meio da entrega aprimorada de carga terapêutica.

A equipe de pesquisa tem como objetivo aprimorar o fornecimento de tecnologias emergentes que restauram a função da CFTR em pessoas com FC. Ao usar variantes do capsídeo do AAV para enfrentar desafios como a baixa eficiência da transdução, essa abordagem tem o potencial de oferecer resultados curativos para o 10% de pessoas com FC que atualmente não dispõem de tratamentos eficazes.

"Temos a honra de receber essa generosa doação da Emily's Entourage, que impulsionará nossos esforços de pesquisa para o desenvolvimento de tratamentos mais eficientes e direcionados para a fibrose cística", disse o Dr. McCray. "Nossa pesquisa tem como objetivo abordar a necessidade crítica não atendida no tratamento da FC, melhorando a forma como as terapias são fornecidas às células epiteliais das vias aéreas - uma etapa importante no avanço dos tratamentos para o 10% final das pessoas com FC."

Os objetivos duplos do projeto incluem a finalização da triagem de capsídeos para identificar as variantes mais eficientes para a entrega de carga ao epitélio das vias aéreas humanas e a avaliação da eficácia dos principais capsídeos para a entrega de carga terapêutica. Ao aproveitar as tecnologias de ponta e a colaboração interdisciplinar, a equipe de pesquisa está preparada para avançar nessa ciência empolgante com o objetivo de desenvolver uma opção terapêutica direcionada inédita para indivíduos que vivem com FC.

"A Emily's Entourage tem o orgulho de apoiar iniciativas de pesquisa inovadoras que exploram novas abordagens para o tratamento de pessoas com FC com o objetivo de atingir 100% da comunidade", disse Chandra Ghose, diretor científico da Emily's Entourage. "Este prêmio inaugural por meio do nosso novo programa Collaborative Grant é um marco significativo, ressaltando nosso compromisso de acelerar os avanços no tratamento da FC e acelerar o desenvolvimento de terapias que mudam a vida de todos os indivíduos afetados por essa doença."

A EE continua comprometida em apoiar pesquisas de ponta que levem a tratamentos acelerados e transformadores para os 10% finais da população com FC que não se beneficiam dos moduladores CFTR existentes, garantindo que ninguém seja deixado para trás.

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE) 

O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) oferece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. O EE fornece financiamento por meio de vários mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como por meio de investimentos em filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamentos subsequentes. Para ver os subsídios concedidos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, agora adquirida, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org