Emily's Entourage concede bolsa de pesquisa para equipe que explora nova tecnologia de edição de genes

O projeto se concentrará em aproveitar a tecnologia de edição de genes, chamada de edição primária, para corrigir mutações específicas do CFTR de maneira segura e eficiente e explorará a possibilidade de fornecer essa carga de edição por meio de partículas semelhantes a vírus (VLP)

Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - A Emily's Entourage (EE), uma fundação inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), incluindo aquelas com mutações sem sentido, anunciou hoje que concedeu $220.000 em financiamento a Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen da KU Leuven na Bélgica para explorar o uso de uma nova tecnologia de edição de genes chamada edição primária para corrigir mutações na fibrose cística transmembrana. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, na Bélgica, para explorar o uso de uma nova tecnologia de edição de genes, chamada edição primária, para corrigir mutações no gene regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR) em pessoas com FC.

Marianne S. Carlon, PhD, e Mattijs Bulcaen, da KU Leuven, se concentrarão em aproveitar a edição principal para corrigir mutações específicas de CFTR de maneira segura e eficiente.

A edição primária pode escrever novas informações genéticas no genoma de maneira muito precisa, sem causar danos ao DNA do hospedeiro, pois não há indução de quebras de DNA de fita dupla. Um conjunto cada vez maior de evidências relata a versatilidade, a eficiência e a segurança da edição primária, mas são necessárias mais pesquisas para investigar seu potencial para a FC e sua capacidade de corrigir as mutações da CFTR. 

O projeto do Dr. Carlon, intitulado "Rewriting drug-refractory CFTR mutations by prime editing" (Reescrevendo mutações CFTR refratárias a medicamentos por meio da edição primária), explora o uso da edição primária para corrigir mutações CFTR específicas, a possibilidade de aproveitar partículas semelhantes a vírus (VLPs) para fornecer a edição primária de forma segura e eficiente, e se as VLPs podem penetrar eficientemente através do muco da FC e entrar e editar geneticamente as células epiteliais das vias aéreas da FC.

"Na EE, estamos sempre ansiosos e animados para financiar projetos de alto risco e alta recompensa, como a edição primária, na esperança de acelerar as descobertas científicas que possam beneficiar as pessoas com FC, especialmente aquelas no 10% final", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da Emily's Entourage. "A importância do financiamento dessa bolsa vai além do espaço da FC e pode ser traduzida para outras doenças genéticas passíveis de edição de genes."

Esse trabalho informará a comunidade científica da FC sobre a capacidade da edição primordial de corrigir mutações no gene CFTR de maneira precisa, bem como de promover o avanço das VLPs como uma possível estratégia de entrega de genes.

"O impacto desse projeto está no avanço do conhecimento e das ferramentas em uma estratégia de edição primordial para N1303K dentro dessa concessão, mas com o potencial de adaptar as estratégias desenvolvidas a outras mutações CFTR", disse o Dr. Carlon. "Se a edição de genes for bem-sucedida no futuro, isso oferece a perspectiva de cura da FC, melhorando assim a qualidade de vida dos pacientes com FC."

Saiba mais sobre os subsídios que a Emily's Entourage financiou em www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis, incluindo aqueles com mutações sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia
Ashling Knight
Diretor de Marketing e Comunicações
Entourage de Emily
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