Emily's Entourage financia projeto de pesquisa colaborativa, conectando laboratórios nos EUA e na Holanda para explorar a tecnologia de ponta ACE-tRNA

O trabalho do laboratório de Jeffrey Beekman, PhD, e Sacha Spelier no University Medical Center Utrecht será testado no laboratório de John D. Lueck, PhD, no University of Rochester Medical Center

O projeto de pesquisa pré-clínica tem como objetivo aproveitar a tecnologia ACE-tRNA para produzir uma proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) totalmente funcional para corrigir mutações sem sentido da FC

Lower Merion, PA - 3 de novembro de 2022 - A Emily's Entourage (EE), uma inovadora fundação 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e uma cura para o último 10% de pessoas com fibrose cística (FC), incluindo aquelas com mutações sem sentido, anunciou hoje que concedeu um total de $220.000 em financiamento a duas equipes do University of Rochester Medical Center e do University Medical Center Utrecht, na Holanda. O projeto de pesquisa colaborativa explorará o uso de novas tecnologias para produzir uma proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) totalmente funcional em pessoas com mutações sem sentido da FC.

Aproximadamente 90% de pessoas com FC se beneficiam de terapias direcionadas a mutações que restauram a função de suas mutações CFTR. Entretanto, os 10% restantes de pessoas com FC não se beneficiam desses medicamentos porque produzem muito pouca ou nenhuma proteína funcional.

Esse projeto de pesquisa colaborativa, intitulado "Anticodon-engineered transfer-RNA suppression of CFTR nonsense mutations in patient-derived organoids" (Supressão de RNA de transferência com engenharia anticódica de mutações sem sentido da CFTR em organoides derivados de pacientes), tem como objetivo explorar o uso de ACE-tRNAs para produzir a proteína CFTR completa e totalmente funcional. Estudos anteriores sobre a tecnologia ACE-tRNA mostraram resultados promissores, indicando que agora é necessária uma investigação mais aprofundada dos ACE-tRNAs em modelos de células derivadas de pacientes.

"Estamos focados em levar terapias para o 10% final de pessoas com FC o mais rápido possível, e isso requer inovação e colaboração", disse Chandra Ghose, PhD, diretor científico da Emily's Entourage. "Atrair a próxima geração de cientistas para o espaço da FC, remover obstáculos de financiamento e apoiar o trabalho deles são componentes essenciais para cumprir nossa missão o mais rápido possível."

Jeffrey Beekman, PhD, do University Medical Center Utrecht e sua equipe, incluindo o estudante de doutorado Sacha Spelier, são líderes no desenvolvimento e na execução de experimentos translacionais de biologia da FC de última geração. John D. Lueck, PhD, do University of Rochester Medical Center, é pioneiro da tecnologia ACE-tRNA. As duas equipes trabalharão em colaboração para caracterizar a função CFTR em células derivadas de pacientes após o tratamento com ACE-tRNA.

"Estamos muito animados com a oportunidade de trabalhar com a equipe do Dr. Lueck e somos muito gratos pelo generoso apoio da EE que torna isso possível", disse Jeffrey Beekman, PhD. "Trabalhos anteriores mostraram que as medições da função CFTR em células derivadas de pacientes podem ser indicadores importantes da gravidade da doença individual ou da resposta terapêutica em pessoas das quais essas células são isoladas. Usando esses modelos de células derivadas de pacientes, podemos validar a segurança do ACE-tRNA e a quantidade necessária para restaurar com eficiência a função CFTR."

É importante ressaltar que a tecnologia ACE-tRNA tem o potencial de funcionar também em outras doenças associadas a mutações sem sentido, como outras doenças genéticas raras. Os resultados desse trabalho fornecerão informações essenciais para ajudar a aproximar os ACE-tRNAs da clínica para inúmeros indivíduos com mutações sem sentido em todo o mundo.

Saiba mais sobre os subsídios que a Emily's Entourage financiou em www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

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Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficia das terapias direcionadas a mutações atualmente disponíveis, incluindo aqueles com mutações sem sentido da FC. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de pesquisa, lançou uma empresa de terapia genética para FC, desenvolveu um registro de pacientes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços mundiais para impulsionar a pesquisa de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização foi destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e muito mais. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia
Ashling Knight
Diretor de Marketing e Comunicações
Entourage de Emily
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