Emily's Entourage, organização sem fins lucrativos, está animada com o avanço da terapia genética para FC por meio da aquisição da Spirovant

A aquisição promoverá dois programas de terapia gênica com diagnóstico de mutação para fibrose cística, uma doença rara que afeta 70.000 pessoas em todo o mundo. 

Lower Merion, PA - A Emily's Entourage, uma inovadora fundação 501(c)3 que arrecadou milhões de dólares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e a cura para mutações raras sem sentido da fibrose cística, recebe com grande entusiasmo a notícia de que a Sumitomo Dainippon Pharma, em parceria com a Roivant Sciences, adquiriu a Spirovant Sciences (antiga Talee Bio). A aquisição valida o modelo de negócios de filantropia de risco da Emily's Entourage de financiar pesquisas científicas que apoiam o desenvolvimento de terapias para a fibrose cística.  

"Estamos entusiasmados com a aquisição da Spirovant (antiga Talee Bio) e com o compromisso da Roivant de desenvolver rapidamente os dois programas de terapia gênica", disse a fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. "Isso reflete o foco da EE em acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para a fibrose cística e levá-las aos pacientes rapidamente. Acreditamos na ciência e na profunda experiência da equipe em terapia genética para FC desde o início e estamos animados em ver nosso investimento inicial avançar para o desenvolvimento clínico." 

Em 2016, a Emily's Entourage forneceu o financiamento inicial para o lançamento da Talee Bio, uma nova empresa de terapia gênica focada no desenvolvimento de tratamentos revolucionários e na cura da FC. Uma parceria exclusiva entre a Universidade de Iowa, o Children's Hospital of Philadelphia e a empresa de risco Militia Hill Ventures, da Filadélfia, a Talee Bio foi possível graças às conexões científicas da organização e ao compromisso de acelerar os avanços, aproveitando o poder do capital de risco.

Nos últimos três anos, esse trabalho desenvolveu dois programas promissores de terapia genética originados dos fundadores acadêmicos da empresa na Universidade de Iowa. Entre os elementos mais interessantes do programa está o fato de que, diferentemente de muitas das terapias direcionadas no mercado e em desenvolvimento para o tratamento da FC, essas abordagens de terapia genética poderiam ir muito além do mero controle da doença - elas poderiam curar a doença. Além disso, as terapias gênicas são "agnósticas em relação à mutação", o que significa que elas tratariam todos com FC, independentemente da mutação genética do indivíduo. No início deste ano, a Talee Bio (Spirovant) recebeu um prêmio de $4.5M da Fundação para a Fibrose Cística para avançar no desenvolvimento de dois compostos de terapia gênica (TL-101 e T-102).

A parceria Sumitomo-Roivant confirma que o trabalho já iniciado continuará com a devida rapidez, com o objetivo de encontrar terapias eficazes e uma cura para a FC. 

"É impossível exagerar a urgência desse trabalho", disse Kramer-Golinkoff. "Houve avanços recentes no tratamento da FC que beneficiam 90% da comunidade de FC, mas houve pouco progresso para os 10% restantes, incluindo aqueles, como eu, com mutações sem sentido da FC. Nós nos recusamos a aceitar ser deixados para trás".

Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage (EE) é uma fundação 501(c)3 inovadora que arrecadou milhões de dólares desde 2011 para acelerar tratamentos inovadores e uma cura para mutações nonsense raras da Fibrose Cística, uma doença pulmonar genética fatal. A organização foi fundada por Emily Kramer-Golinkoff, uma jovem com fibrose cística em estágio avançado, e seus dedicados amigos e familiares.

A urgência da condição de Emily está estimulando pesquisas revolucionárias e o desenvolvimento de medicamentos que poderiam ajudar não apenas os portadores de fibrose cística (FC), mas também pessoas que sofrem de uma ampla variedade de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido, incluindo formas de distrofia muscular e câncer. As mutações sem sentido, embora raras entre as pessoas com FC, são a causa de aproximadamente 12% de todas as doenças genéticas e afetam 30 milhões de pessoas em todo o mundo.

Para perguntas sobre a mídia, entre em contato com Kira Rentas, Coordenadora Sênior de Marketing e Programas, pelo e-mail kira@emilysentourage.org ou 631-902-1993.