O que fazemos

A Emily's Entourage (EE) é a única organização sem fins lucrativos dedicada a acelerar o processo de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para mutações raras e sem sentido da Fibrose Cística (FC). Veja por que o seu apoio está tornando esse Entourage imparável:

1. Quebrando silos de pesquisa

A EE financiou 38 equipes multidisciplinares em todo o mundo e forneceu várias células - a linha de vida da pesquisa de doenças raras - a inúmeras instituições. Ao reunir os principais participantes, desenvolvemos uma estratégia exclusiva que está buscando um grande avanço clínico em um futuro próximo. Ambicioso? Sim, mas esse é o nome do nosso jogo! Aproveitamos nosso Conselho Consultivo Científico de renome mundial para identificar os projetos de pesquisa mais impactantes e fornecer financiamento de alto impacto para as equipes mais qualificadas.

2. Avanços rápidos

Estamos mudar o ritmo do desenvolvimento de medicamentos essenciais por meio da criação de parcerias exclusivas entre organizações públicas, privadas e sem fins lucrativos - de biotecnologia a produtos farmacêuticos e universidades. A EE lançou a Spirovant Sciences (antiga Talee Bio), uma empresa de biotecnologia focada em terapia genética para FC, unindo-se a pesquisadores da Universidade de Iowa e à empresa de risco Militia Hill Ventures, sediada na Filadélfia. Essa colaboração exclusiva aproveita o poder do capital de risco para acelerar os avanços na terapia gênica, aproximando-nos cada dia mais de uma cura para todos os portadores de FC.

3. Começando pequeno, mas sonhando grande

As mutações nonsense são relativamente raras na população com FC, mas são responsáveis por aproximadamente 12% de todos doenças genéticas, que afetam cerca de 30 milhões pessoas em todo o mundo. Isso inclui tipos de distrofia muscular, doenças hereditárias do sangue e câncer, só para citar alguns. Os donativos têm um impacto descomunal, pois não só afetam o mundo da FC, mas também impulsionam avanços que podem ter um efeito de longo alcance em outras doenças genéticas.

4. Colocando os pacientes no banco do motorista

Nós nos tornamos o rosto da disrupção, criando um roteiro para o avanço da pesquisa na área de doenças raras, muitas vezes subfinanciada. Nosso toque único nesse roteiro? O paciente está no banco do motorista e trabalha lado a lado com a comunidade científica para impulsionar a pesquisa que afeta a vida dos pacientes hoje. Pacientes como Emily estão assumindo o controle de sua doença e provocando mudanças reais, tornando-se defensores incansáveis que são o rosto da era da medicina de precisão.   

5. Pessoas que dão poder ao entourage

Iniciada em 2011 no chão da sala de estar da família de Emily, a EE já arrecadou mais de $6 milhões para apoiar avanços que salvam vidas - e tudo isso se deve à paixão e ao poder infinitos de nossa Entourage. Composta por milhares de apoiadores, seguidores e voluntários de todo o mundo, essa Entourage é unida por uma tenacidade inabalável, compromisso e a crença compartilhada de que Emily e todos como ela merecem ter esperança em um futuro.