Emily's Entourage » Clinical Trial Recruitment

Rekrytering av kliniska prövningar

Snabbare rekrytering till kliniska prövningar

EE:s Patientregister för CF-nonsensmutation och Matchmaking-program för kliniska prövningar fortsatte att växa och ge viktiga resultat under 2021. Registret påskyndar rekryteringen till kliniska prövningar genom att samla en pool av individer med minst en kopia av en nonsensmutation av CF som är intresserade av att delta i kliniska prövningar. EE:s matchmakingprogram kopplar sedan dessa personer direkt till relevanta kliniska forskningsmöjligheter.

Ett av de största hindren för läkemedelsutveckling är rekryteringen till kliniska prövningar, som kan vara särskilt kostsam, tidskrävande och ineffektiv. Detta gäller i synnerhet för personer med sällsynta sjukdomar och mutationer, som många av dem som ingår i den sista 10%-gruppen i CF-communityn, eftersom antalet deltagare i kliniska prövningar är så litet och utspritt.

EE:s insatser effektiviserar rekryteringsprocessen och ger flera fördelar för att stärka samhället.

Registret gör det möjligt för människor att bidra med sina data och matchningsprogrammet för kliniska prövningar gör det möjligt för dem att själva ta reda på vilka möjligheter som finns inom klinisk forskning utan att behöva förlita sig på grindvakter.

De demografiska uppgifter som samlas in i registret bidrar dessutom till att identifiera och välja kliniska prövningsställen utifrån var de registrerade bor, vilket möjliggör en mer strategisk och rättvis fördelning av prövningarna. EE kan nu verka för att företag ska starta prövningar i delar av landet och världen där det finns ivriga, relevanta patienter som normalt inte skulle ha tillgång till dem. Denna personliga process, direkt till konsument, är unik inom CF-området och har potential att ge betydande resultat: större representation och mångfald bland försöksdeltagarna, större tillgång till försök för personer som annars kanske inte skulle ha haft möjlighet att delta och snabbare registrering av försök (vilket leder till snabbare och mer kostnadseffektiv läkemedelsutveckling).

EE har utvecklat en formaliserad mottagningsprocess för att acceptera och granska förfrågningar och en omfattande rubrik för att utvärdera dem. På grund av det stora intresset för matchningsprogrammet för kliniska prövningar lanserade EE en Clinical Research Review Committee, en rådgivande kommitté bestående av kliniska forskare, kliniker och personer med CF som granskar och bedömer förslag till partnerskap för kliniska prövningar från sponsorer och utredare baserat på EE:s forskningsmål och ger rekommendationer om vilka förslag som ska gå vidare och prioriteras.

Pilotprojekt med Translate Bio

I år slutförde EE sitt första officiella pilotprojekt med Translate Bio för företagets MRT5005 mRNA-studie med hjälp av registerdata och matchningsprogram för kliniska studier för identifiering av patienter, uppsökande verksamhet samt hänvisning till och samordning av kliniska platser. EE identifierade och kontaktade 101 patienter som verkade uppfylla kriterierna för studien baserat på deras rapporterade registerinformation. Baserat på denna uppsökande verksamhet, EE genererade 12 remisser och en registrering för den här studien, som rekryterade totalt 40 deltagare. Att generera en rekrytering till en global studie inriktad på en liten delmängd av en redan sällsynt sjukdom är en stor bedrift och visar på värdet, effektiviteten och potentialen i programmet för matchning av kliniska prövningar. Detta är lovande, konkreta resultat som har skapat stor spänning och förväntan kring programmets framtida effekter och skalbarhet.

Sedan pilotprojektet framgångsrikt avslutades har sju bioteknikföretag uttryckt intresse för att samarbeta med EE för matchning av kliniska prövningar, vilket tyder på att programmet fyller ett kritiskt behov inom området.