EE delar ut över $400.000 till forskning om cystisk fibros

Emily's Entourage (EE) är mycket glada över att kunna meddela att två nya forskningsanslag och ett stimulansbidrag har tilldelats en grupp högt respekterade forskare, till ett sammanlagt belopp om över $400.000 som ska delas ut under två år.

Dessa Round 3-bidrag främjar viktig forskning med målet att påskynda utvecklingen av behandlingar för personer med cystisk fibros (CF). Det är viktigt att notera att två av anslagen stöder mutationsdiagnostiskt arbete, vilket innebär att de kan gynna personer med alla CF-mutationer, inklusive men inte begränsat till CF-nonsensmutationer.

Denna senaste anslagsomgång belyser Emily's Entourages strategiska tillvägagångssätt för att identifiera kritiska behov inom terapeutisk utveckling och kliniska områden för CF, och försöka fylla dessa luckor snabbt.

-EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff, MBE

---

Eliminering av resistens hos MDR-bakterier med hjälp av fagterapi 

Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD
Yale-universitetet

Staphylococcus aureus (S. aureus) är en multiresistent (MDR) bakterie som orsakar lunginfektioner hos personer med cystisk fibros (CF) redan i unga år. Infektioner som orsakas av MDR-bakterier bidrar direkt till sjuklighet och dödlighet eftersom läkarna tvingas förlita sig på en minskande arsenal av antibiotika. Hos dem som är ihållande infekterade med S. aureusEn minskning av bakteriebördan kan ha en betydande positiv inverkan på lungfunktion, lungförvärringar och livskvalitet. Fagterapi utnyttjar bakteriofager (bakteriespecifika virus) som riktar in sig på och dödar bakterier. När dessa fager används i terapeutiskt syfte kan de döda bakterier uttrycker specifika virulensfaktorer som gör det möjligt för dem att orsaka infektion. Finansiering från Emily's Entourage kommer att möjliggöra ytterligare utvecklingsinsatser av fagbaserade terapier för behandling av
CF-associerade infektioner.

Strategi: Att köpa sig tid: Alternativa mål och tillvägagångssätt

 

 

Genetisk terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer

James Dahlman, filosofie doktor
Georgia Tech

Leverans av nukleinsyror till lungorna, inklusive tRNA, är en lovande alternativ metod för CF-behandling. Det är dock fortfarande en stor utmaning att rikta nukleinsyrorna till rätt celler i lungorna. Med hjälp av toppmoderna metoder strävar Dahlmanlaboratoriet efter att utveckla optimerade lungspecifika leveransmedel, så kallade nanopartiklar, för att underlätta leverans av nukleinsyror. Det övergripande målet med detta projekt är att påskynda den takt med vilken nanopartiklar kan användas för att behandla CF.

Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering

Mätning av terapeutisk reparation av CFTR-nonsensmutationer

John Lueck, filosofie doktor
Universitetet i Rochester

Stimulansmedlen från Emily's Entourage (EE) kommer att användas för att köpa
specialutrustning, så kallade Ussing-kammare, som är det bästa sättet att mäta CFTR-aktivitet i epitelceller i luftvägarna och fastställa effektiviteten hos CF-behandlingar under utveckling. Specifikt kommer Ussing-kammare att användas för att testa effekten av nonsensundertryckande ACE-tRNA, som utvecklats genom ett tidigare forskningsanslag från EE.

Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering

Dessa anslag utgör den tredje finansieringsrundan som stöds av Kampanjen Catalyst for the Cure, ett banbrytande initiativ som lanserades 2017 för att finansiera strategiska forskningsområden som identifierats av EE:s vetenskapliga råd och påskynda forskning och läkemedelsutveckling för CF-nonsensmutationer.

---

Vilken inverkan kommer detta att ha?

Emily's Entourages (EE) anslag i omgång 3 är ett mycket strategiskt tillvägagångssätt för att tillgodose angelägna behov inom både terapeutisk utveckling och klinisk verksamhet.

Dessa utmärkelser förlänger Emily's Entourage-stödda utveckling av en CF-behandlingsmetod som levererar suppressor tRNA till lungan, och inleder stöd till phage, en spännande ny antibakteriell terapi. Detta nya stöd riktar sig direkt mot ouppfyllda behov inom CF-terapiområdet, inklusive leverans till lungan och antibiotikaresistens.

-EE:s vetenskapliga chef, Peter Haggie, PhD

Inom terapeutisk utveckling är leverans fortfarande ett akut behov av en mängd olika lovande metoder. Dahlman-projektet syftar till att utforska en särskilt spännande leveransmetod med hjälp av nanopartiklar.

På den kliniska arenan är superbugs ett kritiskt problem för personer med CF. Som en del av EE:s nya "buying time"-initiativ inriktas faganslaget på livshotande multiresistenta bakterieinfektioner för både personer med CF-nonsensmutationer som fortfarande väntar på riktade behandlingar, och personer som behandlas med modulatorer och som fortfarande har kroniska bakterieinfektioner.

Slutligen återspeglar stimulansbidraget stiftelsens fortsatta entusiasm över de nonsenshämmande ACE-tRNA som utvecklas av Dr John Lueck och dess investering i att försöka få ut denna teknik till patienterna snabbt.

Sedan 2011 har EE delat ut över $3,8 miljoner för att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar som snabbt kan nå patienter med CF-nonsensmutationer. Många av dessa anslag har fokuserat på nonsensmutationer, eftersom patienter med nonsensmutationer utgör den största delen av den perifera 10% av CF-populationen för vilken det för närvarande inte finns några riktade behandlingar tillgängliga, men EE:s anslag är inte bara begränsade till nonsensmutationer. Faktum är att ett antal av bidragen har varit mutationsagnostiska, vilket innebär att de kan gynna alla personer med CF oavsett deras genetiska mutation.

Vi vill rikta ett varmt tack till de hängivna forskare som leder arbetet med att utveckla banbrytande behandlingsmetoder för personer med CF, inklusive de med nonsensmutationer. Glädjande blir den dag då genombrott och botemedel finns för 100% av CF-samfundet. Fram till dess står vi fast vid vårt mål och är evigt tacksamma mot våra extraordinära supportrar, utan vilka vi inte skulle kunna genomföra dessa lovande insatser.

För att lära dig mer om EE-finansierade projekt, besök Tilldelade bidrag sida.