Träning för ett botemedel: CF-forskare samlar in pengar till EE

Emily's Entourage (EE) är oerhört hedrade över att ha en grupp forskare som arbetar för att påskynda forskning och läkemedelsutveckling för nonsensmutationer vid cystisk fibros (CF). Under nästa år kan 90% av CF-populationen komma att dra nytta av ett livräddande läkemedel på marknaden (som för närvarande väntar på FDA:s granskning och godkännande), men de sista 10%, inklusive de med nonsensmutationer, kommer inte att dra nytta av dessa nya banbrytande läkemedel. 

Och faktum är att forskarnas engagemang är så djupt att det inte bara är begränsat till deras "dagliga arbete" på labbet med att främja kritisk forskning. Snarare genomsyrar det ibland många aspekter av deras liv. Det finns inget bättre exempel på detta än John Lueck, PhD, University of Rochester, som har beslutat sig för att inte bara göra forskning för att påskynda genombrott och ett botemedel för den sista 10%, men också för att samla in pengar som kommer att driva den kritiska forskningen.

Under de senaste månaderna har Dr. Lueck tränat för att bestiga Matterhorn i de schweiziska Alperna, ett berg som han tog sig an den 22 augusti och som är nästan 15.000 meter högt. Som tvåfaldig mottagare av EE-stipendier genom Kampanjen Catalyst for a Curevände han på steken och åtog sig att samla in pengar till EE under hela träningsprocessen!

Under 2017, vid University of Iowa, ingick Dr Lueck i ett team lett av Chris Ahern, PhD, som fick ett EE-anslag för att främja sin forskning om att konstruera transfer-RNA-molekyler för att korrigera nonsensmutationer vid CF. Baserat på de resultat som uppnåddes genom EE:s inledande finansiering har dr Lueck fick ett Vertex CF Research Innovation Award på $750.000 under tre år för att främja sin forskning om nonsensmutationer vid CF. Han deltog i EE:s tredje vetenskapliga symposium, Terapeutisk utveckling för nonsensmutationer: Den sista gränsen för CF, i september 2018 och fick nyligen ett EE-stimulansbidrag för att köpa Ussing-kammare, specialutrustning för att mäta effektiviteten av CF-nonsensmutation som undertrycker ACE-tRNA.

På senare tid har Dr Lueck använt sig av sin barndoms kärlek till naturen och sina bergsklättringskunskaper för att försöka sig på ett av sina största äventyr hittills. Han har inte bara besökt alla 50 delstater, han har också rest jorden runt och bestigit toppar på över 4 000 meter i Mexiko, Ecuador och nu Schweiz! 

Man lär sig av vad man har gjort och fortsätter framåt. Jag har mulåsnegenen, den får mig att bara fortsätta. 

På frågan om vad som bidrar till hans förkärlek för bergsklättring återkopplade Dr Lueck till vad som driver honom som forskare och sa: "Man lär sig av det man har gjort och fortsätter att kämpa framåt." Att han måste övervinna hinder hindrar inte hans uthålliga strävan efter seger. "Jag har mulånegenen", skämtade han, "den får mig att bara fortsätta."

Dr Lueck erkänner den avgörande roll som EE har spelat för att han ska kunna bli en oberoende forskare inom CF-området. Med varje träningspass och varje dollar som samlades in sammanflätade han CF-forskarens resa med resan till toppen av Matterhorn. Även om han inte kunde nå den högsta toppen på grund av farliga väderförhållanden (tack för hans försiktighet och säkerhet!), har hans expedition ensam bidragit med $2 780 till mer kritisk finansiering för livräddande genombrott! Dr Lueck inser sin del i den ultimata strävan efter snabba genombrott för CF och hoppas innerligt att han också kan vara med och hitta genombrott och ett botemedel för de sista 10% i CF-samhället. 

Emily's Entourage är oerhört tacksamt mot Dr Lueck för hans passionerade engagemang för att påskynda genombrottet för nonsensmutationer vid CF, på mer än ett sätt.