Den ideella organisationen Emily's Entourage uppmuntras av att CF-genterapin utvecklas genom förvärvet av Spirovant

Förvärvet kommer att främja två mutationsdiagnostiska genterapiprogram för cystisk fibros, en sällsynt sjukdom som drabbar 70.000 personer i världen. 

Lower Merion, PA - Emily's Entourage, en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 för att påskynda banbrytande behandlingar och ett botemedel för sällsynta nonsensmutationer vid cystisk fibros, välkomnar med stor entusiasm nyheten att Sumitomo Dainippon Pharma, i samarbete med Roivant Sciences, har förvärvat Spirovant Sciences (tidigare Talee Bio). Förvärvet bekräftar Emily's Entourages affärsmodell för venture filantropi, som går ut på att finansiera vetenskaplig forskning som stöder utvecklingen av behandlingar för cystisk fibros.  

"Vi är mycket glada över förvärvet av Spirovant (tidigare Talee Bio) och Roivants åtagande att snabbt utveckla de två genterapiprogrammen", säger EE:s grundare Emily Kramer-Golinkoff. "Detta återspeglar EE:s fokus på att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar för cystisk fibros och att snabbt få ut dem till patienterna. Vi har trott på vetenskapen och på teamets djupa expertis inom genterapi för CF sedan starten och vi är uppmuntrade att se vår tidiga investering gå vidare mot klinisk utveckling." 

Under 2016 bidrog Emily's Entourage med startkapital för att lansera Talee Bio, ett nytt genterapiföretag som fokuserar på att utveckla revolutionerande behandlingar och ett botemedel mot CF. Talee Bio är ett unikt partnerskap mellan University of Iowa, Children's Hospital of Philadelphia och riskkapitalbolaget Militia Hill Ventures i Philadelphia, och möjliggjordes genom organisationens vetenskapliga kontakter och engagemang för att påskynda framsteg genom att utnyttja riskkapitalets kraft.

Under de senaste tre åren har detta arbete resulterat i två lovande genterapiprogram som har sitt ursprung i företagets akademiska grundare vid University of Iowa. Bland de mest spännande inslagen i programmet är att dessa genterapimetoder, till skillnad från många av de riktade terapier som finns på marknaden och under utveckling för CF-behandling, kan gå långt utöver att bara kontrollera sjukdomen - de kan bota sjukdomen. Dessutom är genterapierna "mutationsagnostiska", vilket innebär att de skulle behandla alla med CF oavsett individens genetiska mutation. Tidigare i år fick Talee Bio (Spirovant) ett $4,5M-pris från Stiftelsen för cystisk fibros för att främja utvecklingen av 2 genterapisubstanser (TL-101 och T-102).

Partnerskapet mellan Sumitomo och Roivant bekräftar att det arbete som redan har påbörjats kommer att fortsätta i full fart med ett fokuserat mål att hitta effektiva behandlingar och ett botemedel mot CF. 

"Det är omöjligt att överdriva hur angeläget detta arbete är", säger Kramer-Golinkoff. "Det har nyligen gjorts framsteg i behandlingen av CF som gynnar 90% av CF-communityn, men det har inte gjorts några större framsteg för de återstående 10%, inklusive de som, liksom jag, har nonsensmutationer av CF. Vi vägrar att acceptera att hamna på efterkälken."

Om Emily's Entourage
Emily's Entourage (EE) är en innovativ 501(c)3-stiftelse som har samlat in miljontals dollar sedan 2011 för att påskynda banbrytande behandlingar och ett botemedel för sällsynta nonsensmutationer av cystisk fibros, en dödlig genetisk lungsjukdom. Organisationen grundades av Emily Kramer-Golinkoff, en ung kvinna med långt framskriden cystisk fibros, och hennes hängivna vänner och familj.

Emilys akuta tillstånd driver på revolutionerande forskning och läkemedelsutveckling som kan hjälpa inte bara personer med cystisk fibros (CF), utan även människor som lider av en mängd olika genetiska sjukdomar som orsakas av nonsensmutationer, inklusive olika former av muskeldystrofi och cancer. Nonsensmutationer, som är sällsynta bland personer med CF, är orsaken till cirka 12% av alla genetiska sjukdomar och drabbar 30 miljoner människor runt om i världen.

För frågor från media, vänligen kontakta Kira Rentas, Senior Marketing and Program Coordinator, på kira@emilysentourage.org eller 631-902-1993.