EE beviljar $440.000 i Round 6-stöd till forskning om cystisk fibros

Vi är mycket glada över att kunna meddela att Emily's Entourage (EE) har beviljat $440.000 i finansiering för två nya anslag för att främja forskning och läkemedelsutveckling inom cystisk fibros (CF). Anslagen stöder utvecklingen av en ny nonsensmutationsmodell för illrar och en ny form av genterapi med hjälp av lipidnanopartiklar. 

"Dessa anslag återspeglar Emily's Entourages orubbliga engagemang för att främja livräddande forskning för att fylla kritiska behov och snabbt driva lovande terapeutiska möjligheter för CF-gruppen, särskilt de som inte drar nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar.“

- Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer, Emily's Entourage

MOTTAGARE AV BIDRAG:

Generering av W1286X cystisk fibros-ferretmodell för undersökning av nonsensmutationsriktade terapier

Xingshen Sun, doktorand
University of Iowa

Innan ett läkemedel eller en behandlingsmetod kan användas i kliniska prövningar på människor måste det först testas i en djurmodell för att bedöma säkerhet och effekt. Hittills har det dock inte funnits några lämpliga djurmodeller med en nonsensmutation i cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR). Tidigare studier visar att illern är en idealisk art för en CF-modell eftersom den utvecklar en lungsjukdom som leder till andningssvikt och utvecklar pankreassjukdomar som leder till CF-relaterad diabetes. Detta projekt kommer att syfta till att generera en CF-illermodell som innehåller W1286X-mutationen i CFTR-genen, liknande den mänskliga W1282X-mutationen. Illermodellen kommer att användas för att testa om behandling med flera läkemedel kan minska sjukdomssymtomen hos illern. Denna nya W1286X-illermodell ger en ny möjlighet att påskynda identifieringen av effektiva och säkra behandlingsmetoder, vilket avsevärt förkortar tiden för att identifiera nya läkemedel eller nya behandlingsstrategier för patienter med CFTR-W1282X-mutation, och potentiellt andra nonsensmutationer, på ett sätt som cellbaserade system eller gnagarmodeller inte tillåter.

Pulmonell icke-viral leverans av basredigerare riktade mot W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (bilden) och Hugh Smyth, PhD
University of Texas i Austin

Genförändrande terapisom mEn ny teknik som kan reparera den defekta gen som är förknippad med CF har potential att leda till ett permanent botemedel mot sjukdomen. Det finns för närvarande en teknik som effektivt kan korrigera mutationen och återställa det nyckelprotein som är involverat i normal cell- och lungfunktion. Det är dock svårt att leverera denna terapi till patienten utan att den bryts ned i kroppen. Detta projekt kommer att undersöka och identifiera farmaceutiska bärare - eller material för att leverera genterapilasten - som kan skydda den från nedbrytning och i slutändan levereras till lungorna.gs som inhalerade läkemedel.

Sedan 2011 har EE beviljat mer än $5,2 miljoner till 24 forskningsprojekt över hela världen. Dessa senaste anslag utgör den sjätte omgången av anslagsfinansiering som EE beviljar för att påskynda utvecklingen av behandlingar för personer med CF som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar, inklusive personer med nonsensmutationer av CF. 

Vi är tacksamma mot anslagsmottagarna och alla engagerade forskare som leder arbetet med att snabbt fylla kritiska behov för alla personer med CF - ingen lämnas efter! Se en omfattande lista över alla beviljade forskningsanslag här.