EE publicerar den första "Final 10% Survey" någonsin och tillkännager ett informativt webbseminarium

Emily's Entourage (EE) är glada att kunna meddela att den första globala undersökningen någonsin om hälsa och perspektiv hos personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av godkända mutationsinriktade behandlingar publicerades denna månad i den vetenskapliga tidskriften Pediatric Pulmonology. 

Organisationen kommer att hålla ett informativt webbseminarium med en presentation av Dr. Jennifer Taylor-Cousar, styrelseledamot i EE Scientific Advisor och medförfattare till artikeln, för att dela med sig av undersökningsresultaten och svara på frågor från allmänheten. Webbseminariet kommer att hållas onsdagen den 6 april kl. 20.00 ET.

ENKÄTEN

Syftet med denna undersökning var att samla in information för att bättre förstå nuvarande hälsostatus, påverkan av CF, ouppfyllda behov och kliniskt forskningsintresse hos dem i den sista 10% av CF-samfundet som inte drar nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar (CFTR-modulatorer) på grund av icke stödberättigande mutationer, bristande tillgång eller biverkningar. 

"Vi hoppas att dessa resultat kan bidra till att styra och påskynda läkemedelsutvecklingen och utformningen av kliniska prövningar för att tillgodose behoven i samhället och säkerställa att CF-samfundets röst förblir central i varje steg av läkemedelsutvecklingen och godkännandeprocessen", säger EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff.  

Över 430 personer från 5 kontinenter deltog i studien med 38 frågor, som genomfördes mellan juni och juli 2021 och spreds via sociala medier och e-post till personer och familjer med CF samt intresseorganisationer i och utanför USA. 

HÖJDPUNKTER FRÅN UNDERSÖKNINGSRESULTATEN

Kliniska egenskaper

• Cirka 26% av respondenterna hade mild lungsjukdom, 50,3% hade måttlig sjukdom och 11,1% hade allvarlig sjukdom 
• Andelen respondenter som identifierade sig som en BIPOC-individ som inte var berättigad till modulatorer (72,5%) var högre än de som identifierade sig som vita (65,2%)

Sjukdomens inverkan och behandlingsbördan

• 13,8% av individerna med CF tillbringade fem eller fler nätter på sjukhus på årsbasis för ett CF-relaterat problem
• Mer än 86,1% av de tillfrågade rapporterade att CF hade en måttlig till betydande inverkan på deras eller deras familjemedlemmars liv, och 93,5% av vårdgivarna rapporterade att CF hade en måttlig till betydande inverkan på det dagliga livet. Bland vårdgivarna var det mental (66,7%) och fysisk (40,7%) hälsopåverkan som rapporterades i högst utsträckning.
• Bland personer med CF var de aspekter av livet som påverkades mest av CF psykisk hälsa (45,5%), framtidsplaner (45,2%) och förmåga att umgås med vänner/delta i sociala aktiviteter (39,7%)

Potentiellt deltagande i klinisk forskning

• 76,7% uttryckte intresse för att delta i framtida kliniska prövningar
• Av dem som inte hade deltagit eller inte skulle delta i kliniska prövningar var den vanligaste orsaken bristande kvalifikationer (37,0%)
• De viktigaste funktionerna i prövningen var tillgång till läkemedel efter avslutad prövning (92,5%) och fler platser för kliniska prövningar (78,7%)

Uppfattningar om tillgång till CFTR-modulatorer för vissa men inte alla personer med CF

• På frågan om hur det känns att se andra i CF-communityn dra nytta av modulatorer när de själva eller deras familjemedlemmar inte kunde dra nytta av dem, kände sig de flesta glada och förväntansfulla för dem som drog nytta av dem, men andra återkommande teman var "bitterljuvt", "avundsjuk", "ledsen", "frustrerande", "en besvikelse", "arg", "orolig" och "lämnad utanför". 

Läs hela publikationen.

Observera att artikeln har öppen tillgång för att säkerställa att alla i CF-samhället kan lära sig och dra nytta av resultaten, inklusive, vilket är viktigt, personer med CF och deras familjer. 

INFORMATIVT WEBBINARIUM

EE kommer att hålla ett informativt webbseminarium med en presentation av Dr. Jennifer Taylor-Cousar om viktiga undersökningsresultat följt av en frågestund för att svara på eventuella frågor från samhället. 

Webbseminariet hålls onsdagen den 6 april kl. 20.00 ET och är gratis och öppet för alla. Observera att förhandsregistrering krävs.

Registrera dig för webinariet