Min erfarenhet av fagterapi: 3 år senare

Under CF Awareness Month bjuder Emily's Entourage (EE) in medlemmar av cystisk fibros (CF)-gemenskapen att dela med sig av sina berättelser. Dagens blogginlägg är skrivet av Ella Balasa, en patientförespråkare och konsult som lever med CF. 

2019, vid 26 års ålder, genomgick jag en experimentell behandling för att bekämpa den värsta CF-infektion jag någonsin haft. Och det fungerade. Tre år senare är jag här tack vare denna chans på en på miljonen.

Ett desperat experiment 

Den otestade experimentella behandlingen som varken jag eller min läkare hade hört talas om vid den tidpunkten kallas "fagterapi". Bakteriofager, även kända som fager, är virus som angriper en specifik bakterievärd och inte andra celler. Om man hittar rätt fag, lärde vi oss, kan man använda den för att behandla en viss bakterie. 

Att jag nådde en sådan desperat punkt var inte förvånande. Jag fick diagnosen CF vid 1 års ålder och gick ständigt på antibiotika för olika infektioner. Jag visste att de antibiotikabehandlingar som hade hjälpt mig hela livet en dag plötsligt skulle kunna bli verkningslösa på grund av antibiotikaresistens. 

Den dagen kom när jag var 26 år gammal och drabbades av den värsta infektion jag någonsin haft. Jag fick intravenös antibiotika i flera veckor och mina symtom lindrades inte. Jag hostade oavbrutet och stora gröna slempluggar kom hela tiden ut. Jag gjorde andningsbehandlingar varannan timme eller så bara för att tysta pipandet och sekretet i luftvägarna när jag andades. Min lungfunktion sjönk till 18% och jag sattes på extra syrgas. Mina känslor av rädsla och desperation sköt genom taket.

Några månader tidigare hade jag varit i kontakt med några filmskapare som höll på att spela in en dokumentärfilm om CF. De hade berättat för mig omut en CF-patient som behandlades i Texas med en experimentell behandling som kallas "fagterapi" för att bekämpa en infektion som var resistent mot tillgängliga antibiotika. I min dimma undrade jag om det här kunde vara en fungerande behandling för mig.

Med tanke på hur allvarlig min infektion var, hur långt framskriden min CF var och hur få alternativ jag hade i det läget, kände jag att jag inte hade något att förlora. Jag nämnde fagterapi för min läkare och vi kontaktade forskare vid Yale University. Några veckor senare befann jag mig på Yale, där jag satt på en bår och andades in fager som utvecklats just för mig. 

Risk och belöning

Efter en veckas behandling började jag bli av med infektionen. Det här var verkligen inget mindre än ett mirakel. Så många behandlingar hade misslyckats eller gett medelmåttiga resultat. Min kropps svar var chockerande och upplyftande. Jag hade använt fagbehandlingen tillsammans med en antibiotikacocktail som jag hade använt många gånger, så jag visste att tillsatsen av fag var den x-faktor som gjorde skillnaden.

Tre månader senare fick jag en ny omgång fagbehandling. Efter den behandlingen förblev jag infektionsfri i sex månader. Detta var en otrolig förbättring av min livskvalitet - fram till dess hade jag nästan konstant tagit antibiotika.

När dessa effekter blev mindre uttalade fick jag tillgång till fag en tredje gång. Under tiden mellan behandlingarna hade jag tagit flera kurer med oral och inhalerad antibiotika. Antibiotikaanvändningen hade förändrat min bakteriepopulation och sannolikheten för att hitta den fag som skulle svara på de specifika förhållandena i min kropp vid det tillfället var låg. Tänk på det som att det finns många strömbrytare och spakar som bakterierna kan slå på och av. När några av dessa är aktiverade kan de avvärja även fager som skulle kunna fungera mot dem i en annan situation. Även inom en och samma individ är det inte säkert att behandlingen av en viss stam i ett visst område av kroppen kan översättas till en bredare effekt. 

Den här gången gick oddsen emot mig: Fagterapin var inte effektiv och jag såg inga förändringar. Nu måste mitt team av vårdpersonal gå tillbaka till ritbordet, analysera min specifika bakterie och identifiera rätt fag för att behandla den. 

Är jag besviken över att phage inte fungerade för mig den här gången? Ja, absolut. Det betyder inte att det inte längre är lovande, precis som min tidigare framgång med fag inte utgjorde en mirakelkur. 

Lösningar på besvärliga frågor som antibiotikaresistens är sällan silverkulor. Målet är snarare att stimulera innovation och forskning och att pröva flera olika tillvägagångssätt.

Med tanke på min erfarenhet och erfarenheterna från många andra med CF och andra antibiotikaresistenta infektioner som har dragit nytta av fagterapi när allt annat har misslyckats, verkar det tydligt att fagterapi är lovande, men det är bara ett tillvägagångssätt. Vi måste satsa på alla fronter. 

Framtiden för fag

Det finns en god chans att jag inte skulle vara här idag utan fagterapi. Som en långsiktig lösning finns det utmaningar som är svåra att hantera. 

Med en behandling som måste utvecklas och Det är svårt att extrapolera hur en persons erfarenhet kan översättas till en större population. Eftersom det finns en så stor biologisk mångfald bland fagerna finns det sannolikt en fag som kan reagera på varje unik omständighet. Att identifiera just den fag som passar rätt person under rätt omständigheter är det överhängande hinder som gör framgång till en sådan chansning.

Andra utmaningar för fagterapi är fagernas korta hållbarhetstid och den osäkra kommersiella miljön för företag som arbetar med antiinfektiva läkemedel idag. Det pågår tidiga kliniska prövningar för pseudomonas aeruginosaär den vanligaste bakterieinfektionen hos personer med CF. De data som dessa studier resulterar i kommer att vara avgörande för att bygga upp ett starkare argument för fag som ett behandlingsalternativ.

Vad händer härnäst?

Fager är bara en möjlighet för infektionshantering bland många nya och ännu oupptäckta möjligheter. Sanningen är att jag var mycket sjuk varje gång jag genomgick fagterapi, och det är jag fortfarande. Min lungfunktion är fortfarande farligt låg. År 2019 började jag med en modulator som hjälpte mig avsevärt, men efter två år har effekterna av denna behandling blivit mindre uttalade. Jag befinner mig i en situation där jag måste hitta en effektiv behandling igen.

Vetenskapliga framsteg sker med jämna mellanrum. I mitt fall gav den lyckliga tidpunkten mig ett alternativ - hur riskfyllt och oprövat det än var - där inga andra alternativ fanns, och det är jag mycket tacksam för. Att snabbt gå framåt och utforska alternativ som inte går att föreställa sig, som fag, är det enda sättet att utveckla bättre lösningar för människor som jag, vars liv hänger på det och som inte har tid att vänta.

 

Ett särskilt tack till Vertex Pharmaceuticals, Inc. för deras tier 1-sponsring av vår kampanj för CF Awareness Month.