Cystic Fibrosis Clinical Trial Matchmaking Program

Ett av de största hindren för läkemedelsutveckling är rekryteringen till kliniska prövningar, som kan vara kostsam, tidskrävande och ineffektiv. Detta gäller särskilt för personer med sällsynta sjukdomar och mutationer, som många av dem i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-gruppen, eftersom antalet deltagare i kliniska prövningar är så litet och utspritt.

För att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar skapade Emily's Entourage (EE) CF Clinical Trial Connect: en global patientdatabas exklusivt för personer med CF som inte kan dra nytta av CFTR-modulatorer, inklusive personer med olämpliga genetiska mutationer, biverkningar eller suboptimal respons på CFTR-modulatorer. CTC-databasen gör det möjligt för dessa personer att bidra med sina data och få information om relevant klinisk forskning och prövningar. Med hjälp av data från CTC kopplar Clinical Trial Matchmaking Program sedan samman personer med CF med relevanta möjligheter till kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar genom riktad uppsökande verksamhet från en betrodd källa.

Vad gör EE:s Matchmaking-program för kliniska prövningar unikt?

Vårt program för matchning av kliniska CF-prövningar är direkt till konsument, vilket innebär att vi delar relevanta möjligheter till kliniska prövningar direkt med personer som är registrerade i CTC-databasen i stället för att gå via kliniker, vårdcentraler eller leverantörer. EE:s stöd gör rekrytering av kliniska prövningar snabbare, mer målinriktad och mer effektiv, vilket möjliggör snabbare läkemedelsutveckling. Dessutom ger vårt Clinical Trial Matchmaking Program personer med CF den information och de verktyg som krävs för att de ska kunna söka efter kliniska forskningsmöjligheter som kan vara lämpliga för dem.

För att delta i en klinisk prövning ska det inte krävas att en person med cystisk fibros befinner sig på rätt plats vid rätt tidpunkt.

"Alla med CF bör ha möjlighet att höra om relevanta möjligheter till kliniska prövningar och avgöra om det är rätt möjlighet för dem att delta i. Genom vårt Clinical Trial Matchmaking Program överbryggar vi klyftan mellan prövningsmöjligheter och de människor vars liv är beroende av dem." - Emily Kramer-Golinkoff, medgrundare, Emily's Entourage

Vi har själva sett att det faktum att vi kan erbjuda ett färdigt nätverk av villiga prövningsdeltagare bidrar till att attrahera biofarmaceutiska företag till CF-området och till att underlätta identifieringen av prövningsplatser. Matchmaking-programmet främjar också en mer strategisk och rättvis fördelning av prövningar och representation bland deltagarna.

Det är viktigt att notera att integriteten för våra deltagare i CF Clinical Trial Connect (CTC) är av avgörande betydelse för oss. Vi delar inte några personuppgifter som tillhandahålls via CTC-databasen med företag eller forskare, och vi kommer endast att dela CTC-data i aggregerad form.

Är du genetiskt olämplig för CFTR-modulatorer eller kan du inte dra nytta av befintliga modulatorbehandlingar? Registrera dig för CF Clinical Trial Connect (CTC).

Företag eller prövare som är intresserade av vårt Matchmaking-program för kliniska prövningar kan skicka e-post till registry@emilysentourage.org för ytterligare information.

EE inledde ett unikt samarbete med Translate Bio för bolagets MRT5005 mRNA-studie. Samarbetet ledde till ökad screening och framgångsrik rekrytering av deltagare till studien mot bolagets beräknade mål om 40 deltagare.