Översättningsbidrag

Emily's Entourage's (EE) Translational Grant Program ger viktig startfinansiering till innovativa forskare med lovande strategier som påskyndar forskning och läkemedelsutveckling för dem i den sista 10% av CF-samfundet som inte drar nytta av CFTR-modulatorer, inklusive de med sällsynta och nonsensmutationer.

Syftet med detta initiativ är att finansiera lovande behandlingar och mekanismer för läkemedelstillförsel som har potential att påskynda utvecklingen av genbaserade behandlingar för personer med CF. Potentiella intresseområden inkluderar, men är inte begränsade till, följande lista.

• Nukleotidbaserade terapierGenredigering och nukleotidbaserade terapier - inklusive CRISPR, basredigering, TALENs, ZFNs och RNA - erbjuder lovande strategier för permanent CFTR-korrigering, med viktiga fokusområden på att hantera sällsynta CFTR-mutationer, minimera bystander-effekter, identifiera optimala mål för luftvägsceller och utveckla leveranstekniker för DNA-reparation och fullständig genersättning.
• Virala och icke-virala tekniker för genöverföring-Med de senaste framstegen inom inkapslingstekniker, bärarpartiklar och modifieringar av nanopartiklar fokuserar EE finansieringen på att minska riskerna med icke-virala leveransplattformar för genetiska terapier och att utveckla nya virala vektorer för genleverans.
• Behandling och förebyggande av Staphylococcus aureus och andra kliniskt viktiga patogener som utgör ett ouppfyllt behov hos personer med CFMed tanke på den betydande inverkan som multiresistenta patogener (MDR) har på hälsoresultaten vid CF är det fortfarande viktigt att utveckla behandlingar och vacciner som riktar sig mot ouppfyllda behov - inklusive MRSA, icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) och andra kritiska CF-patogener - med metoder som omfattar nya antimikrobiella medel, aerosolformuleringar av antibiotika, nya vaccinationsmål och svampmedel.
• Nytt användningsområde för läkemedel-Ny användning av läkemedel erbjuder en ny terapeutisk potential för CF genom att identifiera nya användningsområden för godkända läkemedel eller prövningsläkemedel utöver deras ursprungliga indikationer; ett systembiologiskt tillvägagångssätt möjliggör identifiering av molekylära egenskaper, såsom sjukdomsframkallande fenotyper som delas med CF, som annars skulle förbli oupptäckta.
•  Lovande forskning i tidiga skedenForskning och utveckling av nya CF-terapier har nått ett avgörande skede, med många terapier som går in i eller närmar sig kliniska prövningar. EE är angelägna om att finansiera forskning i tidig fas som behandlar CFTR-mutationer med innovativa, nya metoder.

Stöd kan erhållas med $100.000 per år (plus 10% för indirekta kostnader). Vanligtvis kommer finansieringen att pågå i två år. Fortsatt finansiering är beroende av framsteg, som rapporteras var sjätte månad. Se avtalsvillkor och villkor här.

Hittills har EE beviljat 38 anslag till forskare från ett flertal länder och bidragit till att säkra över $52,3 miljoner dollar i följdfinansiering. De forskningsprojekt som finansierats av EE har gjort betydande framsteg i den terapeutiska utvecklingen och ett antal projekt har för närvarande nått preklinisk fas.

Behörighetskriterier för sökande

Sökande måste ha en fakultetsanställning vid ett akademiskt lärosäte, en doktorsexamen, MD eller DO samt dokumenterad publicering och finansiering. Det finns inga begränsningar vad gäller medborgarskap eller geografi.

Deadline

Ansökningar kommer att tas emot från och med den 1 november 2024 och ska vara inlämnade senast den 20 december 2024 kl. 23.59 (ET).

Vänligen läs igenom riktlinjer för ansökan om bidrag 2024 för fullständiga krav för inlämning.

Om du har några frågor eller vill diskutera ditt intresse för EE:s finansieringsmöjligheter, är du välkommen att kontakta oss nedan.