Scientific Advisory Board

Vår Scientific Advisory Board består av en engagerad grupp av högt respekterade och erfarna forskare, kliniker och ledare inom hälsobranschen som ger vägledning om strategiska forskningsprioriteringar för Emily's Entourage.

Kevin Foskett, PhD, ordförande

Ordförande, Institutionen för fysiologi; Isaac Ott professor i fysiologi, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania

J. Kevin Foskett, PhD, är Isaac Ott Professor of Physiology och ordförande för fysiologiska institutionen vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania. Han är också professor vid institutionen för cell- och utvecklingsbiologi samt medlem av Mahoney Institute for Neurosciences och Abramson Cancer Center. Dr Foskett har varit en trogen medlem av Penn Medicine i nästan 20 år. Efter att ha doktorerat vid University of California, Berkeley, arbetade han vid Toronto's Hospital for Sick Children och vid University of Toronto innan han kom till Penn.

Dr. Fosketts forskning har i över 30 år varit inriktad på mekanismer och reglering av jontransport och signaltransduktion. Han har länge intresserat sig för jon- och vattentransport i exokrina epitel, med särskilt fokus på den genetiska sjukdomen cystisk fibros (CF), och har publicerat omfattande studier av olika aspekter av CFTR:s biofysik och cellbiologi samt cellbiologin i lungornas submukosala körtlar, där den primära defekten i lungorna vid CF uppstår. Han fungerade som konsult åt Cystic Fibrosis Foundation i deras samarbete med Aurora Biosciences/Vertex som direkt ledde till utvecklingen av det första läkemedlet som riktar sig mot den grundläggande defekten vid CF.

Margarida D. Amaral, doktorand

Professor i biokemi/molekylärbiologi vid den naturvetenskapliga fakulteten vid universitetet i Lissabon (Portugal) och gruppledare vid Biosystems & Integrative Sciences Institute (BioISl)

Margarida D. Amaral, PhD, är professor i biokemi och molekylärbiologi vid den naturvetenskapliga fakulteten vid universitetet i Lissabon (Portugal) och gruppledare vid Biosystems & Integrative Sciences Institute (BioISl). I över 20 år har hennes forskarkarriär varit inriktad på grundläggande och translationell forskning om cystisk fibros (CF).

Dr. Amaral är alumn från European Molecular Biology Laboratory och Gulbenkian Institute of Science. Hon är också medlem av European Molecular Biology Organization och Portuguese Academy of Sciences. Dr. Amaral har fått flera utmärkelser, bland annat Pfizer-SCML Award for Basic Biomedical Research och Annual Award of the European Cystic Fibrosis Society. Det övergripande målet med Dr. Amarals forskning är att förstå de molekylära och cellulära mekanismerna bakom CF och att omsätta denna kunskap till nytta för patienterna. Hon har författat mer än 170 internationella artiklar.

David M. Bedwell, doktorand

James C. and Elizabeth T. Lee Endowed Chair of Biochemistry; professor och ordförande för institutionen för biokemi och molekylär genetik vid Heersink School of medicine vid University of Alabama at Birmingham (UAB)

Dr. Bedwell är Co-Director för UAB Structural Biology Program och Associate Director för Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center. Dr. Bedwell är också medlem i redaktionsrådet för Journal of Biological Chemistry.

Det främsta målet för Dr. Bedwells laboratorium är att utveckla terapeutiska strategier för att behandla genetiska sjukdomar som orsakas av nonsensmutationer. Hans team använder en kombination av genomik, genetik, biokemi och cellbiologi för att bättre förstå de molekylära detaljerna i translationsavslutningen i syfte att utveckla genomförbara terapeutiska strategier som syftar till att undertrycka nonsensmutationer och återställa uttrycket av funktionella proteiner i full längd.

En sjukdom som för närvarande är föremål för aktiv forskning är cystisk fibros (CF). Omkring 10% av CF-patienterna bär på en nonsensmutation i CFTR-genen. Dr Bedwells grupp har deltagit i identifieringen av funktionellt distinkta föreningar som undertrycker terminering vid nonsensmutationer i CFTR-genen och undersöker dessa så kallade "readthrough"-medel i olika experimentella modeller. De har också identifierat de aminosyror som blir inskjutna under suppressionen av många nonsensmutationer i däggdjursceller och använder denna information för att utveckla strategier för att förstärka CFTR-aktiviteten som återställs genom nonsenssuppression med hjälp av CFTR-korrektorer och potentiatorer.

Andra sjukdomar som Dr Bedwells laboratorium använder för att studera användbarheten av denna metod är neurofibromatos, FOXG1-brist, Retts syndrom och Hurlers syndrom. Det slutliga målet med denna metod är att tillhandahålla en effektiv behandling för patienter med en rad genetiska sjukdomar som orsakas av nonsensmutationer.

Jennifer Bomberger, doktorand

Professor i mikrobiologi och immunologi, Geisel School of Medicine vid Dartmouth College, biträdande chef för DartCF:s forsknings- och utvecklingsprogram för cystisk fibros vid Dartmouth

Dr Bomberger har varit aktiv inom forskningsvärlden för cystisk fibros (CF) i över 15 år och har deltagit i många nationella kommittéer och lett lokala CF-program. Hon är för närvarande ordförande för CF Foundations Infection Research Initiative och Best Junior Investigator Basic Science Award vid den årliga NACFC-konferensen, samt sitter med i NACFC:s programplaneringskommitté och CFF:s studieavdelning för forskningsutbildning. Dr Bomberger har varit mentor för ett antal CF-forskare och läkare som fått CFF-stipendier och övergångsutmärkelser, och hon är engagerad i att utbilda nästa generations CF-forskare.

Dr Bomberger har nyligen anslutit sig till fakulteten vid Geisel School of Medicine vid Dartmouth efter att ha inlett sitt oberoende forskningsprogram vid University of Pittsburgh. Med sin utbildning i epitelcellsbiologi och mikrobiologi som grund studerar Bombergers laboratorium värd-patogen-interaktioner i lungan, med fokus på luftvägsepitelcellsbiologins modulering av luftvägspatogener och patogenens svar på värden. Hennes långsiktiga forskningsmål är att klarlägga de cellulära och molekylära mekanismer som gör att CF-patogener och luftvägsvirus samverkar för att påverka lungsjukdomen och i slutändan identifiera nya terapeutiska metoder för att kontrollera kombinerad kronisk P. aeruginosa och respiratoriska virusinfektioner hos personer med CF.

Denis Hadjiliadis, läkare

Paul F Harron Jr Associate Professor of Medicine; Perelman School of Medicine University of Pennsylvania; Program Director, Adult Cystic Fibrosis Program; Medlem, Lungtransplantationsprogrammet; Läkarledare, forskningsgrupp för avancerade lungsjukdomar

Denis Hadjiliadis, MD, gjorde sina grundstudier vid McGill University och tog sin läkarexamen vid University of Toronto 1995. Därefter utbildade han sig inom internmedicin vid Mayo Clinic och inom lung- och intensivvård vid Duke University, där han också tog en Master of Health Sciences 2001. Han anslöt sig till fakulteten vid University of Toronto 2001, efter ytterligare utbildning inom lungtransplantation och cystisk fibros (CF). Han kom till University of Pennsylvania 2005 och har varit Adult Program Director för Cystic Fibrosis Program sedan 2009, samtidigt som han är fortsatt aktiv vid Penn Lung Transplant Program. Han är för närvarande Paul F. Harron Jr. Associate Professor of Medicine, vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania.

Dr Hadjiliadis har en mycket aktiv verksamhet inom ett av de största programmen för vuxna med cystisk fibros i landet och tar även hand om patienter före och efter lungtransplantation, främst patienter med cystisk fibros. Dessutom är han läkare och ledare för forskningsgruppen för avancerade lungsjukdomar och har varit den lokala huvudprövaren för många kliniska prövningar. Han har också varit involverad i många prövarinitierade kliniska prövningar inom områden som känslighet för Pseudomonas-infektion, inspiratorisk muskelstyrka och träning vid CF, användning av linfrö vid CF och många andra. Han har alltid hjälpt till att utbilda många unga läkare och främja deras karriärer inom CF.

Patrick Harrison, filosofie doktor

Universitetslektor i molekylär fysiologi och chef för CF Gene Editing Lab, Institutionen för fysiologi; School of Medicine, University College Cork, Irland

År 2012 rapporterade den grupp som arbetar med genredigering och som leds av Patrick Harrison, PhD, den första framgångsrika korrigeringen av en CFTR-mutation i en cellmodell för cystisk fibros. Sedan dess har hans laboratorium framgångsrikt tillämpat en rad nya strategier för att korrigera ett antal PTC- och splicing-mutationer med större effektivitet och med fokus på metoder som är lämpliga för klinisk utveckling. Laboratoriet finansieras för närvarande av CF Foundation (USA), CF Trust (Storbritannien) och Science Foundation Ireland, och samarbetar med andra grupper i London, Europa och Nordamerika mot det gemensamma målet att utveckla genbaserade terapier som är lämpliga för alla med CF.

Dr Harrison har varit en regelbunden presentatör och sessionsorganisatör vid europeiska och amerikanska CF-konferenser sedan 2014, inklusive ett huvudanförande om Gene Editing for CF: Heading Towards a Brave New World, vid den europeiska CF-konferensen 2017. Utanför laboratoriet är Dr. Harrison ordförande för CF Trust's Research Grants Review Committee och europeisk redaktör för tidskriften Genterapi. Han stöder också forskning om andra genetiska sjukdomar genom sitt arbete med Cystinosis Ireland och som styrelseledamot i The Irish Platform for Patients' Organisations, Science and Industry.

Batsheva Kerem, filosofie doktor

Professor, Hebreiska universitetet i Jerusalem
Institutionen för genetik

Batsheva Kerem tog sin kandidatexamen i biologi (1979) och sin doktorsexamen (1986) vid Hebrew University. Hennes postdoktorala utbildning ägde rum vid Hospital for Sick Children, Toronto, Kanada (1987-1990). Sedan 1990 är hon fakultetsmedlem vid Department of Genetics, The Life Sciences Institute, Hebrew University, Jerusalem, Israel. Prof. Kerem utnämndes till ordinarie professor 2003.

Vid Hebrew University grundade hon och ledde National Genomic Knowledge Center vid Institute of Life Sciences och var chef för institutionen för genetik (2004-2006) och chef för myndigheten för forskarstuderande (2007-2011). Sedan 2013 är professor Kerem presidentens rådgivare för främjande av kvinnor inom vetenskapen. Dr. Kerem har mottagit ett flertal priser, bland annat Joels Senior Lectureship for Excellence in Science (1996), Teva Prize for Excellence in Human Genome (1993), Julodan Prize for Contribution to Medicine (1993), Abisch-Frenkel Prize for Excellence in Life Sciences (2003) och Emet Prize (2008). Dr. Kerem är medlem i European Molecular Biology Organization (EMBO). Hon ingår i redaktionsrådet för European Journal of Human Genetics och EMBO-rapporter. Prof. Kerem har publicerat över 120 artiklar.

Dr Kerem har arbetat med forskning om cystisk fibros (CF) i 29 år. Hon har varit en del av den grupp som klonade CFTR-genen. Genom åren har hon fokuserat på två huvudsakliga CF-forskningsprojekt: utveckling av terapeutiska metoder för patienter som bär på nonsensmutationer, inklusive studier av cellulära homeostatiska system som påverkar patienternas svar på genomgångsbehandlingar. Det andra projektet är inriktat på utveckling av nya terapeutiska koncept för patienter som bär på mutationer/varianter av splicing-genen.

Maria Limberis, doktorand

Maria P. Limberis, PhD, har mer än 20 års erfarenhet av genterapiforskning. Hon har ägnat sin forskarkarriär åt att upptäcka och utveckla nya genterapier för potentiell behandling av luftvägssjukdomen cystisk fibros (CF). Dr. Limberis kommer närmast från en tjänst som Vice President of Research på Spirovant Sciences, Ltd. Tidigare var hon Associate Professor vid Department of Medicine vid University of Pennsylvania, där hon ledde preklinisk FoU och translationella genterapiprogram inom CF och luftburna infektionssjukdomar.

Genom sin doktorandforskning vid University of Adelaide och Women's and Children's Hospital i Adelaide, Australien, utvecklade Dr. Limberis en ny genterapiregim för lungor som drabbats av CF, med hjälp av ett ämne som finns naturligt i lungorna och som "konditionerar" lungorna så att sjuka luftvägsceller kan ta upp den terapeutiska CF-genen. Resultaten, som publicerats i Genterapi för människor 2002, var först med att visa att lentiviralbaserad genterapi "korrigerar" CF-luftvägsdefekten i en djurmodell för CF. Denna forskning har legat till grund för många genterapistudier och har citerats i mer än 155 publikationer. 

Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF

Medical Director, Clinical Research Services; Co-Director, Adult Cystic Fibrosis Program; CF Therapeutics Development Director; Professor (tillsvidareanställd), avdelningarna för medicin och pediatrik, The Tuchman Family Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, National Jewish Health

Dr. Jennifer Taylor-Cousar är professor i lungmedicin för vuxna och barn vid National Jewish Health (NJH), där hon är medicinsk chef för Clinical Research Services. Hon övervakar vården av barn med lungsjukdomar och vuxna med cystisk fibros (CF). Dr. Taylor-Cousar är co-director för Adult CF Program och Director för CF Therapeutics Development Network (TDN)-forskningen som bedrivs vid NJH, och har varit huvudprövare på plats för mer än 40 studier och global prövare på plats för tre studier. Hennes forskarinitierade forskning fokuserar på utveckling och utvärdering av nya terapier för behandling av CF, samt fastställande av etiologi och behandling av bronkiektasier hos icke-mänskliga primater.

Hon är medlem i ett flertal lokala och nationella kommittéer, bland annat CF Foundations Clinical Research Advisory Board, CF TDN:s Clinical Research Executive Committee och ordförande i CF TDN:s Women's Health Research Working Group. Hon avslutade nyligen sin tjänstgöring i American Thoracic Society (ATS) Scientific Advisory Committee och valdes till Chair-Elect för ATS Clinical Problems Programming Committee 2019-2020 (ordförande 2020-2021). Hon har varit ordförande för ett stort antal sessioner och hållit inbjudna föreläsningar vid ATS International Conference, North American, European och Australian CF Conferences, samt vid regionala CF- och lungkonferenser och nationella och internationella veterinärkonferenser. Hon är en aktiv medlem av CF-styrelsen i Colorado Chapter.

Dr Taylor-Cousar fick sin grundexamen i humanbiologi från Stanford University 1993. Hon doktorerade i medicin 1998, genomgick en kombinerad specialistutbildning i internmedicin och pediatrik 2002 och en kombinerad fellowship i lungmedicin för vuxna och barn 2006 vid Duke University Medical Center. Dr. Taylor-Cousar erhöll sin Master of Clinical Science från University of Colorado 2015.

Ted J. Torphy, filosofie doktor

Chief Scientific Officer, BioMotiv; styrelseordförande, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.

Ted J. Torphy, PhD, är Chief Scientific Officer för BioMotiv, den vinstdrivande delen av The Harrington Project, vars uppgift är att påskynda omvandlingen av akademiska upptäckter till läkemedel. Sedan 2004 har Dr. Torphy också varit styrelseordförande för Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. Under denna period introducerade stiftelsen venture philanthropy-modellen med saminvesteringar med bioteknik- och läkemedelsföretag för att ge genombrottsbehandlingar till personer med cystisk fibros (CF), inklusive KALYDECO^® och ORKAMBI^TMär de första behandlingarna som korrigerar den grundläggande defekten som orsakar CF.

Innan han kom till BioMotiv arbetade Dr. Torphy 30 år inom läkemedelsindustrin, bland annat på SmithKline Beecham och Johnson & Johnson. Hans fokus låg på läkemedelsupptäckt och icke-klinisk utveckling av både små molekyler och biologiska läkemedel inom terapiområdena kardiovaskulära, metabola, pulmonella, renala och inflammatoriska sjukdomar. Under denna period bidrog han till upptäckten och utvecklingen av flera marknadsförda produkter, inklusive SIMPONI^®, STELERA^® och SYLVANT^®. Dr Torphy har en kandidatexamen i farmaci från University of Wisconsin och en doktorsexamen i farmakologi och toxikologi från West Virginia University. Han avslutade sin postdoktorala utbildning vid University of California, San Diego.

David B. Weiner, filosofie doktor

Executive Vice President, The Wistar Institute; chef för Wistar Vaccine Center; professor i cancerforskning vid W.W. Smith Charitable Trust

Den framstående immunologen och vaccinexperten David B. Weiner, PhD, är Executive Vice President för The Wistar Institute, chef för Wistar Vaccine Center och W. W. Smith Charitable Trust Professor in Cancer Research. Dr Weiner leder ett laboratorium för translationell forskning inom området molekylär immunologi. Hans grupp är en av de banbrytande forskargrupperna som etablerade området DNA-vacciner och immunterapier. Viktiga rapporter från hans laboratorium inkluderar det första DNA-vaccinet som studerades för HIV samt för immunterapi av cancer, den tidiga utvecklingen av DNA-kodade genetiska adjuvanser inklusive det särskilt relevanta IL-12, framsteg inom genoptimering och framsteg inom elektroporationsteknologier som resulterade i förbättrad genleverans bland annat. Hans grupp var tillsammans med sina medarbetare först med att överföra DNA-tekniken till studier på människor. Hans laboratoriums arbete bidrog till att vitalisera området genom att utveckla ny syntetisk DNA-design och modifiera EP-leveransmetoder, vilket resulterade i potent immuninduktion samt den första framgångsrika fas IIb-studien av DNA-effekt (för HPV-immunterapi) på människor.

Weiner har mottagit många utmärkelser, bland annat valdes han in som fellow i både American Association for the Advancement of Science 2011 och International Society for Vaccines 2012. Han är mottagare av NIH Director's Transformative Research Award och mottog Vaccine Industry Excellence Award för bästa akademiska forskargrupp 2015 vid World Vaccine Congress. Weiner hedrades med det prestigefyllda Hilleman Lectureship 2015 vid Children's Hospital of Philadelphia Grand Rounds session och mottog Stone Family Award från Abramson Cancer Center för sitt banbrytande arbete med DNA-vacciner för immunterapi av cancer.

I mars 2016 återvände Weiner till Wistar från sin tjänst vid The University of Pennsylvania School of Medicine som professor i patologi och laboratoriemedicin. Från 1990 till 1993 hade Weiner en gemensam tjänst som biträdande professor i patologi och laboratoriemedicin vid The Wistar Institute och University of Pennsylvania School of Medicine.

Weiner har en BS i biologi från SUNY at Stony Brook i Stony Brook, NY, en MS i biologi från University of Cincinnati och en PhD i utvecklingsbiologi från University of Cincinnati College of Medicine.

Spara

Spara

Spara