Emily's Entourage beviljar $220.000 i forskningsanslag till Dr. Andrew Berical vid Boston University för att främja forskning om genleveransmetoder

Forskningen är inriktad på utveckla delvis humaniserade luftvägar hos möss som ska användas för att testa effektiviteten hos genleveransmetoder, inklusive AAV-vektorer och lipidnanopartiklar.

Andrew Berical, läkare
Boston University

Lower Merion, PA - November 20, 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% hos personer med cystisk fibros (CF), meddelade idag att de har tilldelats $220,000 i finansiering till Dr. Andrew Berical, MD, Physician Scientist och biträdande professor i medicin vid Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. Bidraget stöder forskning för att utveckla en in vivo-modell av mänskliga epitelceller från luftvägarna för att testa genterapi.

Dr. Berical är för närvarande fakultetsmedlem och forskare vid Center for Regenerative Medicine, där hans forskning fokuserar på modellering av luftvägssjukdomar samt rollen för cellulär regenerering som en potentiell behandling av CF och primär ciliär dyskinesi. I detta forskningsprojekt, med titeln "In vivo mänskliga luftvägsepitelceller för CFTR-genterapi," Han planerar att studera hindren för olika genleveransmetoder med hjälp av W1282X humana luftvägsepitelceller och en ny humaniserad musmodell.

Forskningsförslaget omfattar utvärdering av virala vektorers och lipidnanopartiklars (LNP) förmåga att leverera mRNA till epitelceller i människans luftvägar med målet att förstå vilka leveransmedel som föredras för vissa celltyper i människans luftvägar och hur lång livslängd dessa tekniker för genleverans har.

"Vi är stolta över att kunna stödja Dr. Berical i denna banbrytande forskning", säger Dr. Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på EE. "Dr Bericals banbrytande forskning syftar till att skapa en in vivo modell av mänskliga luftvägsepitelceller för att underlätta testning av leveransmekanismer för genterapi, vilket för närvarande utgör ett stort hinder för framsteg och är avgörande för att påskynda utvecklingen av nya behandlingar för personer med CF, inklusive de i den slutliga 10%."

Genom att utnyttja expertis inom differentiering av pluripotenta stamceller och de senaste framstegen med att transplantera basala celler från mänskliga inducerade pluripotenta stamceller (iPSC) till en musluftväg, syftar projektet till att skapa en delvis humaniserad musluftväg för att testa effektiviteten hos genleveransmetoder. Teamet kommer sedan att använda detta system för att utvärdera förmågan hos två specifika medel att leverera gener till mänskliga epitelceller i luftvägarna: en AAV-vektor (Adeno-Associated Virus) och LNP:er. 

"Detta generösa stöd från Emily's Entourage kommer att göra det möjligt för vårt laboratorium att fylla en betydande lucka i CF-forskningen. Genom att skapa ett modellsystem som inkluderar mänskliga CF-luftvägsepitelceller kan vi öka vår förståelse för genleveransmekanismer och bana väg för mutationsdiagnostiska behandlingar som kan gynna alla individer med CF, oavsett deras specifika CFTR-mutation", säger Dr. Berical.

Genom denna forskning hoppas Dr. Berical och hans forskargrupp kunna överbrygga en betydande kunskapslucka inom CF-området och i slutändan bidra till utvecklingen av effektiva behandlingar för alla individer med CF.

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram 

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag för att påskynda forskning och terapeutisk utveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandahåller finansiering genom flera mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive översättningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska undersökningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljontals dollar i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org