Emily's Entourage värd för vetenskapligt symposium om löftet om genbaserade behandlingar för cystisk fibros

Philadelphia, PA - 21 november, 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% hos personer med cystisk fibros (CF), inklusive de med nonsensmutationer, tillkännagav idag sitt vetenskapliga symposium 2023, Löftet om genbaserade terapier för cystisk fibrossom kommer att hållas den 4-5 december 2023 på Quorum i University City Science Center.

Temat för symposiet är en bekräftelse på de senaste framstegen i utvecklingen av genbaserade behandlingar vid CF som har potential att nå de sista 10% i CF-samfundet som inte har nytta av dagens tillgängliga behandlingar, och som kan leda till en botande behandling för alla med CF. Trots betydande framsteg kvarstår kritiska utmaningar när det gäller att utveckla och leverera nya genbaserade behandlingar för CF. Symposiet samlar ledande personer inom - och utanför - forskarvärlden, industrin och FDA för att öppet dela med sig, samarbeta, ställa svåra frågor och i slutändan skapa lösningar och strategiska, snabbare vägar framåt.

Symposiet, som leds av Dr Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, och Batsheva Kerem, PhD, är endast tillgängligt för inbjudna och samlar 34 talare och 86 deltagare från 18 länder. Bland de inbjudna talarna finns Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, mottagare av Nobelpriset i fysiologi eller medicin 2023.

Symposiet omfattar sju tankeväckande sessioner som pågår under två dagar. Varje session kommer att erbjuda presentationer och rikliga möjligheter att delta i djupgående diskussioner. Som den stora finalen kommer de två avslutande sessionerna att ta formen av dynamiska rundabordsdiskussioner, modererade av experter och berikade av insikter från flera paneldeltagare.

I. CF-terapier - förflutet, nutid och framtid

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Cystic Fibrosis Foundation

II. RNA-baserade metoder

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | University of Pennsylvania
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | University of Rochester, School of Medicine and Dentistry
Zoya Ignatova, PhD | Universitetet i Hamburg

III. Utnyttja nya leveransplattformar för mRNA-, tRNA- och oligonukleotidbaserade metoder

Rana Ghosh, PhD | University of Texas at Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | University of Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. CFTR-genterapi och genredigering vid CF

V. Aktuellt läge för genbaserade terapier

Matt Porteus, MD, PhD | Stanford University
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | University of Pennsylvania
Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine

VI. Perspektiv på sällsynta genterapier för att påskynda utvecklingen av terapier för CF

VII. Utmaningar i kliniska prövningar av genterapi i ett CF-perspektiv

"Det har gjorts enorma framsteg i utvecklingen av genbaserade terapier under de senaste åren. Vi är uppmuntrade av framstegen eftersom de utgör en ljusglimt av hopp för alla i CF-samhället och särskilt för de sista 10% som inte gynnas av befintliga mutationsinriktade terapier och som fortfarande desperat väntar på behandlingsalternativ", säger Chandra Ghose, Chief Scientific Officer på Emily's Entourage. "Vi är mycket glada över att kunna samla ledare i världsklass till vårt symposium för att tillsammans kartlägga en snabb väg till en framtid där 100% av CF-gruppen har tillgång till livräddande behandlingar som gör att de kan leva ett långt och hälsosamt liv, oavsett deras genetiska mutation."

EE tackar sponsorerna för 2023 års symposium: Presenting, Dream Team och Violet-Level, Viatris, 4D Molekylär terapi, Vertex Pharmaceuticals, Inc, ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Foundation, och mer vars stöd gör denna viktiga händelse och de framsteg som den leder till möjliga.

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org

symposium