Emily's Entourage tilldelas $858,932 i ett första forskningsanslag för samarbete kring en ny metod för riktad luftvägsbehandling vid behandling av cystisk fibros

Genom den nyligen beviljade finansieringen från EE försöker forskargrupper från University of Iowa, CHOP och University of Rochester att övervinna befintliga begränsningar i dagens tillgängliga behandlingar av cystisk fibros genom att utnyttja avancerade nya kapsidvarianter av adeno-associerade virus (AAV).

Från topp till botten: Paul McCray, Jr, MD; Beverly Davidson, PhD; John Lueck, PhD

Lower Merion, PA - 29 maj 2024 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer, meddelade idag att de har tilldelat $858,932 i Bidrag för samarbete finansiering till Paul McCray, Jr, MD, professor i pediatrik och lungmedicin vid University of Iowa; Beverly Davidson, PhD, chef för Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics och Chief Scientific Strategy Officer Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), professor i patologi och laboratoriemedicin vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania; och John Lueck, PhD, docent i farmakologi och fysiologi vid University of Rochester School of Medicine and Dentistry. Utmärkelsen är den första av EE:s samarbetsbidrag är ett nystartat finansieringsinitiativ för att påskynda banbrytande forskning om CF-behandling genom att sammanföra flera forskare med olika kompetensområden för att gemensamt ta itu med utmaningar i utvecklingen av nya CF-läkemedel.

CF är en dödlig genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i CFTR-genen och som påverkar lungorna, matsmältningssystemet och andra organsystem. Trots betydande framsteg inom CFTR-modulatorbehandlingar saknar cirka 10% av individerna med CF fortfarande effektiva behandlingsalternativ på grund av specifika mutationer, intolerans eller suboptimal respons på befintliga läkemedel.

Det finansierade projektet, "Enhanced Airway Transduction and Therapeutic Cargo Delivery with Novel Adeno-associated Virus (AAV) Capsid Variants", leds av Dr. Paul McCray tillsammans med Beverly Davidson, PhD, och John Lueck, PhD, och syftar till att främja utvecklingen av nya CF-läkemedel genom att övervinna kända hinder för effektiva behandlingar genom förbättrad leverans av terapeutisk last.

Forskargruppen strävar efter att förbättra leveransen av ny teknik som återställer CFTR-funktionen hos personer med CF. Genom att använda AAV-kapsidvarianter för att hantera utmaningar som dålig transduktionseffektivitet har detta tillvägagångssätt potential att erbjuda botande resultat för 10% av personer med CF som för närvarande saknar effektiva behandlingar.

"Vi är hedrade över att få detta generösa anslag från Emily's Entourage, som kommer att driva på vår forskning för att utveckla effektivare och mer målinriktade behandlingar för cystisk fibros", säger Dr. McCray. "Vår forskning syftar till att tillgodose det kritiska behovet av behandling av CF genom att förbättra hur läkemedel levereras till epitelceller i luftvägarna - ett viktigt steg i utvecklingen av behandlingar för de sista 10% hos personer med CF."

Projektet har två mål: att slutföra screeningen av kapsider för att identifiera de mest effektiva varianterna för leverans till mänskliga luftvägsepitel och att utvärdera effekten av ledande kapsider för leverans av terapeutisk last. Genom att utnyttja banbrytande teknik och tvärvetenskapligt samarbete är forskargruppen redo att utveckla denna spännande vetenskap med målet att ta fram ett helt nytt riktat behandlingsalternativ för personer som lever med CF.

"Emily's Entourage är stolta över att stödja innovativa forskningsinitiativ som utforskar nya metoder för att behandla personer med CF med målet att nå 100% i samhället", säger Chandra Ghose, Chief Scientific Officer på Emily's Entourage. "Detta första anslag genom vårt nya Collaborative Grant-program är en viktig milstolpe som understryker vårt engagemang för att påskynda genombrott inom CF-behandling och utvecklingen av livsförändrande behandlingar för alla som drabbas av denna sjukdom."

EE fortsätter att stödja spjutspetsforskning som leder till snabbare och mer omvälvande behandlingar för de sista 10% av CF-populationen som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer, för att säkerställa att ingen lämnas efter.

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram 

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag för att påskynda forskning och terapeutisk utveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandahåller finansiering genom flera mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive översättningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska undersökningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljontals dollar i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org