PharmaTimes Magazine Q+A med Emily

"Alla förtjänar ett djupt andetag"

Intervjun publicerades ursprungligen i PharmaTimes Magazine och finns tillgänglig här

Emily Kramer-Golinkoff var sex veckor gammal när hon fick diagnosen cystisk fibros. Hon är nu 29 år, arbetar i laboratoriet för sociala medier och hälsoinnovation vid Penn Medicine och har startat en välgörenhetsorganisation för att samla in pengar till CF-forskning

Vad är Emilys entourage?
I december 2012 grundade jag, min familj och mina vänner välgörenhetsorganisationen Emily's Entourage (www. emilysentourage.org), som samlar in pengar och information för att öka takten i forskningen om cystisk fibros. Nya genombrott förändrar bilden av CF, men tyvärr gynnar de inte många människor som jag med sällsynta mutationer. Emily's Entourage är därför inriktad på att hitta nya behandlingar och i slutändan ett botemedel mot CF, med fokus på dessa sällsynta mutationer. Hittills har vi samlat in mer än $650 000 och det har vi gjort till stor del genom att mobilisera våra grupper via e-post och kampanjer i sociala medier på Facebook, Twitter och Instagram.

Hur använder du sociala medier för att hantera din CF?
Sociala medier spelar en viktig roll i min sjukdomshantering. Personer med cystisk fibros kan inte vara nära varandra på grund av risken för korsinfektion, så onlinegemenskaper som möjliggörs av sociala nätverk är en livlina för oss. Det finns en blomstrande CF-community online där vi delar information, innovativa idéer, forskning och den typ av medkänsla och stöd som du bara får från människor som lever och andas samma sjukdom som du. Sociala medier har introducerat mig till några av mina mest effektiva off-label-behandlingar, som har spelat en enorm roll för att stabilisera min hälsa.

Hur skulle du beskriva den vård och det bemötande du har fått?
Min sjukvård har utvecklats avsevärt under åren. Tidigare erfarenheter av pediatriska CF-kliniker stämde inte så bra överens med min önskan att vara en aktiv deltagare och beslutsfattare i min vård, men jag är lyckligt lottad att jag till slut hamnade på en CF-klinik för vuxna som värdesätter min expertis som patient och uppmuntrar till aktivt samarbete. Mitt nuvarande vårdteam är enastående och det är tack vare vårt samarbete som jag har kunnat hålla mig stabil under de senaste åren, trots att min sjukdom är långt framskriden. Jag vill leva ett lyckligt, tillfredsställande och produktivt liv, se vackra platser, omge mig med de människor jag älskar och bidra till världen på ett betydelsefullt sätt. En framgångsrik behandling innebär att jag har tillgång till sjukvård som gör det möjligt för mig att göra allt detta.

Vad är dina tankar om läkemedelsindustrin?
Godkännandet 2012 av genombrottsläkemedlet Kalydeco räddar liv för den lilla grupp människor som har en viss CF-mutation - och det är tack vare läkemedels- och bioteknikindustrin. De gör fantastiska saker, anpassar terapier till individuella genomiska egenskaper och ger oss verkligt hopp. Men det räknas inte om patienterna inte kan få tillgång till dessa mediciner på grund av orimliga kostnader. Jag förstår att vi är en liten sjukdomsgrupp, och jag vet att forskning och utveckling är kostsamt och riskfyllt, men läkemedels- och bioteknikindustrin måste tänka på människorna, mammorna, papporna, döttrarna, sönerna och bästa vännerna som deras arbete kan rädda, och se till att dessa människor kan få de läkemedel som de desperat behöver för att leva, och för att leva väl.

Vad skulle du vilja ha från läkemedelsföretagen?
Jag skulle gärna se att läkemedelsindustrin tog itu med utvecklingen av nya behandlingar och till och med botemedel för dem som lider av sällsynta sjukdomar, inklusive sällsynta mutationer av sällsynta sjukdomar. Utvecklingen och godkännandet av Kalydeco bevisar att det är möjligt. Jag skulle också vilja att de kom ihåg de människor som befinner sig i slutet av läkemedelsutvecklingsprocessen och som desperat väntar - i mitt fall med andan i halsen - på nya behandlingar, och att de engagerar dem som medkonstruktörer och partner i processen. Vi är alla ute efter samma sak här - andningsuppehåll och medicinska framsteg - och vi kommer att komma mycket längre genom att arbeta tillsammans. När allt kommer omkring förtjänar alla ett djupt andetag, eller hur?