Emily's Entourage arrangerar 2024-galan "Efflorescence" för att fira viktiga genombrott i kampen för att utveckla livräddande behandlingar för de sista 10% av personer med cystisk fibros

Emily's Entourages årliga gala bjuder in allmänheten att tillsammans med ledande forskare och cystisk fibros-gemenskapen göra en meningsfull insats genom att fira framsteg inom forskningen och stödja livräddande behandlingar för de sista 10% som fortfarande väntar på effektiva behandlingar.

Philadelphia, Pennsylvania - 2 oktober 2024 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 organisation som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% av personer med cystisk fibros (CF), tillkännager sin årliga gala, "Efflorescence", som kommer att hållas den 5 oktober 2024 på The Mann Center for Performing Arts i Philadelphia. Årets gala kommer att fira en produktiv period inom CF-forskningen, med stora framsteg som ger hopp till dem som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar och som fortfarande väntar på livräddande behandlingar.

"Efflorescence" - som betyder "att blomma" - symboliserar en kritisk tidpunkt i EE:s uppdrag: efter 13 år av grundläggande arbete står organisationen nu på randen till att driva fram avgörande genombrott för dem som lämnas efter av befintliga CF-behandlingar. Sedan starten har EE samlat in mer än $15 miljoner, vilket har bidragit till innovativ forskning med fokus på de CF-medlemmar som inte har nytta av tillgängliga behandlingar - en undergrupp som historiskt sett har förbisetts i läkemedelsutvecklingen.

Varför detta är viktigt: Ingen lämnas utanför inom CF-vården

För de flesta personer med CF har de banbrytande mutationsinriktade behandlingarna förändrat livet. Men för de återstående 10% som inte gynnas av dessa behandlingar ger läkemedlen ingen nytta, vilket gör dem sårbara för snabb sjukdomsutveckling, försämrad livskvalitet och förkortad livslängd.

"Vi jagar inte längre bara ett genombrott", säger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, medgrundare av EE och en person som lever med långt framskriden CF. "Efter mer än ett decennium av obevekligt arbete ser vi äntligen frukten av vårt arbete - vetenskapliga framsteg som går framåt genom pipelinen och som kan förändra framtiden för människor i de sista 10% av CF-communityn, som jag, som har väntat alldeles för länge på livräddande behandlingar."

Under det gångna året har EE gjort anmärkningsvärda framsteg när det gäller att utveckla potentiella behandlingar för de sista 10% hos personer med CF. Nyligen lanserade organisationen CF Clinical Trial Connect (CTC), en global databas som är utformad för att koppla samman personer som inte har nytta av nuvarande CFTR-modulatorer med banbrytande kliniska prövningar, övervinna rekryteringsutmaningar och påskynda utvecklingen av potentiellt livräddande behandlingar.

EE tilldelade också sin första anslag för forskningssamarbete, finansiera projekt med stor genomslagskraft med fokus på Förbättra leveransen av terapeutisk last för att återställa CFTR-funktionen, och innovativa fagterapier utformade för att bekämpa antibiotikaresistenta patogener som är vanliga hos personer med CF. Dessa projekt, som valts ut för sin potential att leverera nya, målinriktade behandlingar, utgör ett viktigt steg mot att överbrygga behandlingsgapet för denna underbehandlade grupp.

Framstegen är inte bara vetenskapliga - de är personliga. Bakom varje potentiellt genombrott finns det familjer som äntligen ser hopp där det tidigare inte fanns något, forskare som sporras till handling av det ouppfyllda behovet och en global grupp av supportrar som arbetar outtröttligt för att skriva om framtiden för CF.

En kväll med firande och fördubblad effekt

Årets Evening with Emily's Entourage-gala, som hedrar familjen Borgioni till Michaels kärleksfulla minne, kommer att ge en fantastisk möjlighet att ansluta sig till denna rörelse och göra en meningsfull skillnad. Gästerna kommer att få höra innerliga reflektioner från familjemedlemmar till dem som drabbats av CF, som belyser de personliga resorna och förhoppningarna om en framtid utan denna sjukdom.

Deltagarna kommer också att ha möjlighet att förstärka sin påverkan genom en $500 000 matchande utmaningdär varje insamlad dollar kommer att matchas, vilket effektivt fördubblar bidragen och påskyndar kapplöpningen mot nya behandlingar.

Biljetter är tillgängliga för allmänheten, med möjlighet att närvara personligen genom att köpa biljetter eller virtuellt via livestream. Livestreamen är gratis att delta i men kräver registrering. För mer information om hur du deltar eller för att säkra biljetter, vänligen besök www.emilysentourage.org/phillygala24.

Information om evenemanget:

• Datum: Lördagen den 5 oktober 2024
• Tid: 18:30 Dörrarna öppnas; 19:15 Programmet börjar direkt
• Plats: Mann Center för scenkonst
• Biljetter och registrering för livestream: https://www.emilysentourage.org/phillygala24/

Evening with Emily's Entourage-galan möjliggörs av Presenterande sponsor Vertex Pharmaceuticals, Inc; Dream Team sponsras av Boehringer Ingelheim och cystetic Medicines, Inc.; och Violetta sponsorer 4D Molecular Therapeutics, Viatris, ReCode Therapeutics, Green Family Foundation & Firstrust Bank, Enterprise Therapeutics Ltd.bland andra.

"EE-galan är en möjlighet för alla att ansluta sig till en rörelse som förändrar liv", säger Kramer-Golinkoff. "Det är en hyllning till hoppet, de vetenskapliga genombrotten och kraften i samhället. Genom att gå samman förvandlar vi det som en gång verkade omöjligt till verklighet: banbrytande behandlingar för dem som befinner sig i CF-samfundets sista 10% och som väntar med andan i halsen."

 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat en patientdatabas och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationell media, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

 

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org