Emily's Entourage lanserar officiellt globala "CF Clinical Trial Connect" för att främja banbrytande behandlingar för den underförsörjda CF-communityn

Ny, uppgraderad plattform kopplar samman personer med cystisk fibros över hela världen med nya möjligheter till kliniska prövningar, vilket påskyndar utvecklingen av behandlingar för dem som inte nås av nuvarande CFTR-modulatorer

Lower Merion, PA - 12 september 2024 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% hos personer med cystisk fibros (CF), är glada att tillkännage lanseringen av CF Clinical Trial Connect (CTC). CTC, som ursprungligen lanserades som EE Patient Registry, är en nyligen uppgraderad global databas som utformats uteslutande för personer med CF som inte kan dra nytta av nuvarande CFTR-modulatorbehandlingar på grund av olämpliga genetiska mutationer, biverkningar eller suboptimala svar på modulatorer. CTC erbjuder en unik möjlighet att påskynda utvecklingen av livräddande behandlingar för denna mycket sällsynta, underbehandlade grupp.

CF Clinical Trial Connect-databasen bygger vidare på det tidigare EE-registret och har uppgraderats för att ge ännu större effekt. Med stöd av ett globalt nätverk av partnerorganisationer tillhandahåller CTC viktig information och resurser för att hjälpa personer som inte har nytta av CFTR-modulatorer att identifiera och följa upp möjligheter till kliniska prövningar. Genom att effektivisera rekrytering och inskrivning påskyndar CTC upptäckten av behandlingar och hjälper till att hantera de unika utmaningarna med läkemedelsutveckling för sällsynta sjukdomar.

Genom att anmäla dig till CF Clinical Trial Connectkommer personer med CF att få tidig tillgång till relevant information om nya möjligheter till kliniska prövningar baserat på deras profil, inklusive CF-mutationer, mikrobiologi, ålder och plats.

Processen är enkel:

1. Enskilda personer registrerar sig genom att lämna grundläggande demografisk och genetisk information.
2. De får personliga meddelanden om relevanta kliniska prövningar via e-post och kan när som helst utforska aktiva prövningsmöjligheter som stöds av EE på CTC-portalen.
3. Deltagarna kan lära sig mer om relevanta kliniska prövningar och överväga att delta i en prövning, vilket bidrar till att påskynda banbrytande forskning och läkemedelsutveckling.

"På Emily's Entourage anser vi att personer med CF har det största intresset för sin egen hälsa och bör utrustas med de resurser som krävs för att kunna göra välgrundade val inom klinisk forskning och vård", säger Emily Kramer-Golinkoff, MBE, medgrundare av Emily's Entourage. "Vi tror också att det kommer att vara avgörande för att få livräddande behandlingar för denna extremt sällsynta grupp att nå mållinjen snabbt - och det är vårt främsta mål - att skapa en välkoordinerad, aktiverad gemenskap av människor inom den slutliga 10% genom CTC."

De som registrerar sig för CTC får tidigt tillgång till ny information om kliniska prövningar, vilket gör att de kan få information om prövningar direkt, utan att enbart förlita sig på vårdcentraler eller läkare. Detta tillvägagångssätt påskyndar rekryteringen till kliniska prövningar och leder till snabbare framsteg i utvecklingen av behandlingar för dem som inte har nytta av de nuvarande CFTR-modulatorerna.

"Lanseringen av CF Clinical Trial Connect är ett kritiskt ögonblick inom CF-forskningen. Genom att koppla samman personer med CF som inte har nytta av nuvarande CFTR-modulatorer med de senaste kliniska prövningarna påskyndar vi utvecklingen av nya behandlingar för en grupp med kritiska, icke tillgodosedda behov", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på Emily's Entourage.

CF Clinical Trial Connect är öppet för personer med CF från hela världen som inte kan dra nytta av CFTR-modulatorer, inklusive personer med olämpliga genetiska mutationer, biverkningar eller suboptimala svar på modulatorer. Föräldrar eller vårdnadshavare kan registrera sig för personer under 18 år.

För mer information och för att registrera dig för CF Clinical Trial Connect, besök www.emilysentourage.org/ctc.

 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat en patientdatabas och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationell media, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

 

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org