EE beviljar $790.000 i Round 5-stöd för forskning om cystisk fibros

Emily's Entourage (EE) är mycket glada över att kunna meddela att fyra nya anslag har beviljats för att främja forskning och läkemedelsutveckling inom cystisk fibros (CF), totalt $790.000 som ska delas ut under två år.

"Dessa anslag fokuserar på två kritiska behov som inte tillgodosetts för CF-gruppen: behandlingar som tar itu med nonsensmutationer vid CF och behandlingar för livshotande lunginfektioner. På Emily's Entourage är vi fortsatt fokuserade på att fylla dessa luckor eftersom människor med CF, och särskilt de som saknar riktade behandlingar, inte har tid att vänta."
~ Emily Kramer-Golinkoff, medgrundare, Emily's Entourage

MOTTAGARE AV BIDRAG:

Utveckling av ett faglysin för att döda MRSA i näsa och lungor hos CF-patienter

Vincent A. Fischetti, doktorand
The Rockefeller University

Bakteriell resistens mot dagens antibiotika blir ett allt större problem, vilket leder till ökad sjuklighet och dödlighet. Hos individer med CF, Staphylococcus aureusinklusive meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA) är vanligt förekommande och orsakar infektioner i näsan som sedan sprider sig till lungorna. I det här projektet kommer vi att undersöka hur faglysiner kan användas för att kontrollera MRSA-infektioner. Lysiner utgör ett alternativ till antibiotika eftersom de använder en helt annan mekanism än antibiotika för att döda bakterier. För alternativa bakteriearter har resistens mot lysiner inte observerats. Dessutom kan lysiner levereras både systemiskt och via aerosol. MRSA-specifika lysiner kan därför ha fördelar jämfört med konventionella antimikrobiella metoder, förebygga kroniska infektioner och öka livskvaliteten för personer som lever med CF.

Katalysator för strategin för botemedel: Att köpa sig tid: Alternativa mål och tillvägagångssätt

En ny metod för att avlägsna W1282X-mutationen för att öka CFTR-funktionen

Adrian R. Krainer, doktorand
Cold Spring Harbor-laboratoriet

CF orsakas av mutationer som begränsar funktionaliteten i CFTR-genen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), vilket kan leda till andningssvikt. Nonsensmutationen W1282X leder till produktion av en kortare CFTR-gen som finns i låga nivåer, vilket gör den delvis funktionell på grund av en cellulär kvalitetskontrollmekanism som kallas nonsensmedierat mRNA-sönderfall. I det här projektet används en ny strategi som innefattar inriktning på pre-mRNA-splicing för att ta bort exon 23 - den region i CFTR-genen som innehåller W1282X-mutationen - för att öka CFTR-genens funktion hos individer med en W1282X-mutation av CF. Detta projekt undersöker därför denna strategi genom att utveckla syntetiska antisense-oligonukleotider som kan framkalla överhoppningen av exon 23 i pre-MRNA-sekvensen för att uppnå ökad funktionalitet i den muterade CFTR-genen.

Catalyst for the Cure Strategi: Stavningskontroll: Fixa mutationer genom RNA-redigering

Nya individanpassade behandlingsmetoder för att skydda mot MRSA vid CF

Ami Patel, doktorand
Wistar-institutet

Personer som lever med CF fortsätter att vara mottagliga för bakterieinfektioner och behöver vanligtvis omfattande antibiotikaregimer för att hålla luftvägarna fria. Infektioner med meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA) är en livslång utmaning och det behövs nya strategier för att bekämpa dem. Denna ansökan kommer att undersöka två nya strategier för att bekämpa MRSA. Den första strategin syftar till att utveckla ett vaccin mot MRSA. Konventionella vacciner använder proteinfragment från en patogen för att framkalla ett immunsvar. I det här projektet kommer man däremot att använda syntetiskt DNA och förlita sig på att människokroppen genererar proteinfragmentet - ett tillvägagångssätt som har många fördelar, bland annat aktivering av antikropps- och cellbaserad immunitet samt enklare läkemedelsproduktion och lagring. Den andra metoden kommer att utveckla konstruerade antikroppar mot MRSA med förbättrad antimikrobiell aktivitet i förhållande till endogena anti-MRSA-antikroppar. Liksom i det första målet kommer man i denna studie att använda DNA för att leverera den genetiska information som kodar för dessa terapeutiska antikroppar, en strategi som möjliggör långvarig leverans och minskar läkemedelskostnaderna. Dessa metoder kommer inledningsvis att utvecklas med hjälp av ett kliniskt isolat som härrör från en CF-patient. Man räknar med att denna individanpassade strategi kan tillämpas på andra antimikrobiellt resistenta bakteriella patogener som påverkar CF.

Katalysator för strategin för botemedel: Att köpa sig tid: Alternativa mål och tillvägagångssätt

Utveckling av en samling anti-MRSA-fager som alternativ till antibiotika vid CF

David T. Pride, MD, PhD, Robert "Chip" Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
University of California San Diego Center for Innovative Phage Applications

Personer med CF löper stor risk att drabbas av återkommande lunginfektioner. Dessa infektioner orsakas ofta av antibiotikaresistenta bakterier som meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA). Detta projekt syftar till att utveckla en panel av fager som riktar sig mot MRSA och som tillsammans eliminerar eller minskar förekomsten av MRSA i lungorna hos personer med CF. Genom att utveckla en väl karakteriserad MRSA-fagbank kommer detta projekt att främja rationell utveckling av MRSA-fagcocktails för användning vid behandling av CF och göra denna samling allmänt tillgänglig för läkare och forskare över hela världen för att underlätta livräddande fagterapi.

Katalysator för strategin för botemedel: Att köpa sig tid: Alternativa mål och tillvägagångssätt

Sedan 2011 har EE delat ut mer än $4,8 miljoner till 21 forskningsprojekt över hela världen. Dessa fyra forskningsprojekt utgör den femte omgången av anslag som stöds av EE:s Catalyst for the Cure-fond, som främjar kritisk forskning för att påskynda utvecklingen av behandlingar för personer med nonsensmutationer av CF som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. Tre av dessa anslag finansierar infektionsforskning, vilket innebär att resultaten kan vara till nytta för personer med alla CF-mutationer, inklusive men inte begränsat till CF-nonsensmutationer.

Emily's Entourage är tacksamt mot anslagsmottagarna och alla engagerade forskare som leder arbetet med att fylla kritiska behov och utveckla banbrytande behandlingar för 100% av CF-samfundet, snabbt och utan att någon lämnas efter. För att se alla beviljade forskningsanslag, vänligen Klicka här.