Emily talar vid Translate Bios evenemang för CF-medvetenhetsmånaden

Den 29 maj deltog Emily's Entourage (EE) i Translate Bio's Cystic Fibrosis (CF) Awareness Month-event i Boston. EE:s medgrundare Emily Kramer-Golinkoff höll ett inledningsanförande för att inleda dagens evenemang och deltog i en paneldiskussion med frågor och svar.

I panelen hade Emily sällskap av viktiga CF-medlemmar, Bob Coughlin, VD för MassBio, Dr. Jonathan Zuckerman, en läkare som deltar i Translate Bios pågående kliniska studie, och Dr. Ann Barbier, Translate Bios CMO. Panelen modererades av Dr. Meagan Vaughn, Senior Clinical Research Scientist på Rho, och fördjupade sig i det akuta behovet av nya behandlingsalternativ för CF och hur "någon dag inte är tillräckligt bra för den sista 10%". 

Sessionen livestreamades och kan ses nedan. Medlemmar i CF-communityn uppmuntrades att lyssna och skicka in sina frågor.

Under sitt anförande berättade Emily om sin egen resa med nonsensmutationer av CF samt belyste EE:s laserfokuserade uppdrag att utveckla livräddande behandlingar och läkemedelsutveckling för de återstående 10%.

Efter sitt anförande deltog Emily i en paneldiskussion som behandlade ämnen som det aktuella läget för innovationer inom CF-behandling, den potentiella roll som nya behandlingar kan spela i framtiden och den börda som 10% av CF-gruppen fortfarande bär på.

Translate Bio är ett mRNA-terapibolag som för närvarande utvecklar läkemedel för behandling av sjukdomar som orsakas av protein- eller gendysfunktion, såsom CF. Med banbrytande genombrott inom en snar framtid för cirka 90% av individerna med CF, utgör de med nonsensmutationer majoriteten av de 10% som inte kommer att dra nytta av dessa genombrott.

Emily's Entourage är otroligt hedrade över att ha deltagit tillsammans med en sådan speciell uppställning av nyckelspelare i CF-samhället för att öka medvetenheten om det kritiska arbete som fortfarande måste göras för de sista 10% i CF-samhället. Stort tack till Translate Bio för att ha organiserat ett sådant underbart evenemang och för att ha inkluderat EE och Emily i det!