Emily's Entourage tilldelar $220,000 forskningsanslag till Dr. Alexandra Pitrowski-Daspit vid University of Michigan för att stödja icke-viral nukleinsyraleveransforskning för CF-nonsensmutationer

Forskningen är inriktad på utveckla polymera vehiklar för att förbättra leveransen av nukleinsyrabaserade läkemedel till målvävnader och celler i kroppen för behandling av CF.  

Lower Merion, PA - 20 november, 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för de sista 10% hos personer med cystisk fibros (CF), meddelade idag att de har tilldelats $220,000 i finansiering till Dr. Alexandra S. Piotrowski-Daspit, PhD, Assistant Professor of Biomedical Engineering and Internal Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine Division vid University of Michigan. Bidraget stöder forskning som fokuserar på icke-viral nukleinsyratillförsel för att tillhandahålla effektivare behandlingsalternativ för personer med nonsensmutationer av CF.

Alexandra Piotrowski-Daspit, filosofie doktor
University of Michigan

CF är en progressiv genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i CFTR-genen (cystisk fibros transmembran-konduktansregulator). Det finns över 1.700 CF-orsakande mutationer, som klassificeras efter de funktionella förändringar som uppstår i CFTR. Nonsensmutationer som W1282X och G542X resulterar i för tidiga stoppkodoner, vilket ger upphov till trunkerat CFTR-protein och funktionsförlust. Nukleinsyrabaserade terapier, inklusive genredigering, genterapi och mRNA-terapi, har potential att ersätta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Leverans av dessa terapier till målorganen är dock fortfarande ett primärt hinder för klinisk tillämpning. 

Projektet, som har titeln "Riktad icke-viral nukleinsyratillförsel till flera organ för nonsensmutationer vid CF," syftar till att utforska utvecklingen av polymera bärare för att förbättra leveransen av nukleinsyrabaserade läkemedel till målvävnader och celler i kroppen, främst lungorna och mag-tarmsystemet. 

"Nukleinsyrabaserade läkemedel är särskilt lovande på grund av det sätt de fungerar för att ersätta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Dessa behandlingsmetoder kan leda till behandlingsalternativ för personer med CF, men vi måste se till att de kan levereras på ett effektivt sätt", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på EE. "Forsknings- och utvecklingsinsatser inom detta område kommer att vara avgörande när vi fortsätter att utöka vår verktygslåda och utveckla innovationer för att kunna ta fram behandlingar för alla personer med CF, inklusive de med sällsynta mutationer och nonsensmutationer." 

Anslaget kommer att stödja forskargruppens arbete med att utforska nukleinsyrabaserade läkemedel, med fokus på genomredigeringsmedel för att ersätta eller korrigera dysfunktionell CFTR. Det slutgiltiga målet är att utveckla effektiva medel för riktad in vivo terapeutisk leverans av nukleinsyror till epitel i lungor och mag-tarmkanal, för att hantera de unika utmaningar som nonsensmutationen W1282X CF medför.

"Vi är oerhört tacksamma mot Emily's Entourage för detta generösa anslag, som kommer att göra det möjligt för oss att gå vidare med vår forskning om polymera bärare för målinriktad leverans av nukleinsyrabaserade läkemedel", säger Dr. Piotrowski-Daspit. "Det långsiktiga målet med vårt arbete är att utveckla en behandling som kan användas av alla personer med CF och ge dem möjlighet att leva ett fullvärdigt och produktivt liv."

Den föreslagna tvärvetenskapliga forskningen är mycket kliniskt relevant och främjar översättningen av lovande nukleinsyraterapier för personer med CF, inklusive den slutliga 10% av CF-patientpopulationen med sällsynta och nonsensmutationer som inte drar nytta av för närvarande tillgängliga CFTR-modulatorbehandlingar. 

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram 

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag för att påskynda forskning och terapeutisk utveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandahåller finansiering genom flera mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive översättningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska undersökningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljontals dollar i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org