Emily's Entourage beviljar $220,000 forskningsanslag till Dr. Zheng-Rong Lu och Dr. Mitchell Drumm vid Case Western Reserve University för att utveckla leveransmekanismer för genterapi för behandling av cystisk fibros (CF)

Projektet är inriktat på design och utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) för säker och effektiv leverans av olika nukleinsyror för genterapi för potentiell behandling av CF. 

Lower Merion, PA – 20 november, 2023 - Emily's Entourage (EE), en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för den sista 10% av människor med cystisk fibros (CF), meddelade idag att man har tilldelat $220,000 i finansiering till Dr. Zheng-Rong Lu, PhD och Dr. Mitchell Drumm, PhD vid Case Western Reserve University. Anslaget stöder forskning kring design och utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) för säker och effektiv leverans av olika nukleinsyror för genterapi.

Mitch Drumm, PhD (till vänster), och Zheng-Rong Lu, PhD (till höger)
Case Western Reserve University

CF är en sällsynt, ärftlig genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i en funktionell gen i lungorna. Medan 90% av CF-populationen kan behandlas med godkända CFTR-modulatorbehandlingar, svarar de återstående 10% av personer med CF inte på dessa behandlingar. Genterapi har potential att normalisera den muterade genens funktioner och effektivt behandla CF, men utmaningen ligger i att på ett säkert sätt leverera en kopia av en normal gen till celler i lungorna.

Projektet, med titeln "Multifunctional Ionizable Lipid Nanoparticles for Gene Therapy of Cystic Fibrosis", syftar till att optimera och utveckla multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) som en plattformsteknik för icke-viral genterapi. 

"Det här anslaget är ett viktigt steg framåt i vår strävan att hitta effektiva behandlingar för alla personer med CF", säger Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer på EE. "Genterapi har potential att förändra spelplanen för de sista 10% av personer med CF som inte svarar på nuvarande behandlingar, och vi är stolta över att stödja Dr. Zheng-Rong Lu och Dr. Mitchell Drumm's innovativa forskning inom detta område."

Forskargruppen har visat att deras multifunktionella joniserbara lipider är säkra och effektiva för leverans av nukleinsyror av alla storlekar, inklusive siRNA, miRNA, mRNA och plasmid-DNA, via upprepade lokala och systemiska administreringar i djurmodeller. Genom denna finansiering kommer teamet att optimera de multifunktionella lipiderna för att ytterligare förbättra deras säkerhet och effektivitet för upprepad aerosoltillförsel av ett terapeutiskt plasmid-DNA som kodar för CFTR gen. Deras LNP har uppvisat effektiv gentransfektion och uttryck både in vitro och in vivo, vilket visar på dess potential för effektiv behandling av monogena sjukdomar i prekliniska sjukdomsmodeller.

"Genterapi är en lovande behandlingsmetod för att behandla de sista 10% hos personer med CF som inte svarar på dagens tillgängliga farmakoterapeutiska behandlingar. Utmaningen för framgångsrik genterapi är bristen på säkra och effektiva leveranssystem för upprepad leverans av terapeutiska nukleinsyror för att reglera, ersätta eller korrigera den muterade CFTR gen", säger dr Dr. Drumm.

"Vi är hedrade över att få detta anslag från Emily's Entourage, som kommer att göra det möjligt för oss att ytterligare optimera och utveckla vår LNP-plattform för genterapi", säger Dr. Lu. "Vårt mål är att skapa ett säkert och effektivt leveranssystem som kan användas för upprepade administreringar av genterapi för att effektivt behandla CF i de sista 10% hos personer med CF."

I det här projektet kommer teamet att fortsätta att förfina och testa den optimerade LNP:n för att leverera en kopia av en normal gen i en preklinisk CF-modell. Om projektet lyckas kan det leda till en säker och effektiv leveransplattform för effektiv genterapi för den sista 10% hos personer med CF.

EE fortsätter att stödja banbrytande forskning som leder till snabbare, omvälvande behandlingar för de sista 10% av CF-populationen, och ser till att ingen lämnas efter.

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram 

Emily's Entourage's (EE's) Grant Program ger anslag för att påskynda forskning och terapeutisk utveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsinriktade behandlingar. EE tillhandahåller finansiering genom flera mekanismer för bidragsfinansiering, inklusive översättningsbidrag, samarbetsbidrag och prekliniska undersökningsbidrag, samt genom riskfilantropiska investeringar.

Hittills har EE beviljat miljontals dollar till tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljontals dollar i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/. 

Om Emily's Entourage

Emily's Entourage är en innovativ 501(c)3 som påskyndar forskning för nya behandlingar och ett botemedel för individer i den sista 10% av cystisk fibros (CF)-populationen som inte gynnas av för närvarande tillgängliga mutationsinriktade terapier. Sedan 2011 har Emily's Entourage beviljat miljontals dollar i forskningsanslag, lanserat ett nu förvärvat CF-genterapibolag, utvecklat ett patientregister och ett matchningsprogram för kliniska prövningar för att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar samt lett världsomspännande insatser för att driva forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har omnämnts i nationella medier, bland annat New York Times, STAT, CNN, People med flera. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Emily's Entourage

admin@emilysentourage.org